Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Leverfibrose i seglcellesygdom

21. maj 2021 opdateret af: Ofelia Alvarez, University of Miami

Vurdering af leverfibrose hos patienter med seglcellesygdom

Patienter med seglcellesygdom har mange en række systemiske komplikationer, herunder leverproblemer. Nogle af disse leverproblemer fører til leverfibrose/cirrhose, sekundært til kroniske blodtransfusioner. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge FibroScan-aflæsninger hos patienter med seglcellesygdom og jernoverbelastning sekundært til blodtransfusioner og at korrelere FibroScan-resultaterne med Ferriscan. Der vil også blive foretaget en sammenligning med resultaterne af FibroScan til patienter med seglcelle uden kendt leversygdom, som aldrig har været i kronisk transfusion og med normale leverfunktionsprofiler. Den primære hypotese er, at resultaterne af FibroScan vil korrelere med resultaterne af FibroScan. Ferriscan og leverbiopsi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Leverbiopsi er guldstandarden til at undersøge leveren for jernaflejringer og histologi. Imidlertid er leverbiopsi invasiv og indebærer risiko for blødning og smerte. Biopsi kan også gå glip af betydelig patologi, hvis den lille biopsiprøve tages fra en ikke-involveret del af leveren. Ikke-invasive teknikker såsom MRI bruges nu til at evaluere leverens jernindhold. MR kan visualisere hele leveren og måle leverens jernindhold. MR vil dog ikke opdage leverardannelse.

Leverforbigående elastografi (FibroScan) er et ikke-invasivt ultralydsværktøj til vurdering af leverfibrose eller ardannelse ved at måle leverstivhed (LSM). Sammenlignet med leverbiopsi giver FibroScan øjeblikkelige resultater og er en smertefri, kort (3 minutter), enkel procedure at udføre. I nogle undersøgelser har FibroScan-rapporter korreleret godt med leverbiopsiresultater af fibrose og skrumpelever og med Ferriscan-, ferritin- og leverfunktionsprøver.

Dette formål med denne undersøgelse er at undersøge FibroScans rolle hos personer med seglcelleanæmi og jernoverbelastning eller som har en diagnose af leversygdom, og at sammenligne FibroScan-målinger med magnetisk resonansbilleddannelse.

Vi vil også sammenligne resultaterne af fibroscanningen med leverbiopsi.

Denne undersøgelse vil også sammenligne resultaterne af FibroScan med patienter med seglcelle uden nogen kendt leversygdom, som aldrig har været på kroniske transfusioner (defineret som ikke mere end 4 transfusioner i livet), og som har normale leverfunktionsprofiler.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

26

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 61 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

30 forsøgspersoner med seglcellesygdom og jernoverbelastning. 30 kontrolpersoner uden historie med kroniske transfusioner (mindre end 4 transfusioner i livet) og uden tegn på leverpatologi.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • pædiatriske patienter i alderen 10 år og ældre med seglcellesygdom

  • opfylder andre kriterier:

    1. historie med kronisk transfusion og jernoverbelastning og/eller
    2. kendt leversygdom relateret til seglcelle eller overbelastning af jern
  • underskrevet samtykke og samtykke (hvis relevant)

Ekskluderingskriterier:

  • børn under 10 år
  • Drægtige hunner
  • Fanger
  • Andre årsager til leversygdomme, der ikke er relateret til seglcelle- eller jernoverbelastning

Inklusionskriterier for kontroller:

  • Patienter 10 år og ældre med seglcellesygdom uden historie med kroniske transfusioner (mindre end 4 transfusioner i løbet af livet)
  • og uden tydelig leversygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Forsøgspersoner med seglcellesygdom og jernoverbelastning
Patienter vil få taget blodprøver for at evaluere leverfunktion og generel sundhed og derefter have FibroScan og Ferriscan. En blindet (ingen adgang til laboratorieparametre eller tilgængelige data) radiolog vil fortolke Ferriscan. Leverbiopsi vil også blive taget (hvis ikke udført inden for det foregående år). Ellers vil resultaterne af den nylige leverbiopsi blive indsamlet.
Andet: Leverforbigående elastografi (fibroscan)
Fibroscanning vil blive udført som et mål for leverstivhed. Undersøgelsen vil blive indhentet gratis i denne undersøgelse.
Andre navne:
  • FibroScan
Andet: Ferriscan
Ferriscan vil blive udført for at vurdere mængden af ​​leverjern hos jernoverbelastede personer.
Procedure: Leverbiopsi hos personer med overbelastning af jern.
Leverbiopsi vil blive udført, og resultaterne vil blive sammenlignet med Fibroscan resultater.
kontrollere patienter med seglcellesygdom
Patienter 10 år og ældre med seglcellesygdom uden historie med kroniske transfusioner (mindre end 4 transfusioner i løbet af livet) og uden tydelig leversygdom. Vil have leverfunktionsblodprøver og generelle helbredstjek. Derefter udføres FibroScan. Der vil ikke blive udført leverbiopsi hos kontrolpatienter.
Andet: Leverforbigående elastografi (fibroscan)
Fibroscanning vil blive udført som et mål for leverstivhed. Undersøgelsen vil blive indhentet gratis i denne undersøgelse.
Andre navne:
  • FibroScan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Leverforbigående elastografi (FibroScan) af leverens jernindhold og stivhed
Tidsramme: ved billedbesøg (3 minutter)
Levertransientelastografi (FibroScan) bruger en sonde bestående af en ultralydstransducer placeret for enden af ​​et vibrerende stempel. Stemplet producerer en vibration med lav amplitude og frekvens, som genererer en forskydningsbølge, der passerer gennem huden og levervævet. Ultralyden detekterer derefter udbredelsen af ​​forskydningsbølgen gennem leveren (i en dybde på 25 - 65 mm under hudoverfladen) ved at måle dens hastighed. Forskydningsbølgehastigheden er direkte relateret til vævsstivheden, med en højere hastighed, der svarer til højere vævsstivhed, svarende til stigende sværhedsgrad af fibrose.
ved billedbesøg (3 minutter)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) mål for leverens jernindhold og stivhed
Tidsramme: ved billedbehandlingsbesøg (ca. 30-60 minutter)
ved billedbehandlingsbesøg (ca. 30-60 minutter)
leverfunktionsprøver (ALT, AST, serum alkalisk fosfat, GGTP, total bilirubin, direkte bilirubin), fuldstændigt blodtal, blodplader, retikulocyttal, serum ferritin for at vurdere leverfunktionen og evaluere den generelle sundhed
Tidsramme: ved klinikbesøg blodprøvetagning (ca. 1 minut)
ved klinikbesøg blodprøvetagning (ca. 1 minut)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Miami

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. december 2013

Først opslået (Skøn)

11. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20120222

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Leverforbigående elastografi (fibroscan)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner