Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Propanolol en adhesie van rode bloedcellen Niet-astmatische kinderen Sikkelcelziekte

6 juni 2017 bijgewerkt door: Ofelia Alvarez, University of Miami

Propanolol-effect op de adhesie van rode bloedcellen bij niet-astmatische kinderen met sikkelcelziekte: een studie om de dosis te bepalen

Propanolol is een bètablokker waarvan is vastgesteld dat het het vermogen van epinefrine remt om de adhesie van sikkelrode bloedcellen aan laminine en endotheelcellen in vitro te reguleren. Het doel van deze pilotstudie is om één dosis propanolol toe te dienen aan kinderen met sikkelcelziekte en om de adhesie van rode bloedcellen vóór en na de dosis te meten. De hypothese is dat een enkele dosis propanolol de adhesie van rode bloedcellen aan laminine en endotheelcellen zal verminderen in vergelijking met de basislijn.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een soortgelijke pilotstudie is al uitgevoerd bij volwassenen en wordt nu uitgeprobeerd bij kinderen om voorlopige gegevens te verzamelen voor het indienen van een subsidie. Er werden geen veiligheidsproblemen gevonden in de pilootstudie voor volwassenen. Deze studie zal het effect van verschillende doses propanolol evalueren. De risico's van deze studie omvatten de risico's van drie (3) bloedafnames en de risico's van propanolol. Om de risico's te minimaliseren worden kinderen met sikkelcelziekte en astma uitgesloten omdat astma een contra-indicatie is voor het gebruik van propanolol. Bovendien zullen patiënten geen hypertensie of bradycardie hebben.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. diagnose van HbSS of HbSBeta0Thal
  2. leeftijd 10-17 jaar
  3. Gewicht 30 kg of meer
  4. Hb 7mg/dL of hoger
  5. geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorgeschiedenis van vaso-occlusieve crisis in de afgelopen 6 weken, of voorgeschiedenis van transfusie in de afgelopen 3 maanden.
  2. zwangerschap
  3. voorgeschiedenis van hartfalen, myocardinfarct, astma, bradyaritmie, hypotensie, schildklierziekte, diabetes, nierinsufficiëntie
  4. gelijktijdige medicijnen: alle antihypertensiva, diuretica, schildkliervervangende medicijnen, alle aritmiemedicatie, insuline, hypoglykemische medicatie
  5. voorgeschiedenis van allergie voor sulfonamiden
  6. verhoogde BUN of creatinine

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: cohort 1 10 mg propranolol

de eerste onderzoeksarm zal bestaan ​​uit 5 proefpersonen die een dosis van 10 mg propanolol zullen krijgen en 1-4 weken gevolgd zullen worden.

De dataveiligheids- en monitoringcommissie heeft de gegevens beoordeeld op veiligheid en het onderzoek opgedragen voort te zetten op basis van de bevindingen.
Geneesmiddel: propranolol
Propranololhydrochloride is een synthetische bèta-adrenerge receptorblokker. Dit zal worden toegediend in een open-label eenmalige toediening aan 3 cohorten (10 mg, 20 mg en 40 mg) kinderen met sikkelcelziekte. Patiëntbloed zal worden geëvalueerd op adhesie van rode bloedcellen en patiëntgegevens zullen worden geëvalueerd voor veiligheidsbewaking.
Andere namen:
  • Inderaal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisch
Actieve vergelijker: cohort 2 20 mg propranolol
Dit cohort omvat de toediening van 5 proefpersonen met 20 mg propanolol. De gegevensveiligheids- en monitoringcommissie zal de gegevens op veiligheid beoordelen wanneer de 5 proefpersonen worden aangeworven en opdracht geven om het onderzoek voort te zetten, afhankelijk van de bevindingen.
Geneesmiddel: propranolol
Propranololhydrochloride is een synthetische bèta-adrenerge receptorblokker. Dit zal worden toegediend in een open-label eenmalige toediening aan 3 cohorten (10 mg, 20 mg en 40 mg) kinderen met sikkelcelziekte. Patiëntbloed zal worden geëvalueerd op adhesie van rode bloedcellen en patiëntgegevens zullen worden geëvalueerd voor veiligheidsbewaking.
Andere namen:
  • Inderaal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisch
Actieve vergelijker: cohort 3 40 mg propranolol
Dit cohort omvat de toediening van 10 proefpersonen met 40 mg propanolol. De gegevensveiligheids- en monitoringcommissie zal de gegevens op veiligheid beoordelen wanneer de 10 proefpersonen zijn aangeworven en opdracht geven om het onderzoek voort te zetten, afhankelijk van de bevindingen.
Geneesmiddel: propranolol
Propranololhydrochloride is een synthetische bèta-adrenerge receptorblokker. Dit zal worden toegediend in een open-label eenmalige toediening aan 3 cohorten (10 mg, 20 mg en 40 mg) kinderen met sikkelcelziekte. Patiëntbloed zal worden geëvalueerd op adhesie van rode bloedcellen en patiëntgegevens zullen worden geëvalueerd voor veiligheidsbewaking.
Andere namen:
  • Inderaal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisch

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
meting van de reactie van sikkelrode bloedcellen op epinefrine
Tijdsspanne: 1-4 weken
Bij de start van het onderzoek wordt 5 ml bloed afgenomen om de adhesie van rode bloedcellen te evalueren (screeningsbezoek of bezoek 1). Bij het interventiebezoek 1-4 weken later zal nog eens 5 ml bloed worden afgenomen en zal de patiënt een ECG laten uitvoeren, gevolgd door één dosis propanolol in de laag waarin hij/zij zich bevindt. De vitale functies worden gecontroleerd (inclusief bloeddruk) gedurende 4 uur na toediening van het geneesmiddel.
1-4 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsgegevens over het gebruik van propanolol bij kinderen met sikkelcelziekte
Tijdsspanne: binnen 24 uur na toediening van het geneesmiddel
  1. Nieuw beginnende piepende ademhaling
  2. Begin van lage bloeddruk gedefinieerd als bloeddruk lager dan 90/50
  3. Begin van hartslag minder dan 60 slagen/min
binnen 24 uur na toediening van het geneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Medewerkers

Duke University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ofelia A Alvarez, MD, University of Miami

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 april 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

16 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juni 2017

Laatst geverifieerd

1 juni 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20100334

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren