Anakinra hos spädbarn och barn med kranskärlsavvikelser vid akut Kawasakis sjukdom
1 mars 2024 uppdaterad av: Adriana H. Tremoulet, University of California, San Diego
Kawasakis sjukdom (KD) är den vanligaste orsaken till förvärvad hjärtsjukdom hos barn i den utvecklade världen.
Trots tillgänglig behandling utvecklar 25 % av barnen i San Diego County som behandlas på lämpligt sätt för KD kranskärlsavvikelser som kan leda till komplikationer senare i livet, inklusive hjärtinfarkt.
Även om utredarna kan identifiera barn med KD som har dessa kranskärlsavvikelser, finns det ingen godkänd ytterligare behandling för att minska inflammation i kranskärlen och stoppa eller förhindra skador på kranskärlen.
Anakinra, en terapi som blockerar de höga nivåerna av interleukin 1 (IL1) som leder till inflammation under akut KD, har visats i KD-musmodellen för att förhindra utvecklingen av kranskärlsskada.
Därför föreslår utredarna att studera säkerheten och aktiviteten av anakinra hos spädbarn och barn < 2 år gamla med kranskärlsavvikelser från KD.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
22
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92191
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 månad till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Spädbarn eller barn i åldern 1 månad till 17 år, som uppfyller kliniska kriterier för KD enligt American Heart Associations riktlinjer (tabell 2): Feber (T≥38oC eller 100,4oC) ≥ 3 dagar och ≥ 2 kliniska kriterier med vänster anterior descendens (LAD) )/höger kransartär (RCA) Z-poäng ≥ 3,0 eller ett aneurysm (≥ 1,5 x det intilliggande segmentet) av ett av kransartärsegmenten
- Patienten presenterar sig inom de första 20 dagarna efter feberdebut
- Förälder eller vårdnadshavare som kan och vill ge informerat samtycke; samtycke till ungdomar eller barn
- Postmenarkala kvinnor: Negativt graviditetstest vid screening och villiga att använda två former av preventivmedel under studien
- Män som ägnar sig åt sexuell aktivitet som kan leda till graviditet är villiga att använda kondom.
Exklusions kriterier:
- Användning av en IL-1-antagonist inom 3 månader före inskrivningen
- Historik med kronisk sjukdom, förutom astma, atopisk dermatit, autism eller kontrollerad anfallsstörning
- Historik med överkänslighet mot anakinra
- Historik av tuberkulos (TB) eller tuberkulosexponering
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Anakinra
Detta är en dosökningsstudie (4 mg/kg, 6 mg/kg och 8 mg/kg).
|
Första två doserna IV följt av SQ-dosering
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: inom 6 veckor efter behandling
|
Det primära utfallsmåttet var säkerheten och tolerabiliteten för anakinra
|
inom 6 veckor efter behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Aktivitet av anakinra i 6 veckor
Tidsram: Vid baslinjen, 2 veckor och 6 veckor
|
Blod kommer att testas före administrering av läkemedel, efter 2 veckor och efter 6 veckor för markörer för inflammation och räkning av regulatoriska T-celler.
Ekokardiografisk bedömning av kranskärlen vid dessa tidpunkter kommer att jämföras med historiska kontroller matchade för ålder, kön och kransartärstatus vid initialt eko.
|
Vid baslinjen, 2 veckor och 6 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Adriana H Tremoulet, MD, UCSD
- Studierektor: Jane C Burns, MD, UCSD
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Tremoulet AH, Jain S, Kim S, Newburger J, Arditi M, Franco A, Best B, Burns JC. Rationale and study design for a phase I/IIa trial of anakinra in children with Kawasaki disease and early coronary artery abnormalities (the ANAKID trial). Contemp Clin Trials. 2016 May;48:70-5. doi: 10.1016/j.cct.2016.04.002. Epub 2016 Apr 11.
- Yang J, Jain S, Capparelli EV, Best BM, Son MB, Baker A, Newburger JW, Franco A, Printz BF, He F, Shimizu C, Hoshino S, Bainto E, Moreno E, Pancheri J, Burns JC, Tremoulet AH. Anakinra Treatment in Patients with Acute Kawasaki Disease with Coronary Artery Aneurysms: A Phase I/IIa Trial. J Pediatr. 2022 Apr;243:173-180.e8. doi: 10.1016/j.jpeds.2021.12.035. Epub 2021 Dec 23.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2022
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 juni 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juni 2014
Första postat (Beräknad)
2 juli 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 mars 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KD Anakinra
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .