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血友病阻害薬臨床試験 (INHIBIT) プラットフォーム (INHIBIT)

2019年8月16日 更新者：Margaret Ragni

第 III 相 INHIBIT プラットフォーム: 阻害剤を予防するための予防試験、Eloctate と Emicizumab の比較。根絶試験: Eloctate Immune Tolerance (ITI) プラス エミシズマブ vs Eloctate ITI 単独で重度の血友病 A の阻害剤を根絶する

この研究では、Eloctate が最初の出血の前に投与され (予防的)、出血を防ぐために毎週継続された場合 (予防)、重度の血友病の子供のインヒビターの減少においてエミシズマブよりも優れているかどうかを評価します。また、Eloctate 免疫寛容誘導 (ITI) とエミシズマブの併用が、重度の血友病 A の小児および成人におけるインヒビター形成の根絶において、Eloctate ITI 単独よりも優れているかどうか.

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

これは多施設無作為化第 III 相臨床試験プラットフォーム (INHIBIT) であり、適応設計を使用して止血剤を比較し、重度の血友病 A 患者の阻害剤を予防および根絶します。それ以外の場合は不可能です。 INHIBIT 試験プラットフォームには、大学と提携している最大 41 の米国血友病治療センター (HTC) で実施される 1 つの阻害剤予防試験と 1 つの阻害剤根絶試験が含まれます。 Inhibitor Prevention Trial は 48 週間の無作為化第 III 相試験であり、重症血友病 A の 66 人の未治療患者 (PUP) (6 歳未満の子供) が登録され、定義されたインヒビター形成を防ぐために、先制的な毎週の Eloctate 対 Emicizumab に無作為化されます。抗 FVIII > 5.0 BU として。 インヒビター撲滅試験は、48 週間の無作為化第 III 相試験であり、重症血友病 A および高反応性インヒビター (抗 VIII > 5.0 B.U.) を有する 90 人の治療歴のある患者 (PTP) を対象としています。抗FVIII<0.6と定義されたインヒビター形成を根絶するために、Elocate ITI godと毎週のEmicizumab vs. Eloctate ITI単独に登録され、無作為化されます。 BU採血は、前、4、12、24、36、および 48 週の 6 つの時点に最小限に抑えられ、それぞれ 3.8 cc (小さじ 3/4) の少量について検証されます。 Inhibit Trials Platform は、最初の採血前に治験薬が投与され、特別な阻害剤研究が行われるため、最小限のリスクよりも大きいと見なされます。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4ヶ月～99年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

予防試験、選択基準:

  • 男児 >/= 生後 4 か月。
  • 重度の血友病 A (FVIII < 0.01 U/ml)
  • 以前の出血や治療を必要とする手術はありません（割礼を除く）
  • 以前の第VIII因子製品はありません（割礼を除く）
  • -48週間、毎週の予防を遵守する意欲
  • 親/介護者が出血頻度と因子治療の個人的な日誌をつけようとする意欲。
  • -4、12、24、36、および48週目（研究終了）に毎月の訪問と凝固検査を行う意欲

予防試験、除外基準:

  • 後天性血友病。
  • 血友病A以外の出血性疾患。
  • 割礼以外の凝固因子による治療歴がある。
  • 第VIII因子に対する阻害剤の存在。
  • 治験薬の使用。
  • 次の 48 週間で手術が予想されます。
  • 平均余命は5年未満です。
  • 研究要件を順守できない。

根絶試験、包含基準:

  • 年齢制限のない成人男性または子供。
  • 重度の血友病 A (FVIII <0.01 U/ml)。
  • FVIIIに対する阻害剤の存在（抗FVIII > 5.0 B.U.）
  • -治験薬を最大48週間遵守する意欲。
  • 出血頻度と薬物治療の個人的な日記をつける意欲。
  • -4、12、24、36、および48週目（研究の終わり）に毎月の訪問と凝固検査を行う意欲。

根絶試験、除外基準：

  • 後天性血友病。
  • 血友病A以外の出血性疾患。
  • -エミシズマブの現在の使用、または使用されている場合は、最後の治療から8週間以上。
  • 治験薬の使用。
  • 次の 48 週間で手術が予想されます。
  • 平均余命は5年未満です。
  • 研究要件をコピーすることができません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エロクテートの予防
予防試験、アーム A: rFVIIIFc (Eloctate) 毎週 65 IU/kg を、最初の出血の前に開始し、最大 48 週間継続して、以前に未治療の重度の血友病 A の子供に静脈内注入により投与します。
薬：エロクテートの予防
予防試験、アーム A: Eloctate (65 IU/kg) は、重度の血友病 A の未治療の子供に、最初の出血の前から開始して、最大 48 週間、毎週静脈内注入によって投与されます。
他の名前：
  • rFVIIIFcの予防
実験的：エミシズマブの予防
予防試験、アーム B: 週 1 回のエミシズマブ 1.5 mg/kg (週 3 mg/kg での 4 週間の導入後) は、最初の出血の前に開始し、最大 48 年間継続する、未治療の重度の血友病 A の子供に皮下注射によって投与されます。週間。
薬：エミシズマブの予防
予防試験、アーム B: エミシズマブ (1.5 mg/kg) は、以前に治療を受けていない重度の血友病 A の子供に最大 48 週間、皮下注射によって毎週投与されます。
他の名前：
  • Hemlibraの予防
実験的：Eloctate ITI とエミシズマブ
根絶試験、アーム A: Eloctate 100 IU/kg を 1 日おきに免疫寛容として静脈内注入で投与し、エミシズマブ 1.5 mg/kg を週に 1 回皮下注射で投与します。 48週間まで。
薬：Eloctate ITI とエミシズマブ
根絶試験、アーム A: Eloctate (100 IU/kg) ITI を 1 日おきに静脈内注入し、エミシズマブ (1.5 mg/kg) を週 1 回皮下注射で投与するAおよび高力価阻害剤。
他の名前：
  • rFVIIIFc ITI プラス Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR：Elocate ITI だけで
根絶試験、アーム B: Eloctate 100 IU/kg を 1 日おきに、重度の血友病 A および高力価阻害剤を有する治療歴のある小児および成人に免疫寛容のみとして静脈内注入により投与し、最大 48 週間継続します。
薬：Elocate ITI
根絶試験、アーム A: Eloctate (100 IU/kg) ITI は、重度の血友病 A および高力価阻害剤を有する小児および成人の免疫寛容として、隔日で静脈内注入により最大 48 週間投与されます。
他の名前：
  • rFVIIIFc ITI

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
予防試験：インヒビター形成までの時間
時間枠：48週まで
インヒビター形成は、抗 FVIII > / = 5.0 B.U. として定義されます。発色ナイメーヘン改変ベセスダアッセイにより、血漿で実施し、確認のために繰り返した。
48週まで
根絶試験: インヒビター根絶までの時間
時間枠：48週まで
インヒビターの根絶は、抗 FVIII < 0.6 B.U. と定義されます。発色ナイメーヘン ベセスダ アッセイにより、プラズマで実行され、確認のために繰り返されます。
48週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
予防および根絶試験: 血腫、関節、中枢神経系、その他を含む出血イベント
時間枠：48週まで
出血イベントの数
48週まで
予防と根絶試験: 発色アッセイによる第 VIII 因子トラフ活性
時間枠：48週まで
第VIII因子の活動
48週まで
予防および根絶試験: HLA 型および第 VIII 因子遺伝子型
時間枠：48週まで
HLA ハプロタイプと FVIII 変異
48週まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
予防と根絶試験: T 細胞 Elispot アッセイ
時間枠：48週まで
FVIIIに対するT細胞の反応性
48週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Margaret Ragni

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

2020年8月1日

一次修了 (予期された)

2027年7月1日

研究の完了 (予期された)

2027年7月1日

試験登録日

最初に提出

2014年7月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年7月18日

最初の投稿 (見積もり)

2014年7月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年8月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年8月16日

最終確認日

2019年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PRO14020038

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この試験の生物学的標本とデータリポジトリは、NHLBI の承認待ちで、BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov で、正式な申請要求を行い、NHLBI によって正式に承認された研究者または研究者が利用できます。

IPD 共有時間枠

トライアル終了から1年以内。

IPD 共有アクセス基準

アクセスは NHLBI によって決定されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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