Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti tanulmány a PDT hatékonyságának és toleranciájának értékeléséről az epidermális dysplasia kezelésében örökletes DEB-ben szenvedő betegeknél

2015. szeptember 29. frissítette: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Bicentrikus, nyílt és kísérleti tanulmány a fotodinamikus terápia hatékonyságának és toleranciájának értékelésére az epidermális dysplasia kezelésében örökletes dystrophiás epidermolysis bullosában szenvedő betegeknél

Az örökletes dystrophiás epidermolysis bullosa olyan genodermatózis, amely az epidermisznek a dermishez való gyengén tapadását okozza, ami nagymértékű nyálkahártya törékenységet és visszatérő spontán vagy poszttraumás bullosus leválást okoz. Ezeket a VII kollagént kódoló COL7A1 gén mutációi okozzák.

Gyógyító kezelés nem áll rendelkezésre. A betegek halálának fő oka a laphámrák kialakulása, amely esetenként többszörös, és ismétlődő gyógyulási szakaszban kifejezetten agresszív. A fotodinamikus terápia (PDT) az egyik technikai referencia a többszörös aktinikus keratózisos elváltozások felnőtteknél, amelyek egyben epithelioma előtti elváltozások is. A PDT-t még az idősek is jól tolerálják, és mindössze egyetlen kezelést igényel.

A tanulmány fő célja a fotodinamikus terápia hatékonyságának meghatározása a dystrophiás epidermolysis bullosa (DEB) által érintett betegek epidermális diszpláziáinak kezelésében. A másodlagos cél ennek a kezelésnek a fájdalom és gyógyulás szempontjából való toleranciájának értékelése, valamint a konfokális mikroszkópia hozzájárulásának értékelése az epidermális diszplázia diagnosztizálásában az örökletes dystrophiás epidermolysis bullosa által érintett betegek esetében. A fő értékelési kritérium a bőrbiopszia az epidermális dysplasia terület PDT vizsgálata előtt és után (M2). A másodlagos kritérium a fájdalom értékelése a PDT ülés alatt, valamint a bőrelváltozás M0, M2 és M4 gyógyulása (elváltozás területe és gyógyulási ideje), valamint korrelációs szövettan / MC. Minden gyanús elváltozással rendelkező betegnél biopsziát vesznek. Ebben a protokollban való egyetértés esetén 1 PDT ülésre kerül sor, amelyet a kezelés befejezése után 2 és 4 hónappal a kontroll konzultáció követ.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az örökletes dystrophiás epidermolysis bullosa olyan genodermatózis, amely az epidermisznek a dermishez való gyengén tapadását okozza, ami nagymértékű nyálkahártya törékenységet és visszatérő spontán vagy poszttraumás bullosus leválást okoz. Ezeket a VII kollagént kódoló COL7A1 gén mutációi okozzák.

Gyógyító kezelés nem áll rendelkezésre. A betegek halálának fő oka a laphámrák kialakulása, amely esetenként többszörös, és ismétlődő gyógyulási szakaszban kifejezetten agresszív. A preepithelioma bőrelváltozások korai kezelése a közepesen súlyosig terjedő súlyos diszplázia típusnál kétségtelenül lehetővé tenné a betegek prognózisának javítását. A betegek bőrének törékenysége miatt helyi kezelések, például imikimod vagy 5-FU nem alkalmazhatók. A fotodinamikus terápia (PDT) az egyik technikai referencia a többszörös aktinikus keratózisos elváltozások felnőtteknél, amelyek egyben epithelioma előtti elváltozások is. A PDT-t még az idősek is jól tolerálják, és mindössze egyetlen kezelést igényel.

A tanulmány fő célja a fotodinamikus terápia hatékonyságának meghatározása a dystrophiás epidermolysis bullosa (DEB) által érintett betegek epidermális diszpláziáinak kezelésében. A másodlagos cél ennek a kezelésnek a fájdalom és gyógyulás szempontjából való toleranciájának értékelése, valamint a konfokális mikroszkópia hozzájárulásának értékelése az epidermális diszplázia diagnosztizálásában az örökletes dystrophiás epidermolysis bullosa által érintett betegek esetében. A fő értékelési kritérium a bőrbiopszia az epidermális dysplasia terület PDT vizsgálata előtt és után (M2). A másodlagos kritérium a fájdalom értékelése a PDT ülés alatt, valamint a bőrelváltozás M0, M2 és M4 gyógyulása (elváltozás területe és gyógyulási ideje), valamint korrelációs szövettan / MC. Ez egy bicentrikus, nyílt és kísérleti vizsgálat 5, 18 év feletti betegen, akiket örökletes dystrophiás epidermolysis bullosa és epidermális diszlázia okoz. Az in situ karcinómákat kizárták ebből a vizsgálatból. Minden gyanús elváltozással rendelkező betegnél biopsziát vesznek. Ebben a protokollban való egyetértés esetén 1 PDT ülésre kerül sor, amelyet a kezelés befejezése után 2 és 4 hónappal a kontroll konzultáció követ.

A vizsgálat teljes időtartama: 18 hónap (12 hónap a zárványoknál, 4 hónap a vizsgálatnál, 2 hónap az adatelemzésnél).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Nice, Franciaország, 06000
        • Nice University Hospital
      • Paris, Franciaország
        • Saint Louis Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Közepesen súlyos vagy súlyos epidermális diszpláziával járó, széles körben elterjedt EBDR-t hordozó beteg gyanús elváltozás bőrbiopsziáján. Ezeknél a betegeknél minden klinikailag gyanús elváltozásról biopsziát kell venni, a felvétel csak a szövettani vizsgálat eredményének megszerzése után történik.
  • A sérülés mérete 10 cm² és 1 cm² között lehet.
  • Az aláírt, tájékozott beleegyezés szisztematikus megszerzése
  • Társadalombiztosításhoz kötött beteg

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők.
  • Az együttműködésre képtelen betegek a vizsgálat teljes időtartama alatt.
  • Laphámsejtes karcinóma in situ vagy invazív biopsziával.
  • Más okból kemoterápiával kezelt beteg.
  • Ellenjavallat a PDT-n, a beteg egy óránál tovább nem tud feküdni.
  • Ellenjavallatok a fentanil (50mcg Instanyl) intranazális alkalmazása esetén:

o A készítmény hatóanyagával vagy bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység o Olyan betegeknél alkalmazza, akik soha nem részesültek opioid kezelésben. o Súlyos légzésdepresszió vagy súlyos légúti elzáródás. o Az arc korábbi sugárkezelése. o Ismétlődő orrvérzés epizódok o Monoamin-oxidáz gátlók, erős CYP 3A4 gátlók, orrdugulást csökkentő szerek vagy egyéb gyógyszerek (az oximetazolin kivételével) orron keresztül történő egyidejű alkalmazása.

o Súlyos máj- vagy veseelégtelenség.

•Azok a betegek, akik az elmúlt 3 hónapban klinikai vizsgálatban vettek részt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: egy PDT kezelésben részesülő beteg
egy fotodinamikus terápiás (PDT) kezelésben részesülő beteg
Eljárás: Fotodinamikus terápia (PDT)
1 alkalom fotodinamikus terápia (PDT) epidermisz dysplasia esetén
Más nevek:
  • 1 alkalom fotodinamikus terápia (PDT)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bőrbiopszia szövettani vizsgálata
Időkeret: 2 HÓNAPNAP BEFIZETÉS UTÁN
Bőrbiopszia szövettani vizsgálata M2-nél a PDT kezeléssel kezelt epidermális dysplasia területen
2 HÓNAPNAP BEFIZETÉS UTÁN

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PDT toleranciája
Időkeret: PDT munkamenet alatt 10 percenként
A PDT toleranciája: a fájdalom értékelése 10 percenként a PDT ülés során
PDT munkamenet alatt 10 percenként

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Christine CHIAVERINI, MD, Nice University Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. december 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2014. június 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2015. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 4.

Első közzététel (Becslés)

2013. december 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. szeptember 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 29.

Utolsó ellenőrzés

2015. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 13-AOI-11

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel