- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02007746
Fibrosis hepática en la enfermedad de células falciformes
Evaluación de la fibrosis hepática en pacientes con enfermedad de células falciformes
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La biopsia hepática es el estándar de oro para examinar el hígado en busca de depósitos de hierro e histología. Sin embargo, la biopsia hepática es invasiva e implica un riesgo de sangrado y dolor. La biopsia también puede pasar por alto una patología significativa si la pequeña muestra de la biopsia se toma de una parte no afectada del hígado. Actualmente se utilizan técnicas no invasivas como la resonancia magnética para evaluar el contenido de hierro en el hígado. La resonancia magnética puede visualizar todo el hígado y medir el contenido de hierro en el hígado. La resonancia magnética, sin embargo, no detectará la cicatrización del hígado.
La elastografía transitoria del hígado (FibroScan) es una herramienta de ultrasonido no invasiva para evaluar la fibrosis hepática o la cicatrización mediante la medición de la rigidez del hígado (LSM). En comparación con la biopsia hepática, FibroScan proporciona resultados inmediatos y es un procedimiento sencillo, breve (3 minutos) e indoloro. En algunos estudios, los informes de FibroScan se han correlacionado bien con los resultados de la biopsia hepática de fibrosis y cirrosis, y con Ferriscan, ferritina y pruebas de función hepática.
El propósito de este estudio es investigar el papel de FibroScan en personas con anemia de células falciformes y sobrecarga de hierro o que tienen un diagnóstico de enfermedad hepática, y comparar las lecturas de FibroScan con imágenes de resonancia magnética.
También compararemos los resultados del Fibroscan con la biopsia hepática.
Este estudio también comparará los resultados de FibroScan con pacientes con células falciformes sin ninguna enfermedad hepática conocida, que nunca hayan recibido transfusiones crónicas (definidas como no más de 4 transfusiones en la vida) y que tengan perfiles de función hepática normales.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes pediátricos de 10 años de edad y mayores con enfermedad de células falciformes
cumpliendo otros criterios:
- antecedentes de transfusiones crónicas y sobrecarga de hierro y/o
- enfermedad hepática conocida relacionada con células falciformes o sobrecarga de hierro
- consentimiento firmado y asentimiento (según corresponda)
Criterio de exclusión:
- niños menores de 10 años
- Hembras embarazadas
- Prisioneros
- Otras causas de enfermedad hepática, no relacionadas con células falciformes o sobrecarga de hierro
Criterios de inclusión para los controles:
- Pacientes de 10 años o más con enfermedad de células falciformes sin antecedentes de transfusiones crónicas (menos de 4 transfusiones en la vida)
- y sin enfermedad hepática evidente.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Transversal
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Sujetos con enfermedad de células falciformes y sobrecarga de hierro
A los pacientes se les realizarán análisis de sangre para evaluar la función hepática y la salud general, luego se les realizará FibroScan y Ferriscan.
Un radiólogo ciego (sin acceso a los parámetros de laboratorio ni a los datos disponibles) interpretará el Ferriscan.
También se obtendrá una biopsia de hígado (si no se realizó dentro del año anterior).
De lo contrario, se recogerán los resultados de la biopsia hepática reciente.
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Fibroscan se realizará como una medida de la rigidez del hígado.
El estudio se obtendrá de forma gratuita en este estudio.
Otros nombres:
Ferriscan se realizará para evaluar la cantidad de hierro hepático en sujetos con sobrecarga de hierro.
Se realizará una biopsia de hígado y los resultados se compararán con los resultados de Fibroscan.
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controlar a los pacientes con enfermedad de células falciformes
Pacientes de 10 años o más con enfermedad de células falciformes sin antecedentes de transfusiones crónicas (menos de 4 transfusiones en la vida) y sin enfermedad hepática evidente.
Se le realizarán análisis de sangre de la función hepática y chequeos generales de salud.
Luego se realizará FibroScan.
No se realizará ninguna biopsia de hígado en los pacientes de control.
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Fibroscan se realizará como una medida de la rigidez del hígado.
El estudio se obtendrá de forma gratuita en este estudio.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Elastografía transitoria del hígado (FibroScan) del contenido de hierro y la rigidez del hígado
Periodo de tiempo: en la visita de imagen (3 minutos)
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La elastografía transitoria del hígado (FibroScan) utiliza una sonda que consiste en un transductor de ultrasonido ubicado al final de un pistón vibrante.
El pistón produce una vibración de baja amplitud y frecuencia, que genera una onda cortante que atraviesa la piel y el tejido hepático.
A continuación, el ultrasonido detecta la propagación de la onda transversal a través del hígado (a una profundidad de 25 a 65 mm por debajo de la superficie de la piel) midiendo su velocidad.
La velocidad de la onda de corte está directamente relacionada con la rigidez del tejido, con una mayor velocidad que equivale a una mayor rigidez del tejido, lo que corresponde a una mayor gravedad de la fibrosis.
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en la visita de imagen (3 minutos)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Imagen de resonancia magnética (IRM) medida del contenido de hierro y la rigidez del hígado
Periodo de tiempo: en la visita de imagen (alrededor de 30-60 minutos)
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en la visita de imagen (alrededor de 30-60 minutos)
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pruebas de función hepática (ALT, AST, fosfato alcalino sérico, GGTP, bilirrubina total, bilirrubina directa), hemograma completo, plaquetas, recuento de reticulocitos, ferritina sérica para evaluar la función hepática y evaluar la salud general
Periodo de tiempo: en la visita a la clínica extracción de sangre (alrededor de 1 minuto)
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en la visita a la clínica extracción de sangre (alrededor de 1 minuto)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Voskaridou E, Plata E, Douskou M, Papadakis M, Delaki EE, Christoulas D, Terpos E. Treatment with deferasirox (Exjade) effectively decreases iron burden in patients with thalassaemia intermedia: results of a pilot study. Br J Haematol. 2010 Jan;148(2):332-4. doi: 10.1111/j.1365-2141.2009.07930.x. Epub 2009 Oct 26. No abstract available.
- Fraquelli M, Cassinerio E, Roghi A, Rigamonti C, Casazza G, Colombo M, Massironi S, Conte D, Cappellini MD. Transient elastography in the assessment of liver fibrosis in adult thalassemia patients. Am J Hematol. 2010 Aug;85(8):564-8. doi: 10.1002/ajh.21752.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Fibrosis
- Cirrosis hepática
- Anemia de células falciformes
- Hematínicos
- Extractos de hígado
Otros números de identificación del estudio
- 20120222
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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