Anakinra u kojenců a dětí s abnormalitami koronárních tepen u akutní Kawasakiho choroby
1. března 2024 aktualizováno: Adriana H. Tremoulet, University of California, San Diego
Kawasakiho nemoc (KD) je hlavní příčinou získané srdeční choroby u dětí v rozvinutém světě.
Navzdory dostupné léčbě se u 25 % dětí v okrese San Diego vhodně léčených pro KD rozvinou abnormality koronárních tepen, které mohou později v životě vést ke komplikacím, včetně srdečního infarktu.
Ačkoli výzkumníci mohou identifikovat děti s KD, které mají tyto abnormality věnčitých tepen, neexistuje žádná schválená další léčba ke snížení zánětu věnčitých tepen a zástavě nebo prevenci poškození koronárních tepen.
Anakinra, terapie, která blokuje vysoké hladiny interleukinu 1 (IL1), které vedou k zánětu během akutní KD, prokázala na myším modelu KD prevenci rozvoje poškození koronárních tepen.
Výzkumníci proto navrhují studovat bezpečnost a aktivitu anakinry u kojenců a dětí ve věku < 2 roky s abnormalitami koronárních tepen z KD.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
22
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92191
- Rady Children's Hospital San Diego
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 měsíc až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kojenec nebo dítě ve věku od 1 měsíce do 17 let, kteří splňují klinická kritéria pro KD podle pokynů American Heart Association (tabulka 2): Horečka (T≥38°C nebo 100,4oC) ≥ 3 dny a ≥ 2 klinická kritéria s levou přední sestupnou (LAD) )/pravá koronární arterie (RCA) Z skóre ≥ 3,0 nebo aneuryzma (≥ 1,5 x sousední segment) jednoho ze segmentů koronární artérie
- Pacient se dostaví během prvních 20 dnů po nástupu horečky
- Rodič nebo zákonný zástupce schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas; souhlas dospívajícího nebo dítěte podle potřeby
- Post-menarchální ženy: Negativní těhotenský test při screeningu a ochotné používat dvě formy antikoncepce během studie
- Muži, kteří se zabývají sexuální aktivitou, která by mohla vést k těhotenství, jsou ochotni používat kondom.
Kritéria vyloučení:
- Použití antagonisty IL-1 během 3 měsíců před zařazením
- Chronické onemocnění v anamnéze, kromě astmatu, atopické dermatitidy, autismu nebo řízené záchvatové poruchy
- Hypersenzitivita na anakinru v anamnéze
- Anamnéza tuberkulózy (TBC) nebo expozice TBC
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Anakinra
Toto je studie s eskalací dávky (4 mg/kg, 6 mg/kg a 8 mg/kg).
|
První dvě dávky IV následované SQ dávkováním
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: do 6 týdnů léčby
|
Primárním výsledným měřítkem byla bezpečnost a snášenlivost anakinry
|
do 6 týdnů léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Aktivita anakinry po dobu 6 týdnů
Časové okno: Na začátku 2 týdny a 6 týdnů
|
Krev bude testována před podáním léku ve 2 týdnech a v 6 týdnech na markery zánětu a stanovení počtu regulačních T-buněk.
Echokardiografické hodnocení koronárních arterií v těchto časových bodech bude porovnáno s historickými kontrolami odpovídajícími věku, pohlaví a stavu koronární arterie na počáteční echo.
|
Na začátku 2 týdny a 6 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Adriana H Tremoulet, MD, UCSD
- Ředitel studie: Jane C Burns, MD, UCSD
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Tremoulet AH, Jain S, Kim S, Newburger J, Arditi M, Franco A, Best B, Burns JC. Rationale and study design for a phase I/IIa trial of anakinra in children with Kawasaki disease and early coronary artery abnormalities (the ANAKID trial). Contemp Clin Trials. 2016 May;48:70-5. doi: 10.1016/j.cct.2016.04.002. Epub 2016 Apr 11.
- Yang J, Jain S, Capparelli EV, Best BM, Son MB, Baker A, Newburger JW, Franco A, Printz BF, He F, Shimizu C, Hoshino S, Bainto E, Moreno E, Pancheri J, Burns JC, Tremoulet AH. Anakinra Treatment in Patients with Acute Kawasaki Disease with Coronary Artery Aneurysms: A Phase I/IIa Trial. J Pediatr. 2022 Apr;243:173-180.e8. doi: 10.1016/j.jpeds.2021.12.035. Epub 2021 Dec 23.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2022
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
28. června 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. června 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
2. července 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KD Anakinra
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .