Anakinra in neonati e bambini con anomalie dell'arteria coronaria nella malattia di Kawasaki acuta
1 marzo 2024 aggiornato da: Adriana H. Tremoulet, University of California, San Diego
La malattia di Kawasaki (KD) è la principale causa di malattie cardiache acquisite nei bambini del mondo sviluppato.
Nonostante il trattamento disponibile, il 25% dei bambini nella contea di San Diego opportunamente trattati per KD sviluppa anomalie dell'arteria coronarica che possono portare a complicazioni più avanti nella vita, incluso l'attacco cardiaco.
Sebbene gli investigatori possano identificare i bambini con KD che presentano queste anomalie dell'arteria coronaria, non esiste un trattamento aggiuntivo approvato per ridurre l'infiammazione dell'arteria coronaria e arrestare o prevenire danni alle arterie coronarie.
Anakinra, una terapia che blocca gli alti livelli di interleuchina 1 (IL1) che portano all'infiammazione durante KD acuta, ha dimostrato nel modello murino KD di prevenire lo sviluppo di danni alle arterie coronarie.
Pertanto, i ricercatori propongono di studiare la sicurezza e l'attività di anakinra nei neonati e nei bambini <2 anni con anomalie dell'arteria coronaria da KD.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92191
- Rady Children's Hospital San Diego
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 mese a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neonati o bambini di età compresa tra 1 mese e 17 anni, che soddisfano i criteri clinici per KD secondo le linee guida dell'American Heart Association (Tabella 2): febbre (T≥38oC o 100,4oC) ≥ 3 giorni e ≥ 2 criteri clinici con discendente anteriore sinistra (LAD) )/punteggio Z dell'arteria coronaria destra (RCA) ≥ 3,0 o un aneurisma (≥ 1,5 x il segmento adiacente) di uno dei segmenti dell'arteria coronaria
- Il paziente si presenta entro i primi 20 giorni dall'insorgenza della febbre
- Genitore o tutore legale in grado e disposto a fornire il consenso informato; l'assenso dell'adolescente o del bambino a seconda dei casi
- Donne dopo il menarca: test di gravidanza negativo allo screening e disposte a utilizzare due forme di contraccezione durante lo studio
- Maschi impegnati in attività sessuali che potrebbero portare a una gravidanza disposti a usare il preservativo.
Criteri di esclusione:
- Uso di un antagonista dell'IL-1 nei 3 mesi precedenti l'arruolamento
- Storia di malattie croniche, eccetto asma, dermatite atopica, autismo o disturbo convulsivo controllato
- Storia di ipersensibilità all'anakinra
- Storia di tubercolosi (TB) o esposizione alla tubercolosi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Anakinra
Questo è uno studio di incremento della dose (4 mg/kg, 6 mg/kg e 8 mg/kg).
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Prime due dosi IV seguite dal dosaggio SQ
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: entro 6 settimane dal trattamento
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La misura dell’esito primario era la sicurezza e la tollerabilità di anakinra
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entro 6 settimane dal trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Attività di anakinra per 6 settimane
Lasso di tempo: Al basale, 2 settimane e 6 settimane
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Il sangue verrà testato prima della somministrazione del farmaco, a 2 settimane ea 6 settimane per i marcatori di infiammazione e l'enumerazione delle cellule T regolatorie.
La valutazione ecocardiografica delle arterie coronarie in questi punti temporali sarà confrontata con i controlli storici abbinati per età, sesso e stato delle arterie coronarie all'eco iniziale.
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Al basale, 2 settimane e 6 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Adriana H Tremoulet, MD, UCSD
- Direttore dello studio: Jane C Burns, MD, UCSD
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Tremoulet AH, Jain S, Kim S, Newburger J, Arditi M, Franco A, Best B, Burns JC. Rationale and study design for a phase I/IIa trial of anakinra in children with Kawasaki disease and early coronary artery abnormalities (the ANAKID trial). Contemp Clin Trials. 2016 May;48:70-5. doi: 10.1016/j.cct.2016.04.002. Epub 2016 Apr 11.
- Yang J, Jain S, Capparelli EV, Best BM, Son MB, Baker A, Newburger JW, Franco A, Printz BF, He F, Shimizu C, Hoshino S, Bainto E, Moreno E, Pancheri J, Burns JC, Tremoulet AH. Anakinra Treatment in Patients with Acute Kawasaki Disease with Coronary Artery Aneurysms: A Phase I/IIa Trial. J Pediatr. 2022 Apr;243:173-180.e8. doi: 10.1016/j.jpeds.2021.12.035. Epub 2021 Dec 23.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 giugno 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 giugno 2014
Primo Inserito (Stimato)
2 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KD Anakinra
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