Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Leverfibrose i sigdcellesykdom

21. mai 2021 oppdatert av: Ofelia Alvarez, University of Miami

Vurdering av leverfibrose hos pasienter med sigdcellesykdom

Pasienter med sigdcellesykdom har mange en rekke systemiske komplikasjoner, inkludert leverproblemer. Noen av disse leverproblemene fører til leverfibrose/cirrhose, sekundært til kroniske blodoverføringer. Hensikten med denne studien er å undersøke FibroScan-avlesninger hos pasienter med sigdcellesykdom og jernoverskudd sekundært til blodtransfusjoner, og å korrelere FibroScan-resultatene med Ferriscan. Det vil også bli foretatt en sammenligning med resultatene av FibroScan til pasienter med sigdcelle uten kjent leversykdom, som aldri har vært på kroniske transfusjoner og med normale leverfunksjonsprofiler. Den primære hypotesen er at resultatene av FibroScan vil korrelere med resultatene av Ferriscan og leverbiopsi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Leverbiopsi er gullstandarden for å undersøke leveren for jernavleiringer og histologi. Imidlertid er leverbiopsi invasiv og innebærer risiko for blødning og smerte. Biopsi kan også gå glipp av betydelig patologi hvis den lille biopsiprøven tas fra en ikke-involvert del av leveren. Ikke-invasive teknikker som MR brukes nå for å evaluere leverens jerninnhold. MR kan visualisere hele leveren og måle leverens jerninnhold. MR vil imidlertid ikke oppdage arrdannelse i leveren.

Leverforbigående elastografi (FibroScan) er et ikke-invasivt ultralydverktøy for å vurdere leverfibrose eller arrdannelse ved å måle leverstivhet (LSM). Sammenlignet med leverbiopsi gir FibroScan umiddelbare resultater og er en smertefri, kort (3 minutter), enkel prosedyre å utføre. I noen studier har FibroScan-rapporter korrelert godt med leverbiopsiresultater av fibrose og skrumplever, og med Ferriscan-, ferritin- og leverfunksjonstester.

Dette formålet med denne studien er å undersøke rollen til FibroScan hos personer med sigdcelleanemi og jernoverskudd eller som har en diagnose av leversykdom, og å sammenligne FibroScan-avlesninger med magnetisk resonansavbildning.

Vi vil også sammenligne resultatene av Fibroscan med leverbiopsi.

Denne studien vil også sammenligne resultatene av FibroScan med pasienter med sigdcelle uten noen kjent leversykdom, som aldri har vært på kroniske transfusjoner (definert som ikke mer enn 4 transfusjoner i løpet av livet) og som har normal leverfunksjonsprofil.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

26

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

30 forsøkspersoner med sigdcellesykdom og jernoverskudd. 30 kontrollpersoner uten historie med kroniske transfusjoner (mindre enn 4 transfusjoner i løpet av livet) og uten tegn på leverpatologi.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pediatriske pasienter i alderen 10 år og eldre med sigdcellesykdom

  • oppfyller andre kriterier:

    1. historie med kronisk transfusjon og jernoverskudd og/eller
    2. kjent leversykdom relatert til sigdcelle- eller jernoverskudd
  • signert samtykke og samtykke (som aktuelt)

Ekskluderingskriterier:

  • barn yngre enn 10 år
  • Gravide kvinner
  • Fanger
  • Andre årsaker til leversykdom, ikke relatert til sigdcelle- eller jernoverbelastning

Inkluderingskriterier for kontroller:

  • Pasienter 10 år og eldre med sigdcellesykdom uten historie med kroniske transfusjoner (mindre enn 4 transfusjoner i løpet av livet)
  • og uten åpenbar leversykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Personer med sigdcellesykdom og jernoverskudd
Pasienter vil få tatt blodprøver for å evaluere leverfunksjon og generell helse, og deretter ha FibroScan og Ferriscan. En blindet (ingen tilgang til laboratorieparametere eller tilgjengelige data) radiolog vil tolke Ferriscan. Leverbiopsi vil også bli tatt (hvis ikke gjort innen foregående år). Ellers vil resultatene av den nylige leverbiopsien bli samlet inn.
Annen: Leverforbigående elastografi (fibroscan)
Fibroscan vil bli utført som et mål på leverstivhet. Studien vil innhentes gratis i denne studien.
Andre navn:
  • FibroScan
Annen: Ferriscan
Ferriscan vil bli gjort for å vurdere mengden leverjern hos jernoverbelastede personer.
Fremgangsmåte: Leverbiopsi hos personer med overbelastning av jern.
Leverbiopsi vil bli tatt og resultatene vil bli sammenlignet med Fibroscan-resultater.
kontrollere pasienter med sigdcellesykdom
Pasienter 10 år og eldre med sigdcellesykdom uten historie med kroniske transfusjoner (mindre enn 4 transfusjoner i løpet av livet) og uten åpenbar leversykdom. Skal ta leverfunksjonsblodprøver og generelle helsesjekker. Deretter vil FibroScan utføres. Det vil ikke bli utført leverbiopsi hos kontrollpasienter.
Annen: Leverforbigående elastografi (fibroscan)
Fibroscan vil bli utført som et mål på leverstivhet. Studien vil innhentes gratis i denne studien.
Andre navn:
  • FibroScan

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Leverforbigående elastografi (FibroScan) av leverens jerninnhold og stivhet
Tidsramme: ved bildebesøk (3 minutter)
Leverforbigående elastografi (FibroScan) bruker en sonde som består av en ultralydsvinger plassert i enden av et vibrerende stempel. Stempelet produserer en vibrasjon med lav amplitude og frekvens, som genererer en skjærbølge som passerer gjennom huden og levervevet. Ultralyden oppdager deretter forplantningen av skjærbølgen gjennom leveren (i en dybde på 25 - 65 mm under hudoverflaten) ved å måle hastigheten. Skjærbølgehastigheten er direkte relatert til vevsstivheten, med en høyere hastighet som tilsvarer høyere vevsstivhet, tilsvarende økende alvorlighetsgrad av fibrose.
ved bildebesøk (3 minutter)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
magnetisk resonanstomografi (MRI) mål for jerninnhold og stivhet i leveren
Tidsramme: ved bildebesøk (ca. 30-60 minutter)
ved bildebesøk (ca. 30-60 minutter)
leverfunksjonstester (ALT, AST, serum alkalisk fosfat, GGTP, total bilirubin, direkte bilirubin), fullstendig blodtelling, blodplater, retikulocytttelling, serumferritin for å vurdere leverfunksjonen og evaluere generell helse
Tidsramme: ved klinikkbesøk blodprøvetaking (ca. 1 minutt)
ved klinikkbesøk blodprøvetaking (ca. 1 minutt)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Miami

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. desember 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2013

Først lagt ut (Anslag)

11. desember 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20120222

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Leverforbigående elastografi (fibroscan)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Montenegro

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere