Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Propanolol og rødcelleadhæsion Ikke-astmatisk børn seglcellesygdom

6. juni 2017 opdateret af: Ofelia Alvarez, University of Miami

Propanolol-effekt på vedhæftning af røde blodlegemer hos ikke-astmatiske børn med seglcellesygdom: en dosisbestemt undersøgelse

Propanolol er en betablokker, som har vist sig at hæmme epinephrins evne til at opregulere seglrøde blodlegemers adhæsion til laminin og endotelceller in vitro. Formålet med denne pilotundersøgelse er at administrere én dosis propanolol til børn med seglcellesygdom og måle adhæsion af røde blodlegemer før og efter dosis. Hypotesen er, at en enkelt dosis propanolol vil reducere røde blodlegemers adhæsion til laminin og endotelceller sammenlignet med baseline.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En lignende pilotundersøgelse er allerede blevet udført hos voksne og forsøges nu hos børn for at indsamle foreløbige data til en bevillingsindsendelse. Ingen sikkerhedsproblemer blev fundet i voksenpilotstudiet. Denne undersøgelse vil evaluere effekten af ​​forskellige doser af propanolol. Risiciene ved denne undersøgelse indebærer risiciene ved tre (3) blodprøver og risiciene ved propanolol. For at minimere risikoen vil børn med seglcellesygdom og astma blive udelukket, fordi astma er en kontraindikation for brugen af ​​propanolol. Derudover vil patienter ikke være hypertensive eller bradykardiske.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. diagnose af HbSS eller HbSBeta0Thal
  2. alder 10-17 år
  3. Vægt 30 kg eller mere
  4. Hb 7mg/dL eller mere
  5. informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med vaso-okklusiv krise inden for de seneste 6 uger, eller historie med transfusion i løbet af de sidste 3 måneder.
  2. graviditet
  3. historie med hjertesvigt, myokardieinfarkt, astma, bradyarytmi, hypotension, skjoldbruskkirtelsygdom, diabetes, nyreinsufficiens
  4. samtidig medicin: enhver antihypertensiv medicin, diuretika, thyroidea-erstatningsmedicin, enhver arytmimedicin, insulin, hypoglykæmisk medicin
  5. historie med allergi over for sulfonamider
  6. forhøjet BUN eller kreatinin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: kohorte 1 10mg propranolol

Den første undersøgelsesarm vil bestå af 5 forsøgspersoner, som vil blive indgivet en dosis på 10 mg propanolol og fulgt i 1-4 uger.

Datasikkerheds- og overvågningsudvalget har gennemgået dataene for sikkerhed og instrueret undersøgelsen om at fortsætte baseret på resultaterne.
Medicin: propranolol
Propranololhydrochlorid er et syntetisk beta-adrenerg receptorblokerende middel. Dette vil blive administreret i en åben enkelt administration til 3 kohorter (10 mg, 20 mg og 40 mg) børn med seglcellesygdom. Patientblod vil blive evalueret for adhæsion af røde blodlegemer, og patientdata vil blive evalueret med henblik på sikkerhedsovervågning.
Andre navne:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk
Aktiv komparator: kohorte 2 20mg propranolol
Denne kohorte vil involvere administration af 5 forsøgspersoner med 20 mg propanolol. Datasikkerheds- og overvågningsudvalget vil gennemgå dataene for sikkerhed, når de 5 forsøgspersoner rekrutteres og instruere undersøgelsen om at fortsætte afhængigt af resultaterne.
Medicin: propranolol
Propranololhydrochlorid er et syntetisk beta-adrenerg receptorblokerende middel. Dette vil blive administreret i en åben enkelt administration til 3 kohorter (10 mg, 20 mg og 40 mg) børn med seglcellesygdom. Patientblod vil blive evalueret for adhæsion af røde blodlegemer, og patientdata vil blive evalueret med henblik på sikkerhedsovervågning.
Andre navne:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk
Aktiv komparator: kohorte 3 40mg propranolol
Denne kohorte vil involvere administration af 10 forsøgspersoner med 40 mg propanolol. Datasikkerheds- og overvågningsudvalget vil gennemgå dataene for sikkerhed, når de 10 forsøgspersoner er rekrutteret og instruere undersøgelsen om at fortsætte afhængigt af resultaterne.
Medicin: propranolol
Propranololhydrochlorid er et syntetisk beta-adrenerg receptorblokerende middel. Dette vil blive administreret i en åben enkelt administration til 3 kohorter (10 mg, 20 mg og 40 mg) børn med seglcellesygdom. Patientblod vil blive evalueret for adhæsion af røde blodlegemer, og patientdata vil blive evalueret med henblik på sikkerhedsovervågning.
Andre navne:
  • Inderal
  • Inderal LA
  • InnoPran XL
  • propanolol systemisk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
måling af seglrøde blodlegemers respons på epinephrin
Tidsramme: 1-4 uger
Ved studiestart udtages 5 ml blod for at evaluere for adhæsion af røde blodlegemer (screeningsbesøg eller besøg 1). Ved interventionsbesøget 1-4 uger senere vil der blive udtaget yderligere 5 ml blod, og patienten vil få foretaget et EKG, efterfulgt af en dosis propanolol i det stratum, han/hun er i. Vitale tegn vil blive overvåget (inklusive blodtryk) i 4 timer efter lægemiddeladministration.
1-4 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsdata vedrørende brugen af ​​propanolol hos børn med seglcellesygdom
Tidsramme: inden for 24 timer efter lægemiddeladministration
  1. Nyt opstået hvæsen
  2. Indtræden af ​​lavt blodtryk defineret som blodtryk mindre end 90/50
  3. Start af hjertefrekvens mindre end 60 slag/min
inden for 24 timer efter lægemiddeladministration

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Miami

Samarbejdspartnere

Duke University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ofelia A Alvarez, MD, University of Miami

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

3. april 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. december 2013

Først opslået (Skøn)

16. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20100334

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med propranolol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner