Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fibróza jater u srpkovité anémie

21. května 2021 aktualizováno: Ofelia Alvarez, University of Miami

Hodnocení jaterní fibrózy u pacientů se srpkovitou anémií

Mnoho pacientů se srpkovitou anémií má řadu systémových komplikací, včetně problémů s játry. Některé z těchto jaterních problémů vedou k jaterní fibróze/cirhóze, sekundární k chronickým krevním transfuzím. Účelem této studie je prozkoumat hodnoty FibroScan u pacientů se srpkovitou anémií a přetížením železem v důsledku krevních transfuzí a korelovat výsledky FibroScan s Ferriscanem. Bude také provedeno srovnání s výsledky FibroScan u pacientů se srpkovitou anémií bez známého onemocnění jater, kteří nikdy nebyli na chronických transfuzích a s normálními jaterními funkčními profily. Primární hypotéza je, že výsledky FibroScanu budou korelovat s výsledky Ferriscan a biopsie jater.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jaterní biopsie je zlatým standardem pro vyšetření jater na depozita železa a histologické vyšetření. Biopsie jater je však invazivní a zahrnuje riziko krvácení a bolesti. Biopsie může také přehlédnout významnou patologii, pokud je malý bioptický vzorek odebrán z nepostižené části jater. K hodnocení obsahu železa v játrech se nyní používají neinvazivní techniky, jako je MRI. MRI dokáže zobrazit celá játra a měřit obsah železa v játrech. MRI však nezjistí zjizvení jater.

Přechodná elastografie jater (FibroScan) je neinvazivní ultrazvukový nástroj pro hodnocení jaterní fibrózy nebo zjizvení měřením jaterní ztuhlosti (LSM). Ve srovnání s jaterní biopsií poskytuje FibroScan okamžité výsledky a je to bezbolestný, krátký (3 minuty) jednoduchý postup. V některých studiích zprávy FibroScan dobře korelovaly s výsledky jaterní biopsie fibrózy a cirhózy as testy Ferriscan, feritinu a jaterních funkčních testů.

Účelem této studie je prozkoumat roli FibroScanu u jedinců se srpkovitou anémií a přetížením železem nebo s diagnózou jaterního onemocnění a porovnat hodnoty FibroScan s magnetickou rezonancí.

Porovnáme také výsledky Fibroscanu s jaterní biopsií.

Tato studie bude také porovnávat výsledky FibroScan s pacienty se srpkovitou anémií bez jakéhokoli známého onemocnění jater, kteří nikdy nepodstoupili chronické transfuze (definované jako maximálně 4 transfuze za život) a kteří mají normální profily jaterních funkcí.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

26

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

30 subjektů se srpkovitou anémií a přetížením železem. 30 kontrolních subjektů bez anamnézy chronických transfuzí (méně než 4 transfuze za život) a bez známek jaterní patologie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pediatričtí pacienti ve věku 10 let a starší se srpkovitou anémií

  • splňující další kritéria:

    1. anamnéza chronické transfuze a přetížení železem a/nebo
    2. známé onemocnění jater související se srpkovitou anémií nebo přetížením železem
  • podepsaný souhlas a souhlas (podle potřeby)

Kritéria vyloučení:

  • děti mladší 10 let
  • Březí samice
  • Vězni
  • Jiné příčiny onemocnění jater, nesouvisející se srpkovitou anémií nebo přetížením železem

Kritéria zahrnutí pro kontroly:

  • Pacienti ve věku 10 let a starší se srpkovitou anémií bez anamnézy chronických transfuzí (méně než 4 transfuze za život)
  • a bez zjevného onemocnění jater.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty se srpkovitou anémií a přetížením železem
Pacientům budou provedeny krevní testy, aby se zhodnotila funkce jater a celkový zdravotní stav, a poté budou podány FibroScan a Ferriscan. Zaslepený (bez přístupu k laboratorním parametrům nebo dostupným údajům) radiolog bude interpretovat Ferriscan. Bude také provedena biopsie jater (pokud nebyla provedena v předchozím roce). Jinak budou shromážděny výsledky nedávné jaterní biopsie.
Jiný: Přechodná elastografie jater (Fibroscan)
Fibroscan bude proveden jako míra ztuhlosti jater. Studium bude v tomto studiu získáno zdarma.
Ostatní jména:
  • FibroScan
Jiný: Ferriscan
Ferriscan bude proveden k posouzení množství železa v játrech u subjektů přetížených železem.
Postup: Biopsie jater u subjektů přetížených železem.
Bude provedena jaterní biopsie a výsledky budou porovnány s výsledky Fibroscanu.
kontrolovat pacienty se srpkovitou anémií
Pacienti ve věku 10 let a starší se srpkovitou anémií bez anamnézy chronických transfuzí (méně než 4 transfuze za život) a bez zjevného onemocnění jater. Podstoupí krevní testy jaterních funkcí a celkové zdravotní prohlídky. Poté bude proveden FibroScan. U kontrolních pacientů nebude provedena jaterní biopsie.
Jiný: Přechodná elastografie jater (Fibroscan)
Fibroscan bude proveden jako míra ztuhlosti jater. Studium bude v tomto studiu získáno zdarma.
Ostatní jména:
  • FibroScan

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přechodná elastografie jater (FibroScan) obsahu železa v játrech a ztuhlosti
Časové okno: při návštěvě snímkování (3 minuty)
Přechodná elastografie jater (FibroScan) využívá sondu skládající se z ultrazvukového měniče umístěného na konci vibračního pístu. Píst vytváří vibrace s nízkou amplitudou a frekvencí, které generují smykovou vlnu, která prochází kůží a jaterní tkání. Ultrazvuk pak zjišťuje šíření střižné vlny játry (v hloubce 25 - 65 mm pod povrchem kůže) měřením její rychlosti. Rychlost smykové vlny přímo souvisí s tuhostí tkáně, přičemž vyšší rychlost se rovná vyšší tuhosti tkáně, což odpovídá zvyšující se závažnosti fibrózy.
při návštěvě snímkování (3 minuty)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
magnetická rezonance (MRI) měření obsahu železa v játrech a ztuhlosti
Časové okno: při návštěvě snímkování (asi 30-60 minut)
při návštěvě snímkování (asi 30-60 minut)
jaterní testy (ALT, AST, sérový alkalický fosfát, GGTP, celkový bilirubin, přímý bilirubin), kompletní krevní obraz, krevní destičky, počet retikulocytů, sérový feritin k posouzení funkce jater a zhodnocení celkového zdraví
Časové okno: při návštěvě kliniky odběr krve (asi 1 minuta)
při návštěvě kliniky odběr krve (asi 1 minuta)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Miami

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

11. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20120222

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit