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Fibrosi epatica nell'anemia falciforme

21 maggio 2021 aggiornato da: Ofelia Alvarez, University of Miami

Valutazione della fibrosi epatica in pazienti con anemia falciforme

I pazienti con anemia falciforme molti hanno una serie di complicazioni sistemiche, inclusi problemi al fegato. Alcuni di questi problemi al fegato portano a fibrosi/cirrosi epatica, secondaria a trasfusioni di sangue croniche. Lo scopo di questo studio è esaminare le letture del FibroScan in pazienti con anemia falciforme e sovraccarico di ferro secondario a trasfusioni di sangue e correlare i risultati del FibroScan con il Ferriscan. Verrà inoltre effettuato un confronto con i risultati di FibroScan su pazienti con anemia falciforme senza malattia epatica nota, che non sono mai stati sottoposti a trasfusioni croniche e con profili di funzionalità epatica normali. L'ipotesi principale è che i risultati di FibroScan saranno correlati ai risultati di Ferriscan e biopsia epatica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La biopsia epatica è il gold standard per esaminare il fegato per i depositi di ferro e l'istologia. Tuttavia, la biopsia epatica è invasiva e comporta un rischio di sanguinamento e dolore. La biopsia può anche perdere una patologia significativa se il piccolo campione di biopsia viene prelevato da una parte non coinvolta del fegato. Tecniche non invasive come la risonanza magnetica vengono ora utilizzate per valutare il contenuto di ferro nel fegato. La risonanza magnetica può visualizzare l'intero fegato e misurare il contenuto di ferro nel fegato. La risonanza magnetica, tuttavia, non rileverà cicatrici epatiche.

L'elastografia transitoria del fegato (FibroScan) è uno strumento ecografico non invasivo per valutare la fibrosi epatica o le cicatrici misurando la rigidità del fegato (LSM). Rispetto alla biopsia epatica, FibroScan fornisce risultati immediati ed è una procedura indolore, breve (3 minuti) e semplice da eseguire. In alcuni studi i referti del FibroScan si sono correlati bene con i risultati della biopsia epatica di fibrosi e cirrosi e con i test di Ferriscan, ferritina e funzionalità epatica.

Lo scopo di questo studio è indagare il ruolo del FibroScan in individui con anemia falciforme e sovraccarico di ferro o che hanno una diagnosi di malattia epatica e confrontare le letture del FibroScan con la risonanza magnetica.

Confronteremo anche i risultati del Fibroscan con la biopsia epatica.

Questo studio confronterà anche i risultati di FibroScan con pazienti con anemia falciforme senza alcuna malattia epatica nota, che non sono mai stati sottoposti a trasfusioni croniche (definite come non più di 4 trasfusioni nel corso della vita) e che hanno profili di funzionalità epatica normali.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

26

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

30 soggetti con anemia falciforme e sovraccarico di ferro. 30 soggetti di controllo senza storia di trasfusioni croniche (meno di 4 trasfusioni nella vita) e senza evidenza di patologia epatica.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • pazienti pediatrici di età pari o superiore a 10 anni con anemia falciforme

  • soddisfare altri criteri:

    1. storia di trasfusioni croniche e sovraccarico di ferro e/o
    2. malattia epatica nota correlata all'anemia falciforme o al sovraccarico di ferro
  • consenso firmato e assenso (se applicabile)

Criteri di esclusione:

  • bambini di età inferiore ai 10 anni
  • Femmine gravide
  • Prigionieri
  • Altre cause di malattie del fegato, non correlate all'anemia falciforme o al sovraccarico di ferro

Criteri di inclusione per i controlli:

  • Pazienti di età pari o superiore a 10 anni con anemia falciforme senza storia di trasfusioni croniche (meno di 4 trasfusioni nella vita)
  • e senza evidenti malattie del fegato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Trasversale

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti con anemia falciforme e sovraccarico di ferro
I pazienti verranno sottoposti a esami del sangue per valutare la funzionalità epatica e la salute generale, quindi avranno FibroScan e Ferriscan. Un radiologo in cieco (nessun accesso ai parametri di laboratorio o ai dati disponibili) interpreterà il Ferriscan. Verrà anche ottenuta la biopsia epatica (se non eseguita entro l'anno precedente). In caso contrario, verranno raccolti i risultati della recente biopsia epatica.
Altro: Elastografia transitoria del fegato (Fibroscan)
Il fibroscan verrà eseguito come misura della rigidità del fegato. Lo studio sarà ottenuto gratuitamente in questo studio.
Altri nomi:
  • FibroScan
Altro: Ferriscan
Verrà eseguito il Ferriscan per valutare la quantità di ferro epatico nei soggetti con sovraccarico di ferro.
Procedura: Biopsia epatica in soggetti con sovraccarico di ferro.
Verrà eseguita una biopsia epatica e i risultati verranno confrontati con i risultati del Fibroscan.
controllare i pazienti con anemia falciforme
Pazienti di età pari o superiore a 10 anni con anemia falciforme senza storia di trasfusioni croniche (meno di 4 trasfusioni nella vita) e senza evidente malattia del fegato. Farà esami del sangue per la funzionalità epatica e controlli sanitari generali. Quindi verrà eseguito FibroScan. Nessuna biopsia epatica verrà eseguita nei pazienti di controllo.
Altro: Elastografia transitoria del fegato (Fibroscan)
Il fibroscan verrà eseguito come misura della rigidità del fegato. Lo studio sarà ottenuto gratuitamente in questo studio.
Altri nomi:
  • FibroScan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Elastografia transitoria epatica (FibroScan) del contenuto di ferro epatico e rigidità
Lasso di tempo: alla visita di imaging (3 minuti)
L'elastografia transitoria del fegato (FibroScan) utilizza una sonda costituita da un trasduttore a ultrasuoni situato all'estremità di un pistone vibrante. Il pistone produce una vibrazione di bassa ampiezza e frequenza, che genera un'onda di taglio che attraversa la pelle e il tessuto epatico. L'ecografia rileva quindi la propagazione dell'onda di taglio attraverso il fegato (a una profondità di 25 - 65 mm sotto la superficie della pelle) misurandone la velocità. La velocità dell'onda di taglio è direttamente correlata alla rigidità del tessuto, con una velocità maggiore che equivale a una maggiore rigidità del tessuto, corrispondente all'aumento della gravità della fibrosi.
alla visita di imaging (3 minuti)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
misurazione della risonanza magnetica (MRI) del contenuto di ferro epatico e della rigidità
Lasso di tempo: alla visita di imaging (circa 30-60 minuti)
alla visita di imaging (circa 30-60 minuti)
test di funzionalità epatica (ALT, AST, fosfato alcalino sierico, GGTP, bilirubina totale, bilirubina diretta), emocromo completo, piastrine, conteggio dei reticolociti, ferritina sierica per valutare la funzionalità epatica e valutare la salute generale
Lasso di tempo: alla visita clinica prelievo di sangue (circa 1 minuto)
alla visita clinica prelievo di sangue (circa 1 minuto)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Miami

Investigatori

  • Investigatore principale: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

11 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20120222

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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