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Fibrosis hepática en la enfermedad de células falciformes

21 de mayo de 2021 actualizado por: Ofelia Alvarez, University of Miami

Evaluación de la fibrosis hepática en pacientes con enfermedad de células falciformes

Los pacientes con enfermedad de células falciformes tienen una serie de complicaciones sistémicas, incluidos problemas hepáticos. Algunos de estos problemas hepáticos conducen a fibrosis/cirrosis hepática, secundaria a transfusiones de sangre crónicas. El propósito de este estudio es investigar las lecturas de FibroScan en pacientes con enfermedad de células falciformes y sobrecarga de hierro secundaria a transfusiones de sangre, y correlacionar los resultados de FibroScan con Ferriscan. También se realizará una comparación con los resultados de FibroScan con pacientes con células falciformes sin enfermedad hepática conocida, que nunca han recibido transfusiones crónicas y con perfiles de función hepática normales. La hipótesis principal es que los resultados de FibroScan se correlacionarán con los resultados de Ferriscan y biopsia hepática.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La biopsia hepática es el estándar de oro para examinar el hígado en busca de depósitos de hierro e histología. Sin embargo, la biopsia hepática es invasiva e implica un riesgo de sangrado y dolor. La biopsia también puede pasar por alto una patología significativa si la pequeña muestra de la biopsia se toma de una parte no afectada del hígado. Actualmente se utilizan técnicas no invasivas como la resonancia magnética para evaluar el contenido de hierro en el hígado. La resonancia magnética puede visualizar todo el hígado y medir el contenido de hierro en el hígado. La resonancia magnética, sin embargo, no detectará la cicatrización del hígado.

La elastografía transitoria del hígado (FibroScan) es una herramienta de ultrasonido no invasiva para evaluar la fibrosis hepática o la cicatrización mediante la medición de la rigidez del hígado (LSM). En comparación con la biopsia hepática, FibroScan proporciona resultados inmediatos y es un procedimiento sencillo, breve (3 minutos) e indoloro. En algunos estudios, los informes de FibroScan se han correlacionado bien con los resultados de la biopsia hepática de fibrosis y cirrosis, y con Ferriscan, ferritina y pruebas de función hepática.

El propósito de este estudio es investigar el papel de FibroScan en personas con anemia de células falciformes y sobrecarga de hierro o que tienen un diagnóstico de enfermedad hepática, y comparar las lecturas de FibroScan con imágenes de resonancia magnética.

También compararemos los resultados del Fibroscan con la biopsia hepática.

Este estudio también comparará los resultados de FibroScan con pacientes con células falciformes sin ninguna enfermedad hepática conocida, que nunca hayan recibido transfusiones crónicas (definidas como no más de 4 transfusiones en la vida) y que tengan perfiles de función hepática normales.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

26

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

30 sujetos con enfermedad de células falciformes y sobrecarga de hierro. 30 sujetos de control sin antecedentes de transfusiones crónicas (menos de 4 transfusiones en la vida) y sin evidencia de patología hepática.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • pacientes pediátricos de 10 años de edad y mayores con enfermedad de células falciformes
  • cumpliendo otros criterios:

    1. antecedentes de transfusiones crónicas y sobrecarga de hierro y/o
    2. enfermedad hepática conocida relacionada con células falciformes o sobrecarga de hierro
  • consentimiento firmado y asentimiento (según corresponda)

Criterio de exclusión:

  • niños menores de 10 años
  • Hembras embarazadas
  • Prisioneros
  • Otras causas de enfermedad hepática, no relacionadas con células falciformes o sobrecarga de hierro

Criterios de inclusión para los controles:

  • Pacientes de 10 años o más con enfermedad de células falciformes sin antecedentes de transfusiones crónicas (menos de 4 transfusiones en la vida)
  • y sin enfermedad hepática evidente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Control de caso
  • Perspectivas temporales: Transversal

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos con enfermedad de células falciformes y sobrecarga de hierro
A los pacientes se les realizarán análisis de sangre para evaluar la función hepática y la salud general, luego se les realizará FibroScan y Ferriscan. Un radiólogo ciego (sin acceso a los parámetros de laboratorio ni a los datos disponibles) interpretará el Ferriscan. También se obtendrá una biopsia de hígado (si no se realizó dentro del año anterior). De lo contrario, se recogerán los resultados de la biopsia hepática reciente.
Fibroscan se realizará como una medida de la rigidez del hígado. El estudio se obtendrá de forma gratuita en este estudio.
Otros nombres:
  • FibroScan
Ferriscan se realizará para evaluar la cantidad de hierro hepático en sujetos con sobrecarga de hierro.
Se realizará una biopsia de hígado y los resultados se compararán con los resultados de Fibroscan.
controlar a los pacientes con enfermedad de células falciformes
Pacientes de 10 años o más con enfermedad de células falciformes sin antecedentes de transfusiones crónicas (menos de 4 transfusiones en la vida) y sin enfermedad hepática evidente. Se le realizarán análisis de sangre de la función hepática y chequeos generales de salud. Luego se realizará FibroScan. No se realizará ninguna biopsia de hígado en los pacientes de control.
Fibroscan se realizará como una medida de la rigidez del hígado. El estudio se obtendrá de forma gratuita en este estudio.
Otros nombres:
  • FibroScan

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Elastografía transitoria del hígado (FibroScan) del contenido de hierro y la rigidez del hígado
Periodo de tiempo: en la visita de imagen (3 minutos)
La elastografía transitoria del hígado (FibroScan) utiliza una sonda que consiste en un transductor de ultrasonido ubicado al final de un pistón vibrante. El pistón produce una vibración de baja amplitud y frecuencia, que genera una onda cortante que atraviesa la piel y el tejido hepático. A continuación, el ultrasonido detecta la propagación de la onda transversal a través del hígado (a una profundidad de 25 a 65 mm por debajo de la superficie de la piel) midiendo su velocidad. La velocidad de la onda de corte está directamente relacionada con la rigidez del tejido, con una mayor velocidad que equivale a una mayor rigidez del tejido, lo que corresponde a una mayor gravedad de la fibrosis.
en la visita de imagen (3 minutos)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Imagen de resonancia magnética (IRM) medida del contenido de hierro y la rigidez del hígado
Periodo de tiempo: en la visita de imagen (alrededor de 30-60 minutos)
en la visita de imagen (alrededor de 30-60 minutos)
pruebas de función hepática (ALT, AST, fosfato alcalino sérico, GGTP, bilirrubina total, bilirrubina directa), hemograma completo, plaquetas, recuento de reticulocitos, ferritina sérica para evaluar la función hepática y evaluar la salud general
Periodo de tiempo: en la visita a la clínica extracción de sangre (alrededor de 1 minuto)
en la visita a la clínica extracción de sangre (alrededor de 1 minuto)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Investigadores

  • Investigador principal: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de diciembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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