Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Leverfibros vid sicklecellssjukdom

21 maj 2021 uppdaterad av: Ofelia Alvarez, University of Miami

Bedömning av leverfibros hos patienter med sicklecellssjukdom

Många patienter med sicklecellssjukdom har ett antal systemiska komplikationer, inklusive leverproblem. Vissa av dessa leverproblem leder till leverfibros/cirros, sekundärt till kroniska blodtransfusioner. Syftet med denna studie är att undersöka FibroScan-avläsningar hos patienter med sicklecellssjukdom och järnöverskott sekundärt till blodtransfusioner, och att korrelera FibroScan-resultaten med Ferriscan. En jämförelse med resultaten av FibroScan till patienter med sicklecell utan känd leversjukdom, som aldrig har varit på kroniska transfusioner och med normala leverfunktionsprofiler kommer också att göras. Den primära hypotesen är att resultaten av FibroScan kommer att korrelera med resultaten av Ferriscan och leverbiopsi.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Leverbiopsi är guldstandarden för att undersöka levern för järnavlagringar och histologi. Däremot är leverbiopsi invasiv och innebär risk för blödning och smärta. Biopsi kan också missa betydande patologi om det lilla biopsiprovet tas från en oinvolverad del av levern. Icke-invasiva tekniker som MRT används nu för att utvärdera leverns järnhalt. MRT kan visualisera hela levern och mäta leverns järnhalt. MRT kommer dock inte att upptäcka ärrbildning i levern.

Levertransientelastografi (FibroScan) är ett icke-invasivt ultraljudsverktyg för att bedöma leverfibros eller ärrbildning genom att mäta leverstelhet (LSM). Jämfört med leverbiopsi ger FibroScan omedelbara resultat och är en smärtfri, kort (3 minuter), enkel procedur att utföra. I vissa studier har FibroScan-rapporter korrelerat väl med leverbiopsiresultat av fibros och cirros, och med Ferriscan, ferritin och leverfunktionstester.

Syftet med denna studie är att undersöka FibroScans roll hos individer med sicklecellanemi och järnöverskott eller som har diagnosen leversjukdom, och att jämföra FibroScan-avläsningar med magnetisk resonanstomografi.

Vi kommer också att jämföra resultaten av Fibroscan med leverbiopsi.

Denna studie kommer också att jämföra resultaten av FibroScan med patienter med sicklecell utan någon känd leversjukdom, som aldrig har varit på kroniska transfusioner (definierat som högst 4 transfusioner under livet) och som har normala leverfunktionsprofiler.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

26

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 61 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

30 försökspersoner med sicklecellssjukdom och järnöverskott. 30 kontrollpersoner utan historia av kroniska transfusioner (färre än 4 transfusioner under livet) och utan tecken på leverpatologi.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • pediatriska patienter i åldern 10 år och äldre med sicklecellssjukdom
  • uppfyller andra kriterier:

    1. historia av kronisk transfusion och järnöverskott och/eller
    2. känd leversjukdom relaterad till sicklecell eller järnöverskott
  • undertecknat samtycke och samtycke (i tillämpliga fall)

Exklusions kriterier:

  • barn yngre än 10 år
  • Gravida honor
  • Fångar
  • Andra orsaker till leversjukdom, orelaterade till sicklecell eller järnöverskott

Inklusionskriterier för kontroller:

  • Patienter 10 år och äldre med sicklecellssjukdom utan historia av kroniska transfusioner (färre än 4 transfusioner under en livstid)
  • och utan uppenbar leversjukdom.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiv: Tvärsnitt

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Försökspersoner med sicklecellssjukdom och järnöverskott
Patienterna kommer att få blodprover för att utvärdera leverfunktion och allmän hälsa och sedan ha FibroScan och Ferriscan. En blindad (ingen tillgång till laboratorieparametrar eller tillgängliga data) radiolog kommer att tolka Ferriscan. Leverbiopsi kommer också att tas (om det inte gjorts inom föregående år). Annars kommer resultaten av den senaste leverbiopsien att samlas in.
Fibroscan kommer att utföras som ett mått på leverstelhet. Studien kommer att erhållas kostnadsfritt i denna studie.
Andra namn:
  • FibroScan
Ferriscan kommer att göras för att bedöma mängden leverjärn hos järnöverbelastade försökspersoner.
Leverbiopsi kommer att göras och resultaten kommer att jämföras med Fibroscan-resultat.
kontrollera patienter med sicklecellssjukdom
Patienter 10 år och äldre med sicklecellssjukdom utan historia av kroniska transfusioner (färre än 4 transfusioner under en livstid) och utan uppenbar leversjukdom. Kommer att ta blodprover för leverfunktionen och allmänna hälsokontroller. Sedan kommer FibroScan att utföras. Ingen leverbiopsi kommer att utföras hos kontrollpatienter.
Fibroscan kommer att utföras som ett mått på leverstelhet. Studien kommer att erhållas kostnadsfritt i denna studie.
Andra namn:
  • FibroScan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Levertransientelastografi (FibroScan) av leverns järnhalt och stelhet
Tidsram: vid bildbesök (3 minuter)
Levertransientelastografi (FibroScan) använder en sond som består av en ultraljudsgivare placerad i änden av en vibrerande kolv. Kolven producerar en vibration med låg amplitud och frekvens, som genererar en skjuvvåg som passerar genom huden och levervävnaden. Ultraljudet detekterar sedan utbredningen av skjuvvågen genom levern (på ett djup av 25 - 65 mm under hudytan) genom att mäta dess hastighet. Skjuvvågshastigheten är direkt relaterad till vävnadens styvhet, med en högre hastighet som motsvarar högre vävnadsstyvhet, vilket motsvarar ökande svårighetsgrad av fibros.
vid bildbesök (3 minuter)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
magnetisk resonanstomografi (MRT) mått på järnhalt och stelhet i levern
Tidsram: vid bildbesök (ca 30-60 minuter)
vid bildbesök (ca 30-60 minuter)
leverfunktionstester (ALT, AST, serum alkaliskt fosfat, GGTP, totalt bilirubin, direkt bilirubin), fullständigt blodvärde, blodplättar, retikulocytantal, serumferritin för att bedöma leverfunktionen och utvärdera den allmänna hälsan
Tidsram: vid klinikbesök blodprov (ca 1 minut)
vid klinikbesök blodprov (ca 1 minut)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2013

Första postat (Uppskatta)

11 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera