Hemophilia Inhibitor Clinical Trials (INHIBIT) Platform (INHIBIT)
2019. augusztus 16. frissítette: Margaret Ragni
III. fázisú INHIBIT Platform: Prevenciós próba, Eloctate vs Emicizumab az inhibitorok megelőzésére; Felszámolási próba: Eloctate Immune Tolerance (ITI) Plus Emicizumab vs Eloctate ITI egyedül az inhibitorok felszámolására súlyos hemofília A esetén
Ez a vizsgálat azt fogja értékelni, hogy az Eloctate jobb-e az Emicizumabnál az inhibitorok csökkentésében súlyos hemofíliában szenvedő gyermekeknél, ha az első vérzés előtt adják (megelőző), és hetente folytatják a vérzések megelőzésére (profilaxis); és hogy az Eloctate immuntolerancia indukció (ITI) és az emicizumab jobb-e, mint önmagában az Eloctate ITI a súlyos hemofília A-ban szenvedő gyermekek és felnőttek inhibitorképződésének felszámolásában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Részletes leírás
Ez egy többközpontú, randomizált, III. fázisú klinikai vizsgálati platform (INHIBIT), amelyben a hemosztatikus szereket adaptív tervezéssel hasonlítják össze a súlyos hemofília A-ban szenvedő betegek inhibitorainak megelőzésére és felszámolására. Erre az adaptív tervezésre azért van szükség, mert a ritka betegségekben végzett randomizált vizsgálatok egyébként nem lehetséges.
Az INHIBIT Trial Platform egy gátló megelőzési kísérletet és egy gátlószer felszámolási kísérletet tartalmaz, amelyeket legfeljebb 41, egyetemekkel kapcsolatban álló egyesült államokbeli hemofília-kezelő központban (HTC) hajtanak végre.
Az Inhibitor Prevention Trial egy 48 hetes, randomizált, III. fázisú vizsgálat, amelybe 66, korábban nem kezelt súlyos hemofília A-ban szenvedő beteget (6 évesnél fiatalabb gyermekeket) vonnak be, és randomizálják őket megelőző heti Eloctate vs. Emicizumab kezelésre az inhibitor képződés megelőzése érdekében. mint anti-FVIII > 5,0 BU.
Az Inhibitor Eradication Trial egy 48 hetes, randomizált, III. fázisú vizsgálat, amelyben 90, korábban kezelt, súlyos hemofília A-ban és erősen reagáló inhibitorokkal (anti-VIII > 5,0 B.U.) szenvedő beteg vett részt, beleértve azokat az alanyokat is, akiknél inhibitorok fejlődtek ki a Prevention Trials és felnőttek vagy bármely életkorú, azonos HTC-vel rendelkező gyermekek, akik rezisztensek vagy korábban soha nem tolerálhatók, bekerülnek az Eloctate ITI god plusz heti Emicizumab vs. Eloctate ITI kezelésbe, hogy felszámolják az inhibitorok képződését, az anti-FVIII<0,6 definíció szerint.
B.U. A vérvételek 6 időpontra csökkennek, előtte, 4, 12, 24, 36 és 48 héttel, és kis mennyiségekre, egyenként 3,8 cm3-re (¾ teáskanál) érvényesítik.
Az Inhibit Trials Platform a minimális kockázatnál nagyobbnak tekinthető, mivel a vizsgálati gyógyszert az első vérzés előtt adják be, és speciális inhibitorvizsgálatokat végeznek.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 hónap (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Megelőzési próba, befogadási kritériumok:
- Férfi gyermekek >/= 4 hónapos koruk.
- Súlyos hemofília A (FVIII < 0,01 U/ml)
- Nincs korábbi vérzés vagy kezelést igénylő műtét (kivéve a körülmetélést)
- Nincs korábbi VIII-as faktor készítmény (kivéve a körülmetélést)
- Hajlandóság betartani a heti profilaxist 48 héten keresztül
- A szülő/gondozó hajlandósága személyes napló vezetésére a vérzés gyakoriságáról és a faktorkezelésről.
- Hajlandóság havi vizitekre és véralvadási tesztekre a 4., 12., 24., 36. és 48. héten (a tanulmány vége)
Megelőző próba, kizárási kritériumok:
- Szerzett hemofília.
- A hemofília A kivételével bármilyen vérzési rendellenesség.
- Korábbi kezelés alvadási faktorral, a körülmetélés kivételével.
- A VIII-as faktor inhibitorának jelenléte.
- Kísérleti gyógyszer(ek) használata.
- A műtét a következő 48 hétben várható.
- A várható élettartam kevesebb, mint 5 év.
- Képtelenség megfelelni a tanulmányi követelményeknek.
Felszámolási próba, felvételi kritériumok:
- Férfi felnőttek vagy gyermekek korhatár nélkül.
- Súlyos hemofília A (FVIII <0,01 U/ml).
- FVIII inhibitor jelenléte (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
- Akár 48 hétig hajlandó megfelelni a vizsgált gyógyszereknek.
- Hajlandóság személyes napló vezetésére a vérzés gyakoriságáról és a gyógyszeres kezelésről.
- Hajlandóság havi vizitekre és véralvadási tesztekre a 4., 12., 24., 36. és 48. héten (a vizsgálat végén).
Felszámolási próba, kizárási kritériumok:
- Szerzett hemofília.
- A hemofília A kivételével bármilyen vérzési rendellenesség.
- Az Emicizumab jelenlegi alkalmazása, vagy ha alkalmazták, több mint 8 hét az utolsó kezelés óta.
- Kísérleti gyógyszer(ek) használata.
- A műtét a következő 48 hétben várható.
- A várható élettartam kevesebb, mint 5 év.
- Képtelenség másolni tanulmányi követelményekkel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Eloctate Profilaxis
Prevenciós vizsgálat, A kar: Az rFVIIIFc-t (Eloctate) 65 NE/kg hetente intravénás infúzióban adják be korábban nem kezelt, súlyos hemofíliás A-ban szenvedő gyermekeknek, az első vérzés előtt kezdődően és legfeljebb 48 hétig.
|
Prevenciós vizsgálat, A kar: Az Eloctate-ot (65 NE/kg) hetente intravénás infúzióban kell beadni legfeljebb 48 héten keresztül a korábban nem kezelt, súlyos hemofíliás A-ban szenvedő gyermekeknek, az első vérzés előtt.
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Emicizumab profilaxis
Megelőzési vizsgálat, B. kar: Heti 1,5 mg/kg emicizumabot (4 hetes, heti 3 mg/ttkg-os indukciót követően) szubkután injekcióban kell beadni a korábban nem kezelt, súlyos hemofíliás A-ban szenvedő gyermekeknek, az első vérzés előtt kezdődően és 48 évig folytatni. hétig.
|
Megelőzési vizsgálat, B kar: Emicizumabot (1,5 mg/ttkg) hetente kell beadni szubkután injekcióban legfeljebb 48 hétig a korábban nem kezelt súlyos A hemofíliában szenvedő gyermekeknek.
Más nevek:
|
|
KÍSÉRLETI: Válassza ki az ITI-t és az Emicizumabot
Felszámolási kísérlet, A kar: Az Eloctate 100 NE/kg-ot minden második napon intravénás infúzióban adják be immuntoleranciaként, valamint hetente 1,5 mg/ttkg Emicizumabot szubkután injekcióban a korábban kezelt, súlyos hemofíliás A-ban és magas titerű inhibitorokkal kezelt gyermekeknél és felnőtteknél. legfeljebb 48 hétig.
|
Felszámolási kísérlet, A kar: Eloctate (100 NE/kg) ITI-t minden második napon intravénás infúzióban plusz Emicizumab (1,5 mg/kg) hetente szubkután injekcióban, legfeljebb 48 hétig adják be immuntoleranciaként súlyos hemofíliában szenvedő gyermekek és felnőttek számára A és magas titerű inhibitorok.
Más nevek:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Válassza ki az ITI-t egyedül
Felszámolási kísérlet, B kar: Az Eloctate 100 NE/kg-ot minden második napon intravénás infúzióban kell beadni, önmagában immuntoleranciaként korábban kezelt, súlyos hemofília A-ban és magas titerű inhibitorokkal kezelt gyermekeknél és felnőtteknél, és legfeljebb 48 hétig folytatják.
|
Felszámolási kísérlet, A kar: Az Eloctate (100 NE/kg) ITI-t minden második napon intravénás infúzióban adják be 48 hétig immuntoleranciaként súlyos hemofília A-ban és magas titerű inhibitorokkal rendelkező gyermekeknél és felnőtteknél.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megelőzési próba: Az inhibitor kialakulásának ideje
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Az inhibitor képződést úgy határozzuk meg, mint az anti-FVIII > / = 5,0 B.U. kromogén Nijmegen-módosított Bethesda-vizsgálattal, plazmán végezve, megismételve megerősítés céljából.
|
Akár 48 hétig
|
|
Felszámolási próba: Ideje az inhibitor felszámolásáig
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Az inhibitor eradikációjának meghatározása szerint az anti-FVIII < 0,6 B.U. kromogén Nijmegen Bethesda vizsgálattal, plazmán végezve, megerősítés céljából megismételve.
|
Akár 48 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megelőzési és felszámolási kísérletek: Vérzéses események, beleértve a hematómát, ízületet, központi idegrendszert, egyéb
Időkeret: Akár 48 hétig
|
Vérzéses események száma
|
Akár 48 hétig
|
|
Megelőzési és felszámolási vizsgálatok: VIII-as faktor minimális aktivitása kromogén vizsgálattal
Időkeret: Akár 48 hétig
|
FVIII tevékenység
|
Akár 48 hétig
|
|
Megelőzési és felszámolási vizsgálatok: HLA típus és VIII-as faktor genotípus
Időkeret: Akár 48 hétig
|
HLA haplotípus és FVIII mutáció
|
Akár 48 hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megelőzési és felszámolási kísérletek: T-sejt Elispot Assay
Időkeret: Akár 48 hétig
|
T-sejt-reaktivitás FVIII-mal szemben
|
Akár 48 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)
2020. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
2027. július 1.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2027. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. július 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. július 18.
Első közzététel (BECSLÉS)
2014. július 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2019. augusztus 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 16.
Utolsó ellenőrzés
2019. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PRO14020038
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A vizsgálathoz szükséges biológiai minta és adattár az NHLBI jóváhagyásáig elérhető lesz a BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov címen minden olyan kutató vagy vizsgáló számára, aki hivatalos kérelmet nyújt be és az NHLBI hivatalosan jóváhagyta.
IPD megosztási időkeret
A próba befejezését követő egy éven belül.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A hozzáférést az NHLBI határozza meg.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .