Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Leverfibrose bij sikkelcelziekte

21 mei 2021 bijgewerkt door: Ofelia Alvarez, University of Miami

Beoordeling van leverfibrose bij patiënten met sikkelcelziekte

Veel patiënten met sikkelcelziekte hebben een aantal systemische complicaties, waaronder leverproblemen. Sommige van deze leverproblemen leiden tot leverfibrose/cirrose, secundair aan chronische bloedtransfusies. Het doel van deze studie is om FibroScan-metingen te onderzoeken bij patiënten met sikkelcelziekte en ijzerstapeling secundair aan bloedtransfusies, en om de FibroScan-resultaten te correleren met Ferriscan. Er zal ook een vergelijking worden gemaakt met de resultaten van FibroScan bij patiënten met sikkelcelziekte zonder bekende leverziekte, die nooit chronische transfusies hebben gehad en met een normaal leverfunctieprofiel. De primaire hypothese is dat de resultaten van FibroScan zullen correleren met de resultaten van FibroScan. Ferriscan en leverbiopsie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Leverbiopsie is de gouden standaard om de lever te onderzoeken op ijzerafzettingen en histologie. Leverbiopsie is echter invasief en brengt een risico op bloedingen en pijn met zich mee. Biopsie kan ook significante pathologie missen als het kleine biopsiemonster wordt genomen uit een niet-aangedaan deel van de lever. Niet-invasieve technieken zoals MRI worden nu gebruikt om het ijzergehalte in de lever te evalueren. MRI kan de hele lever in beeld brengen en het ijzergehalte in de lever meten. MRI zal echter geen leverlittekens detecteren.

Liver transient elastography (FibroScan) is een niet-invasief ultrasoon hulpmiddel voor het beoordelen van leverfibrose of littekens door leverstijfheid (LSM) te meten. Vergeleken met een leverbiopsie geeft FibroScan onmiddellijk resultaat en is het een pijnloze, korte (3 minuten), eenvoudige procedure om uit te voeren. In sommige onderzoeken correleerden FibroScan-meldingen goed met leverbiopsieresultaten van fibrose en cirrose, en met Ferriscan-, ferritine- en leverfunctietesten.

Dit doel van deze studie is om de rol van FibroScan te onderzoeken bij personen met sikkelcelanemie en ijzerstapeling of die een diagnose van leverziekte hebben, en om FibroScan-metingen te vergelijken met magnetische resonantiebeeldvorming.

Ook zullen we de resultaten van de Fibroscan vergelijken met een leverbiopsie.

Deze studie zal de resultaten van FibroScan ook vergelijken met patiënten met sikkelcelziekte zonder enige bekende leverziekte, die nooit chronische transfusies hebben gehad (gedefinieerd als niet meer dan 4 transfusies in hun leven) en die een normaal leverfunctieprofiel hebben.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

26

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 61 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

30 proefpersonen met sikkelcelziekte en ijzerstapeling. 30 controlepersonen zonder voorgeschiedenis van chronische transfusies (minder dan 4 transfusies in hun leven) en zonder bewijs van leverpathologie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • pediatrische patiënten van 10 jaar en ouder met sikkelcelziekte

  • voldoen aan andere criteria:

    1. voorgeschiedenis van chronische transfusie en ijzerstapeling en/of
    2. bekende leverziekte gerelateerd aan sikkelcel- of ijzerstapeling
  • ondertekende toestemming en instemming (indien van toepassing)

Uitsluitingscriteria:

  • kinderen jonger dan 10 jaar
  • Zwangere vrouwtjes
  • Gevangenen
  • Andere oorzaken van leverziekte, niet gerelateerd aan sikkelcel- of ijzerstapeling

Opnamecriteria voor controles:

  • Patiënten van 10 jaar en ouder met sikkelcelziekte zonder voorgeschiedenis van chronische transfusies (minder dan 4 transfusies in hun leven)
  • en zonder duidelijke leverziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-control
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Proefpersonen met sikkelcelziekte en ijzerstapeling
Patiënten zullen bloedonderzoek laten doen om de leverfunctie en algemene gezondheid te evalueren, en daarna FibroScan en Ferriscan. Een geblindeerde (geen toegang tot laboratoriumparameters of beschikbare gegevens) radioloog zal de Ferriscan interpreteren. Leverbiopsie zal ook worden verkregen (indien niet gedaan in het voorgaande jaar). Anders worden de resultaten van de recente leverbiopsie verzameld.
Ander: Lever voorbijgaande elastografie (Fibroscan)
Fibroscan zal worden uitgevoerd als een maat voor leverstijfheid. De studie zal gratis worden verkregen in deze studie.
Andere namen:
  • FibroScan
Ander: Ferriscisch
Ferriscan zal worden gedaan om de hoeveelheid leverijzer te beoordelen bij personen met ijzerstapeling.
Procedure: Leverbiopsie bij personen met ijzerstapeling.
Er wordt een leverbiopsie gedaan en de resultaten worden vergeleken met de Fibroscan-resultaten.
controle van patiënten met sikkelcelziekte
Patiënten van 10 jaar en ouder met sikkelcelanemie zonder voorgeschiedenis van chronische transfusies (minder dan 4 transfusies in hun leven) en zonder duidelijke leverziekte. Zal bloedonderzoeken naar de leverfunctie en algemene gezondheidscontroles ondergaan. Dan zal FibroScan worden uitgevoerd. Bij controlepatiënten zal geen leverbiopsie worden uitgevoerd.
Ander: Lever voorbijgaande elastografie (Fibroscan)
Fibroscan zal worden uitgevoerd als een maat voor leverstijfheid. De studie zal gratis worden verkregen in deze studie.
Andere namen:
  • FibroScan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Levervoorbijgaande elastografie (FibroScan) van het ijzergehalte en de stijfheid van de lever
Tijdsspanne: bij beeldvormingsbezoek (3 minuten)
Voorbijgaande elastografie van de lever (FibroScan) maakt gebruik van een sonde die bestaat uit een ultrasone transducer die zich aan het einde van een trillende zuiger bevindt. De zuiger produceert een trilling met een lage amplitude en frequentie, die een schuifgolf genereert die door de huid en het leverweefsel gaat. Het ultrageluid detecteert vervolgens de voortplanting van de afschuifgolf door de lever (op een diepte van 25 - 65 mm onder het huidoppervlak) door de snelheid ervan te meten. De afschuifgolfsnelheid is direct gerelateerd aan de weefselstijfheid, waarbij een hogere snelheid gelijk staat aan een hogere weefselstijfheid, wat overeenkomt met een toenemende ernst van fibrose.
bij beeldvormingsbezoek (3 minuten)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
magnetische resonantie beeldvorming (MRI) meting van het ijzergehalte en de stijfheid van de lever
Tijdsspanne: bij beeldvormingsbezoek (ongeveer 30-60 minuten)
bij beeldvormingsbezoek (ongeveer 30-60 minuten)
leverfunctietesten (ALT, AST, serumalkalinefosfaat, GGTP, totaal bilirubine, direct bilirubine), volledig bloedbeeld, bloedplaatjes, reticulocytentelling, serumferritine om de leverfunctie te beoordelen en de algehele gezondheid te evalueren
Tijdsspanne: bij polikliniekbezoek bloedafname (ongeveer 1 minuut)
bij polikliniekbezoek bloedafname (ongeveer 1 minuut)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

11 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20120222

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Lever voorbijgaande elastografie (Fibroscan)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren