Anakinra vauvoilla ja lapsilla, joilla on sepelvaltimopoikkeavuuksia akuutissa Kawasakin taudissa
perjantai 1. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Adriana H. Tremoulet, University of California, San Diego
Kawasakin tauti (KD) on johtava lasten sydänsairauksien aiheuttaja kehittyneissä maissa.
Saatavilla olevasta hoidosta huolimatta 25 %:lle San Diegon piirikunnan KD:n asianmukaisesti hoidetuista lapsista kehittyy sepelvaltimopoikkeavuuksia, jotka voivat johtaa komplikaatioihin myöhemmässä elämässä, mukaan lukien sydänkohtaus.
Vaikka tutkijat voivat tunnistaa KD:tä sairastavat lapset, joilla on näitä sepelvaltimon poikkeavuuksia, ei ole hyväksyttyä lisähoitoa sepelvaltimotulehduksen vähentämiseksi ja sepelvaltimoiden vaurioitumisen pysäyttämiseksi tai estämiseksi.
Anakinra, hoito, joka estää korkeat interleukiini 1:n (IL1) tasot, jotka johtavat tulehdukseen akuutin KD:n aikana, on osoitettu KD-hiirimallissa estävän sepelvaltimovaurioiden kehittymistä.
Siksi tutkijat ehdottavat anakinran turvallisuuden ja aktiivisuuden tutkimista vauvoilla ja alle 2-vuotiailla lapsilla, joilla on KD:n aiheuttamia sepelvaltimopoikkeavuuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
22
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92191
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vauva tai lapsi iältään 1 kk - 17 vuotta, joka täyttää KD:n kliiniset kriteerit American Heart Associationin ohjeiden mukaan (taulukko 2): Kuume (T≥38oC tai 100,4oC) ≥ 3 päivää ja ≥ 2 kliinistä kriteeriä vasemman etuosan laskeutuessa (LAD) )/oikean sepelvaltimon (RCA) Z-pistemäärä ≥ 3,0 tai jonkin sepelvaltimosegmentin aneurysma (≥ 1,5 x viereinen segmentti)
- Potilas ilmaantuu ensimmäisten 20 päivän kuluessa kuumeen alkamisesta
- vanhempi tai laillinen huoltaja, joka pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen; nuoren tai lapsen suostumuksella
- Postmenarkaaliset naiset: Negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja valmiita käyttämään kahta ehkäisymuotoa tutkimuksen aikana
- Miehet, jotka harjoittavat seksuaalista toimintaa, joka voi johtaa raskauteen, ovat valmiita käyttämään kondomia.
Poissulkemiskriteerit:
- IL-1-antagonistin käyttö 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Aiempi krooninen sairaus, paitsi astma, atooppinen ihottuma, autismi tai kontrolloidut kohtaushäiriöt
- Aiempi yliherkkyys anakinralle
- Aiempi tuberkuloosi (TB) tai altistuminen tuberkuloosille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Anakinra
Tämä on annoksen korotustutkimus (4 mg/kg, 6 mg/kg ja 8 mg/kg).
|
Kaksi ensimmäistä annosta IV, jonka jälkeen SQ-annostelu
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 viikon kuluessa hoidosta
|
Ensisijainen tulosmittari oli anakinran turvallisuus ja siedettävyys
|
6 viikon kuluessa hoidosta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anakinran aktiivisuus 6 viikon ajan
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 2 viikkoa ja 6 viikkoa
|
Veri testataan ennen lääkkeen antamista, 2 viikon kohdalla ja 6 viikon kohdalla tulehduksen merkkiaineiden ja säätelevien T-solujen lukumäärän suhteen.
Sepelvaltimoiden kaikukardiografista arviointia näillä aikapisteillä verrataan historiallisiin verrokkeihin, jotka vastaavat ikää, sukupuolta ja sepelvaltimoiden tilaa alkuperäisessä kaikussa.
|
Lähtötilanteessa 2 viikkoa ja 6 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Adriana H Tremoulet, MD, UCSD
- Opintojohtaja: Jane C Burns, MD, UCSD
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Tremoulet AH, Jain S, Kim S, Newburger J, Arditi M, Franco A, Best B, Burns JC. Rationale and study design for a phase I/IIa trial of anakinra in children with Kawasaki disease and early coronary artery abnormalities (the ANAKID trial). Contemp Clin Trials. 2016 May;48:70-5. doi: 10.1016/j.cct.2016.04.002. Epub 2016 Apr 11.
- Yang J, Jain S, Capparelli EV, Best BM, Son MB, Baker A, Newburger JW, Franco A, Printz BF, He F, Shimizu C, Hoshino S, Bainto E, Moreno E, Pancheri J, Burns JC, Tremoulet AH. Anakinra Treatment in Patients with Acute Kawasaki Disease with Coronary Artery Aneurysms: A Phase I/IIa Trial. J Pediatr. 2022 Apr;243:173-180.e8. doi: 10.1016/j.jpeds.2021.12.035. Epub 2021 Dec 23.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. marraskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. lokakuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 28. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 2. heinäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 4. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- KD Anakinra
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .