Propanolol e Adesão de Eritrócitos Crianças Não Asmáticas Doença Falciforme
6 de junho de 2017 atualizado por: Ofelia Alvarez, University of Miami
Efeito do propanolol na adesão de glóbulos vermelhos em crianças não asmáticas com doença falciforme: um estudo de determinação de dose
O propanolol é um bloqueador beta que demonstrou inibir a capacidade da epinefrina de regular positivamente a adesão dos glóbulos vermelhos falciformes à laminina e às células endoteliais in vitro.
O objetivo deste estudo piloto é administrar uma dose de propanolol a crianças com doença falciforme e medir a adesão de glóbulos vermelhos antes e depois da dose.
A hipótese é que uma única dose de propanolol diminuirá a adesão das hemácias à laminina e às células endoteliais em comparação com a linha de base.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Um estudo piloto semelhante já foi realizado em adultos e agora está sendo testado em crianças para coletar dados preliminares para uma submissão de subsídios.
Não foram encontrados problemas de segurança no estudo piloto com adultos.
Este estudo avaliará o efeito de diferentes doses de propanolol.
Os riscos deste estudo envolvem os riscos de três (3) coletas de sangue e os riscos do propanolol.
Para minimizar os riscos, crianças com doença falciforme e asma serão excluídas porque a asma é uma contra-indicação ao uso de propanolol.
Além disso, os pacientes não serão hipertensos ou bradicárdicos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 13 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- diagnóstico de HbSS ou HbSBeta0Thal
- idade 10-17 anos
- Peso 30kg ou mais
- Hb 7mg/dL ou maior
- consentimento informado
Critério de exclusão:
- História de crise vaso-oclusiva nas últimas 6 semanas ou história de transfusão nos últimos 3 meses.
- gravidez
- história de insuficiência cardíaca, infarto do miocárdio, asma, bradiarritmias, hipotensão, doença da tireoide, diabetes, insuficiência renal
- medicamentos concomitantes: qualquer medicamento anti-hipertensivo, diuréticos, medicamentos de reposição da tireoide, qualquer medicamento para arritmia, insulina, medicamento hipoglicemiante
- história de alergia a sulfonamidas
- BUN elevado ou creatinina
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: coorte 1 10mg propranolol
o primeiro braço do estudo consistirá em 5 indivíduos que receberão uma dose de 10 mg de propanolol e serão acompanhados por 1-4 semanas. O comitê de segurança e monitoramento de dados revisou os dados de segurança e instruiu o estudo a continuar com base nos resultados. |
O cloridrato de propranolol é um agente bloqueador dos receptores beta-adrenérgicos sintéticos.
Isso será administrado em uma única administração aberta a 3 coortes (10 mg, 20 mg e 40 mg) de crianças com doença falciforme.
O sangue do paciente será avaliado quanto à adesão de glóbulos vermelhos e os dados do paciente avaliados para monitoramento de segurança.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: coorte 2 20mg propranolol
Esta coorte envolverá a administração de 5 indivíduos com 20mg de propanolol.
O comitê de segurança e monitoramento de dados revisará os dados para segurança quando os 5 indivíduos forem recrutados e instruirá o estudo a continuar dependendo dos resultados.
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O cloridrato de propranolol é um agente bloqueador dos receptores beta-adrenérgicos sintéticos.
Isso será administrado em uma única administração aberta a 3 coortes (10 mg, 20 mg e 40 mg) de crianças com doença falciforme.
O sangue do paciente será avaliado quanto à adesão de glóbulos vermelhos e os dados do paciente avaliados para monitoramento de segurança.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: coorte 3 40mg propranolol
Esta coorte envolverá a administração de 10 indivíduos com 40mg de propanolol.
O comitê de segurança e monitoramento de dados revisará os dados para segurança quando os 10 indivíduos forem recrutados e instruirá o estudo a continuar, dependendo dos resultados.
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O cloridrato de propranolol é um agente bloqueador dos receptores beta-adrenérgicos sintéticos.
Isso será administrado em uma única administração aberta a 3 coortes (10 mg, 20 mg e 40 mg) de crianças com doença falciforme.
O sangue do paciente será avaliado quanto à adesão de glóbulos vermelhos e os dados do paciente avaliados para monitoramento de segurança.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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medição da resposta dos glóbulos vermelhos falciformes à epinefrina
Prazo: 1-4 semanas
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No início do estudo, 5 mL de sangue são colhidos para avaliar a adesão de glóbulos vermelhos (visita de triagem ou visita 1).
Na visita de intervenção 1-4 semanas depois, outros 5mL de sangue serão coletados e o paciente fará um ECG, seguido de uma dose de propanolol no estrato em que ele se encontra.
Os sinais vitais serão monitorados (incluindo pressão arterial) por 4 horas após a administração do medicamento.
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1-4 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dados de segurança do uso de propanolol em crianças com doença falciforme
Prazo: dentro de 24 horas após a administração do medicamento
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dentro de 24 horas após a administração do medicamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ofelia A Alvarez, MD, University of Miami
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Storch CH, Hoeger PH. Propranolol for infantile haemangiomas: insights into the molecular mechanisms of action. Br J Dermatol. 2010 Aug;163(2):269-74. doi: 10.1111/j.1365-2133.2010.09848.x. Epub 2010 May 8.
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Lawley LP, Siegfried E, Todd JL. Propranolol treatment for hemangioma of infancy: risks and recommendations. Pediatr Dermatol. 2009 Sep-Oct;26(5):610-4. doi: 10.1111/j.1525-1470.2009.00975.x.
- Zimmermann AP, Wiegand S, Werner JA, Eivazi B. Propranolol therapy for infantile haemangiomas: review of the literature. Int J Pediatr Otorhinolaryngol. 2010 Apr;74(4):338-42. doi: 10.1016/j.ijporl.2010.01.001. Epub 2010 Feb 1.
- Lamy S, Lachambre MP, Lord-Dufour S, Beliveau R. Propranolol suppresses angiogenesis in vitro: inhibition of proliferation, migration, and differentiation of endothelial cells. Vascul Pharmacol. 2010 Nov-Dec;53(5-6):200-8. doi: 10.1016/j.vph.2010.08.002. Epub 2010 Aug 20.
- Holmes WJ, Mishra A, Gorst C, Liew SH. Propranolol as first-line treatment for rapidly proliferating infantile haemangiomas. J Plast Reconstr Aesthet Surg. 2011 Apr;64(4):445-51. doi: 10.1016/j.bjps.2010.07.009. Epub 2010 Aug 24.
- Schiestl C, Neuhaus K, Zoller S, Subotic U, Forster-Kuebler I, Michels R, Balmer C, Weibel L. Efficacy and safety of propranolol as first-line treatment for infantile hemangiomas. Eur J Pediatr. 2011 Apr;170(4):493-501. doi: 10.1007/s00431-010-1324-2. Epub 2010 Oct 9.
- Chang, MW. Journal Watch Dermatology. Nov 6, 2009 Propanolol for Infantile Hemangioma: Safety Issues and Proposed Protocol
- Holland KE, Frieden IJ, Frommelt PC, Mancini AJ, Wyatt D, Drolet BA. Hypoglycemia in children taking propranolol for the treatment of infantile hemangioma. Arch Dermatol. 2010 Jul;146(7):775-8. doi: 10.1001/archdermatol.2010.158.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
3 de abril de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de dezembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de dezembro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
16 de dezembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de junho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de junho de 2017
Última verificação
1 de junho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Fibrose
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Cicatriz
- Anemia Falciforme
- Aderências Teciduais
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Beta-antagonistas adrenérgicos
- Antagonistas Adrenérgicos
- Agentes Adrenérgicos
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antiarrítmicos
- Anti-hipertensivos
- Agentes Vasodilatadores
- Propranolol
Outros números de identificação do estudo
- 20100334
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
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