Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Maksafibroosi sirppisolutaudissa

perjantai 21. toukokuuta 2021 päivittänyt: Ofelia Alvarez, University of Miami

Sirppisolutautia sairastavien potilaiden maksafibroosin arviointi

Monilla potilailla, joilla on sirppisolusairaus, on useita systeemisiä komplikaatioita, mukaan lukien maksaongelmia. Jotkut näistä maksaongelmista johtavat maksafibroosiin/kirroosiin, joka on toissijainen kroonisten verensiirtojen seurauksena. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia FibroScan-lukemia potilailla, joilla on sirppisolusairaus ja verensiirroista johtuva raudan ylikuormitus, sekä korreloida FibroScan-tuloksia Ferriscanin kanssa. Myös FibroScanin tuloksiin verrataan sirppisolupotilaita, joilla ei ole tiedossa olevaa maksasairautta, jotka eivät ole koskaan saaneet kroonista verensiirtoa ja joiden maksan toiminta on normaali. Ensisijainen hypoteesi on, että FibroScanin tulokset korreloivat Ferriscan ja maksan biopsia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Maksabiopsia on kultainen standardi maksan rautakertymien ja histologian tutkimiseksi. Maksabiopsia on kuitenkin invasiivinen ja sisältää verenvuodon ja kivun riskin. Biopsiasta voi myös puuttua merkittävä patologia, jos pieni koepalanäyte otetaan maksan koskemattomasta osasta. Ei-invasiivisia tekniikoita, kuten MRI:tä, käytetään nykyään maksan rautapitoisuuden arvioinnissa. MRI voi visualisoida koko maksan ja mitata maksan rautapitoisuutta. MRI ei kuitenkaan havaitse maksan arpeutumista.

Maksan ohimenevä elastografia (FibroScan) on ei-invasiivinen ultraäänityökalu maksafibroosin tai arpeutumisen arvioimiseen maksan jäykkyyttä (LSM) mittaamalla. Maksabiopsiaan verrattuna FibroScan tarjoaa välittömiä tuloksia ja on kivuton, lyhyt (3 minuuttia) yksinkertainen toimenpide. Joissakin tutkimuksissa FibroScan-raportit ovat korreloineet hyvin fibroosin ja kirroosin maksabiopsiatulosten sekä Ferriscan-, ferritiini- ja maksan toimintakokeiden kanssa.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia FibroScanin roolia henkilöillä, joilla on sirppisoluanemia ja raudan ylikuormitus tai joilla on diagnosoitu maksasairaus, sekä verrata FibroScanin lukemia magneettikuvaukseen.

Vertaamme myös Fibroscanin tuloksia maksabiopsiaan.

Tässä tutkimuksessa verrataan myös FibroScanin tuloksia potilaisiin, joilla on sirppisoluinen, jolla ei ole tiedossa olevaa maksasairautta, jotka eivät ole koskaan olleet kroonisissa verensiirroissa (määriteltynä enintään 4 verensiirtoa elinaikana) ja joilla on normaali maksan toimintaprofiili.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

26

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 61 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

30 koehenkilöä, joilla on sirppisolusairaus ja raudan ylikuormitus. 30 kontrollihenkilöä, joilla ei ollut kroonisia verensiirtoja (alle 4 verensiirtoa elämän aikana) ja joilla ei ollut näyttöä maksapatologiasta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 10-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapsipotilaat, joilla on sirppisolusairaus

  • täyttää muut kriteerit:

    1. krooninen verensiirto ja raudan ylikuormitus ja/tai
    2. tunnettu sirppisolu- tai raudan ylikuormitukseen liittyvä maksasairaus
  • allekirjoitettu suostumus (tarvittaessa)

Poissulkemiskriteerit:

  • alle 10-vuotiaat lapset
  • Raskaana olevat naiset
  • vangit
  • Muut maksasairauden syyt, jotka eivät liity sirppisolu- tai raudan ylikuormitukseen

Ohjausten sisällyttämiskriteerit:

  • 10-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on sirppisolusairaus ilman kroonisia verensiirtoja (alle 4 verensiirtoa elinaikana)
  • ja ilman ilmeistä maksasairautta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Case-Control
  • Aikanäkymät: Poikkileikkaus

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Koehenkilöt, joilla on sirppisolusairaus ja raudan ylikuormitus
Potilaille tehdään verikokeita maksan toiminnan ja yleisen terveyden arvioimiseksi, minkä jälkeen heille annetaan FibroScan ja Ferriscan. Sokea (ei pääsyä laboratorioparametreihin tai saatavilla oleviin tietoihin) radiologi tulkitsee Ferriscanin. Myös maksabiopsia otetaan (ellei sitä ole tehty edellisen vuoden aikana). Muussa tapauksessa äskettäin otetun maksabiopsian tulokset kerätään.
Muut: Maksan ohimenevä elastografia (Fibroscan)
Fibroscan suoritetaan maksan jäykkyyden mittana. Tutkimus hankitaan tässä tutkimuksessa maksutta.
Muut nimet:
  • FibroScan
Muut: Ferriscan
Ferriscanilla määritetään maksan raudan määrä raudan ylikuormituspotilailla.
Menettely: Maksabiopsia raudan ylikuormituspotilailla.
Maksabiopsia tehdään ja tuloksia verrataan Fibroscanin tuloksiin.
kontrolloida potilaita, joilla on sirppisolusairaus
Yli 10-vuotiaat potilaat, joilla on sirppisolusairaus ilman kroonisia verensiirtoja (alle 4 verensiirtoa elinaikana) ja joilla ei ole ilmeistä maksasairautta. Tehdään maksan toimintaverikokeet ja yleiset terveystarkastukset. Sitten suoritetaan FibroScan. Kontrollipotilaille ei tehdä maksabiopsiaa.
Muut: Maksan ohimenevä elastografia (Fibroscan)
Fibroscan suoritetaan maksan jäykkyyden mittana. Tutkimus hankitaan tässä tutkimuksessa maksutta.
Muut nimet:
  • FibroScan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan ohimenevä elastografia (FibroScan) maksan rautapitoisuudesta ja jäykkyydestä
Aikaikkuna: kuvantamiskäynnillä (3 minuuttia)
Maksan transienttielastografia (FibroScan) käyttää mittapäätä, joka koostuu tärisevän männän päässä sijaitsevasta ultraäänianturista. Mäntä tuottaa matalan amplitudin ja -taajuisen värähtelyn, joka synnyttää leikkausaallon, joka kulkee ihon ja maksakudoksen läpi. Ultraääni havaitsee sitten leikkausaallon etenemisen maksan läpi (25-65 mm syvyydellä ihon pinnan alapuolella) mittaamalla sen nopeuden. Leikkausaallon nopeus on suoraan verrannollinen kudoksen jäykkyyteen, jolloin suurempi nopeus vastaa suurempaa kudoksen jäykkyyttä, mikä vastaa fibroosin lisääntyvää vakavuutta.
kuvantamiskäynnillä (3 minuuttia)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
magneettikuvaus (MRI) mittaa maksan rautapitoisuutta ja jäykkyyttä
Aikaikkuna: kuvantamiskäynnillä (noin 30-60 minuuttia)
kuvantamiskäynnillä (noin 30-60 minuuttia)
maksan toimintakokeet (ALT, ASAT, seerumin alkalinen fosfaatti, GGTP, kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini), täydellinen verenkuva, verihiutaleet, retikulosyyttien määrä, seerumin ferritiini maksan toiminnan ja yleisen terveyden arvioimiseksi
Aikaikkuna: klinikalla käynnillä verenotto (noin 1 minuutti)
klinikalla käynnillä verenotto (noin 1 minuutti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Miami

Tutkijat

  • Päätutkija: Ofelia Alvarez, MD, University of Miami - Director Sickle Cell Services Pediatric Hematology/Oncology

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 11. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20120222

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Kliiniset tutkimukset Maksan ohimenevä elastografia (Fibroscan)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa