Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Platform för hemofilihämmare för kliniska prövningar (INHIBIT). (INHIBIT)

16 augusti 2019 uppdaterad av: Margaret Ragni

Fas III INHIBIT-plattform: Preventionsprövning, Eloctate vs Emicizumab för att förhindra inhibitorer; Utrotningsförsök: Eloctate Immune Tolerance (ITI) Plus Emicizumab vs Eloctate ITI Ensam för att utrota inhibitorer vid svår hemofili A

Denna studie kommer att utvärdera om Eloctate är överlägsen Emicizumab när det gäller att reducera hämmare hos barn med svår hemofili när det ges före den första blödningen (förebyggande) och fortsätter varje vecka för att förhindra blödningar (profylax); och om Eloctate immuntoleransinduktion (ITI) plus emicizumab är överlägsen Eloctate ITI enbart när det gäller att utrota hämmarebildning hos barn och vuxna med svår hemofili A.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, randomiserad Phas III Clinical Trials Platform (INHIBIT) där hemostatiska medel kommer att jämföras med hjälp av adaptiv design för att förebygga och utrota inhibitorer hos patienter med svår hemofili A. Denna adaptiva design är nödvändig eftersom randomiserade studier i sällsynta sjukdomar är annars inte möjligt. INHIBIT Trial Platform inkluderar en inhibitor Prevention Trial och en Inhibitor Eradication Trial som kommer att genomföras vid upp till 41 amerikanska hemofilibehandlingscenter (HTC) anslutna till universitet. Inhibitor Prevention Trial är en 48-veckors randomiserad fas III-studie där 66 tidigare obehandlade patienter (PUP) (barn < 6 år) med svår hemofili A kommer att inkluderas och randomiseras till förebyggande veckovis Eloctate vs. Emicizumab för att förhindra bildning av hämmare, definierat som anti-FVIII > 5,0 BU. Inhibitor Eradication Trial är en 48-veckors randomiserad fas III-studie där 90 tidigare behandlade patienter (PTP) med svår hemofili A och högresponderande inhibitorer (anti-VIII >5,0 B.U.), inklusive försökspersoner som utvecklar inhibitorer under de förebyggande försöken och vuxna eller barn i alla åldrar på samma HTC som är motståndskraftiga mot eller aldrig tidigare tolererats, kommer att registreras och randomiseras till Eloctate ITI god plus veckovis Emicizumab vs. Eloctate ITI enbart för att utrota hämmarebildning, definierad som anti-FVIII <0,6 B.U. Blodtagningar kommer att minimeras till 6 tidpunkter, före, 4, 12, 24, 36 och 48 veckor, och valideras för små volymer, 3,8 cc (¾ tsk) vardera. Inhibit Trials Platform anses vara större än minimal risk eftersom studieläkemedlet ges innan den första blödningen och speciella inhibitorstudier erhålls.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 månader till 99 år (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Preventionsprövning, inklusionskriterier:

  • Manliga barn >/= 4 månaders ålder.
  • Svår hemofili A (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Ingen tidigare blödning eller operation som kräver behandling (förutom omskärelse)
  • Ingen tidigare faktor VIII-produkt (förutom omskärelse)
  • Vilja att följa veckoprofylax i 48 veckor
  • Vilja hos förälder/vårdgivare att föra en personlig dagbok över blödningsfrekvens och faktorbehandling.
  • Vilja att göra månatliga besök och koagulationstester i veckorna 4, 12, 24, 36 och 48 (studieslut)

Preventionsprövning, uteslutningskriterier:

  • Förvärvad hemofili.
  • Någon annan blödningsstörning än hemofili A.
  • Behandling med koagulationsfaktor tidigare, annat än omskärelse.
  • Närvaro av en hämmare av faktor VIII.
  • Användning av ett eller flera experimentella läkemedel.
  • Operation förväntas under de kommande 48 veckorna.
  • Förväntad livslängd mindre än 5 år.
  • Oförmåga att uppfylla studiekrav.

Utrotningsförsök, inklusionskriterier:

  • Manliga vuxna eller barn utan åldersbegränsning.
  • Svår hemofili A (FVIII <0,01 U/ml).
  • Närvaro av en hämmare mot FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Vilja att följa studieläkemedel i upp till 48 veckor.
  • Vilja att föra en personlig dagbok över blödningsfrekvens och läkemedelsbehandling.
  • Villighet att göra månatliga besök och koagulationstestning vid vecka 4, 12, 24, 36 och 48 (studieslut).

Utrotningsförsök, uteslutningskriterier:

  • Förvärvad hemofili.
  • Någon annan blödningsstörning än hemofili A.
  • Nuvarande användning av Emicizumab, eller om det används, > 8 veckor sedan senaste behandling.
  • Användning av ett eller flera experimentella läkemedel.
  • Operation förväntas under de kommande 48 veckorna.
  • Förväntad livslängd mindre än 5 år.
  • Oförmåga att kopiera med studiekrav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Eloctate profylax
Preventionsprövning, arm A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 IE/kg per vecka kommer att administreras som intravenös infusion till tidigare obehandlade barn med svår hemofili A som börjar före den första blödningen och fortsätter i upp till 48 veckor.
Läkemedel: Eloctate profylax
Preventionsprövning, arm A: Eloctate (65 IE/kg) kommer att administreras varje vecka som intravenös infusion i upp till 48 veckor till tidigare obehandlade barn med svår hemofili A som börjar före den första blödningen.
Andra namn:
  • rFVIIIFc profylax
EXPERIMENTELL: Emicizumab profylax
Preventionsprövning, arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg veckovis (efter 4-veckors induktion med 3 mg/kg veckovis) kommer att administreras genom subkutan injektion till tidigare obehandlade barn med svår hemofili A som börjar före den första blödningen och fortsätter i upp till 48 Veckor.
Läkemedel: Emicizumab profylax
Preventionsprövning, arm B: Emicizumab (1,5 mg/kg) kommer att administreras varje vecka genom subkutan injektion i upp till 48 veckor till tidigare obehandlade barn med svår hemofili A.
Andra namn:
  • Hemlibra profylax
EXPERIMENTELL: Eloctate ITI plus Emicizumab
Eradikeringsförsök, arm A: Eloctate 100 IE/kg varannan dag kommer att administreras som intravenös infusion som immuntolerans plus Emicizumab 1,5 mg/kg per vecka genom subkutan injektion till tidigare behandlade barn och vuxna med svår hemofili A och högtiterhämmare och fortsatt i upp till 48 veckor.
Läkemedel: Eloctate ITI plus Emicizumab
Eradikeringsförsök, arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI varannan dag genom intravenös infusion plus Emicizumab (1,5 mg/kg) varje vecka genom subkutan injektion kommer att administreras i upp till 48 veckor som immuntolerans hos barn och vuxna med svår hemofili A och högtiterhämmare.
Andra namn:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI Ensam
Eradikeringsförsök, arm B: Eloctate 100 IE/kg varannan dag kommer att administreras som intravenös infusion som enbart immuntolerans hos tidigare behandlade barn och vuxna med svår hemofili A och högtiterhämmare och fortsätter i upp till 48 veckor.
Läkemedel: Välj ITI
Eradikeringsförsök, arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI varannan dag genom intravenös infusion kommer att administreras i upp till 48 veckor som immuntolerans hos barn och vuxna med svår hemofili A och högtiterhämmare.
Andra namn:
  • rFVIIIFc ITI

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Preventionsprövning: Dags för hämmarebildning
Tidsram: Upp till 48 veckor
Inhibitorbildning definieras som anti-FVIII > / = 5,0 B.U. genom kromogen Nijmegen-modifierad Bethesda-analys, utförd på plasma, upprepad för bekräftelse.
Upp till 48 veckor
Utrotningsförsök: Dags för utrotning av inhibitor
Tidsram: Upp till 48 veckor
Inhibitoreradikering definieras som anti-FVIII < 0,6 B.U. genom kromogen Nijmegen Bethesda-analys, utförd på plasma, upprepad för bekräftelse.
Upp till 48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förebyggande och utrotningsförsök: Blödningshändelser inklusive hematom, led, centrala nervsystemet, annat
Tidsram: Upp till 48 veckor
Antal blödningshändelser
Upp till 48 veckor
Förebyggande och utrotningsförsök: Faktor VIII-dalaktivitet genom kromogen analys
Tidsram: Upp till 48 veckor
FVIII-aktivitet
Upp till 48 veckor
Förebyggande och utrotningsförsök: HLA-typ och faktor VIII-genotyp
Tidsram: Upp till 48 veckor
HLA-haplotyp och FVIII-mutation
Upp till 48 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förebyggande och utrotningsförsök: T Cell Elispot Assay
Tidsram: Upp till 48 veckor
T-cellsreaktivitet mot FVIII
Upp till 48 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Margaret Ragni

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FÖRVÄNTAT)

1 augusti 2020

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 juli 2027

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juli 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2014

Första postat (UPPSKATTA)

21 juli 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

20 augusti 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2019

Senast verifierad

1 augusti 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PRO14020038

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Ett biologiskt prov och dataförråd för denna studie kommer att finnas tillgängliga, i avvaktan på NHLBI-godkännande, på BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, för alla forskare eller utredare som gör en formell ansökan och som formellt godkänns av NHLBI.

Tidsram för IPD-delning

Inom ett år efter att provet slutförts.

Kriterier för IPD Sharing Access

Tillträde kommer att bestämmas av NHLBI.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera