Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Propanolol och vidhäftning av röda blodkroppar Icke-astmatiska sicklecellssjukdom för barn

6 juni 2017 uppdaterad av: Ofelia Alvarez, University of Miami

Propanololeffekt på vidhäftning av röda blodkroppar hos icke-astmatiska barn med sicklecellssjukdom: en dosstudie

Propanolol är en betablockerare som har visat sig hämma adrenalins förmåga att uppreglera vidhäftningen av röda blodkroppar till laminin och endotelceller in vitro. Syftet med denna pilotstudie är att administrera en dos propanolol till barn med sicklecellssjukdom och att mäta vidhäftning av röda blodkroppar före och efter dosen. Hypotesen är att en enstaka dos av propanolol kommer att minska vidhäftningen av röda blodkroppar till laminin och endotelceller jämfört med baslinjen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En liknande pilotstudie har redan genomförts på vuxna och prövas nu på barn för att samla in preliminära data för en bidragsinlämning. Inga säkerhetsproblem hittades i pilotstudien för vuxna. Denna studie kommer att utvärdera effekten av olika doser av propanolol. Riskerna med denna studie innefattar riskerna med tre (3) blodprover och riskerna med propanolol. För att minimera riskerna kommer barn med sicklecellssjukdom och astma att uteslutas eftersom astma är en kontraindikation för användning av propanolol. Dessutom kommer patienter inte att ha hypertoni eller bradykard.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. diagnos av HbSS eller HbSBeta0Thal
  2. ålder 10-17 år
  3. Vikt 30 kg eller mer
  4. Hb 7mg/dL eller mer
  5. informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Historik med vaso-ocklusiv kris under de senaste 6 veckorna, eller historia av transfusion under de senaste 3 månaderna.
  2. graviditet
  3. historia av hjärtsvikt, hjärtinfarkt, astma, bradyarytmi, hypotoni, sköldkörtelsjukdom, diabetes, njurinsufficiens
  4. samtidig medicinering: alla blodtryckssänkande mediciner, diuretika, sköldkörtelersättningsmediciner, alla arytmimediciner, insulin, hypoglykemiska mediciner
  5. historia av allergi mot sulfonamider
  6. förhöjd BUN eller kreatinin

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: kohort 1 10mg propranolol

Den första studiegruppen kommer att bestå av 5 försökspersoner som kommer att administreras en dos på 10 mg propanolol och följas 1-4 veckor.

Datasäkerhets- och övervakningskommittén har granskat data för säkerhet och instruerat studien att fortsätta baserat på resultaten.
Läkemedel: propranolol
Propranololhydroklorid är ett syntetiskt beta-adrenergt receptorblockerande medel. Detta kommer att administreras i en öppen enkel administrering till 3 kohorter (10 mg, 20 mg och 40 mg) av barn med sicklecellssjukdom. Patientblod kommer att utvärderas för vidhäftning av röda blodkroppar och patientdata utvärderas för säkerhetsövervakning.
Andra namn:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk
Aktiv komparator: kohort 2 20mg propranolol
Denna kohort kommer att involvera administrering av 5 försökspersoner med 20 mg propanolol. Datasäkerhets- och övervakningskommittén kommer att granska data för säkerhet när de 5 försökspersonerna rekryteras och instruera studien att fortsätta beroende på resultaten.
Läkemedel: propranolol
Propranololhydroklorid är ett syntetiskt beta-adrenergt receptorblockerande medel. Detta kommer att administreras i en öppen enkel administrering till 3 kohorter (10 mg, 20 mg och 40 mg) av barn med sicklecellssjukdom. Patientblod kommer att utvärderas för vidhäftning av röda blodkroppar och patientdata utvärderas för säkerhetsövervakning.
Andra namn:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk
Aktiv komparator: kohort 3 40mg propranolol
Denna kohort kommer att involvera administrering av 10 försökspersoner med 40 mg propanolol. Datasäkerhets- och övervakningskommittén kommer att granska data för säkerhet när de 10 försökspersonerna rekryteras och instruera studien att fortsätta beroende på resultaten.
Läkemedel: propranolol
Propranololhydroklorid är ett syntetiskt beta-adrenergt receptorblockerande medel. Detta kommer att administreras i en öppen enkel administrering till 3 kohorter (10 mg, 20 mg och 40 mg) av barn med sicklecellssjukdom. Patientblod kommer att utvärderas för vidhäftning av röda blodkroppar och patientdata utvärderas för säkerhetsövervakning.
Andra namn:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
mätning av sickle-röda blodkroppars svar på adrenalin
Tidsram: 1-4 veckor
Vid studiestart tas 5 ml blod för att utvärdera vidhäftning av röda blodkroppar (screeningbesök eller besök 1). Vid interventionsbesöket 1-4 veckor senare kommer ytterligare 5 ml blod att tas och patienten kommer att få ett EKG utfört, följt av en dos propanolol vid det stratum som han/hon befinner sig i. Vitala tecken kommer att övervakas (inklusive blodtryck) i 4 timmar efter administrering av läkemedel.
1-4 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhetsdata avseende användning av propanolol hos barn med sicklecellssjukdom
Tidsram: inom 24 timmar efter administrering av läkemedel
  1. Nystartad väsande andning
  2. Debut av lågt blodtryck definieras som blodtryck lägre än 90/50
  3. Insättande av hjärtfrekvens mindre än 60 slag/min
inom 24 timmar efter administrering av läkemedel

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Miami

Samarbetspartners

Duke University

Utredare

  • Huvudutredare: Ofelia A Alvarez, MD, University of Miami

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2012

Avslutad studie (Faktisk)

3 april 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 december 2013

Första postat (Uppskatta)

16 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 juni 2017

Senast verifierad

1 juni 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20100334

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera