- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02007746
Leverfibros vid sicklecellssjukdom
Bedömning av leverfibros hos patienter med sicklecellssjukdom
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Leverbiopsi är guldstandarden för att undersöka levern för järnavlagringar och histologi. Däremot är leverbiopsi invasiv och innebär risk för blödning och smärta. Biopsi kan också missa betydande patologi om det lilla biopsiprovet tas från en oinvolverad del av levern. Icke-invasiva tekniker som MRT används nu för att utvärdera leverns järnhalt. MRT kan visualisera hela levern och mäta leverns järnhalt. MRT kommer dock inte att upptäcka ärrbildning i levern.
Levertransientelastografi (FibroScan) är ett icke-invasivt ultraljudsverktyg för att bedöma leverfibros eller ärrbildning genom att mäta leverstelhet (LSM). Jämfört med leverbiopsi ger FibroScan omedelbara resultat och är en smärtfri, kort (3 minuter), enkel procedur att utföra. I vissa studier har FibroScan-rapporter korrelerat väl med leverbiopsiresultat av fibros och cirros, och med Ferriscan, ferritin och leverfunktionstester.
Syftet med denna studie är att undersöka FibroScans roll hos individer med sicklecellanemi och järnöverskott eller som har diagnosen leversjukdom, och att jämföra FibroScan-avläsningar med magnetisk resonanstomografi.
Vi kommer också att jämföra resultaten av Fibroscan med leverbiopsi.
Denna studie kommer också att jämföra resultaten av FibroScan med patienter med sicklecell utan någon känd leversjukdom, som aldrig har varit på kroniska transfusioner (definierat som högst 4 transfusioner under livet) och som har normala leverfunktionsprofiler.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- pediatriska patienter i åldern 10 år och äldre med sicklecellssjukdom
uppfyller andra kriterier:
- historia av kronisk transfusion och järnöverskott och/eller
- känd leversjukdom relaterad till sicklecell eller järnöverskott
- undertecknat samtycke och samtycke (i tillämpliga fall)
Exklusions kriterier:
- barn yngre än 10 år
- Gravida honor
- Fångar
- Andra orsaker till leversjukdom, orelaterade till sicklecell eller järnöverskott
Inklusionskriterier för kontroller:
- Patienter 10 år och äldre med sicklecellssjukdom utan historia av kroniska transfusioner (färre än 4 transfusioner under en livstid)
- och utan uppenbar leversjukdom.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Case-Control
- Tidsperspektiv: Tvärsnitt
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Försökspersoner med sicklecellssjukdom och järnöverskott
Patienterna kommer att få blodprover för att utvärdera leverfunktion och allmän hälsa och sedan ha FibroScan och Ferriscan.
En blindad (ingen tillgång till laboratorieparametrar eller tillgängliga data) radiolog kommer att tolka Ferriscan.
Leverbiopsi kommer också att tas (om det inte gjorts inom föregående år).
Annars kommer resultaten av den senaste leverbiopsien att samlas in.
|
Fibroscan kommer att utföras som ett mått på leverstelhet.
Studien kommer att erhållas kostnadsfritt i denna studie.
Andra namn:
Ferriscan kommer att göras för att bedöma mängden leverjärn hos järnöverbelastade försökspersoner.
Leverbiopsi kommer att göras och resultaten kommer att jämföras med Fibroscan-resultat.
|
|
kontrollera patienter med sicklecellssjukdom
Patienter 10 år och äldre med sicklecellssjukdom utan historia av kroniska transfusioner (färre än 4 transfusioner under en livstid) och utan uppenbar leversjukdom.
Kommer att ta blodprover för leverfunktionen och allmänna hälsokontroller.
Sedan kommer FibroScan att utföras.
Ingen leverbiopsi kommer att utföras hos kontrollpatienter.
|
Fibroscan kommer att utföras som ett mått på leverstelhet.
Studien kommer att erhållas kostnadsfritt i denna studie.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Levertransientelastografi (FibroScan) av leverns järnhalt och stelhet
Tidsram: vid bildbesök (3 minuter)
|
Levertransientelastografi (FibroScan) använder en sond som består av en ultraljudsgivare placerad i änden av en vibrerande kolv.
Kolven producerar en vibration med låg amplitud och frekvens, som genererar en skjuvvåg som passerar genom huden och levervävnaden.
Ultraljudet detekterar sedan utbredningen av skjuvvågen genom levern (på ett djup av 25 - 65 mm under hudytan) genom att mäta dess hastighet.
Skjuvvågshastigheten är direkt relaterad till vävnadens styvhet, med en högre hastighet som motsvarar högre vävnadsstyvhet, vilket motsvarar ökande svårighetsgrad av fibros.
|
vid bildbesök (3 minuter)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
magnetisk resonanstomografi (MRT) mått på järnhalt och stelhet i levern
Tidsram: vid bildbesök (ca 30-60 minuter)
|
vid bildbesök (ca 30-60 minuter)
|
|
leverfunktionstester (ALT, AST, serum alkaliskt fosfat, GGTP, totalt bilirubin, direkt bilirubin), fullständigt blodvärde, blodplättar, retikulocytantal, serumferritin för att bedöma leverfunktionen och utvärdera den allmänna hälsan
Tidsram: vid klinikbesök blodprov (ca 1 minut)
|
vid klinikbesök blodprov (ca 1 minut)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Voskaridou E, Plata E, Douskou M, Papadakis M, Delaki EE, Christoulas D, Terpos E. Treatment with deferasirox (Exjade) effectively decreases iron burden in patients with thalassaemia intermedia: results of a pilot study. Br J Haematol. 2010 Jan;148(2):332-4. doi: 10.1111/j.1365-2141.2009.07930.x. Epub 2009 Oct 26. No abstract available.
- Fraquelli M, Cassinerio E, Roghi A, Rigamonti C, Casazza G, Colombo M, Massironi S, Conte D, Cappellini MD. Transient elastography in the assessment of liver fibrosis in adult thalassemia patients. Am J Hematol. 2010 Aug;85(8):564-8. doi: 10.1002/ajh.21752.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 20120222
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .