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Plataforma de ensayos clínicos de inhibidores de la hemofilia (INHIBIT) (INHIBIT)

16 de agosto de 2019 actualizado por: Margaret Ragni

Fase III Plataforma INHIBIT: Ensayo de prevención, Eloctate vs Emicizumab para prevenir inhibidores; Ensayo de erradicación: Eloctate Immune Tolerance (ITI) más Emicizumab vs vs Eloctate ITI solo para erradicar los inhibidores en la hemofilia A grave

Este estudio evaluará si Eloctate es superior a Emicizumab para reducir los inhibidores en niños con hemofilia grave cuando se administra antes del primer sangrado (preventivo) y se continúa semanalmente para prevenir sangrados (profilaxis); y si Eloctate ITI más emicizumab es superior a Eloctate ITI solo para erradicar la formación de inhibidores en niños y adultos con hemofilia A grave.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se trata de una Plataforma de ensayos clínicos aleatorizados de fase III (INHIBIT) multicéntrica en la que se compararán agentes hemostáticos utilizando un diseño adaptativo para prevenir y erradicar los inhibidores en pacientes con hemofilia A grave. Este diseño adaptativo es necesario ya que los ensayos aleatorizados en enfermedades raras son necesarios. de lo contrario no es posible. La plataforma de prueba INHIBIT incluye una prueba de prevención de inhibidores y una prueba de erradicación de inhibidores que se llevarán a cabo en hasta 41 centros de tratamiento de hemofilia (HTC) de EE. UU. afiliados a universidades. El ensayo de prevención de inhibidores es un ensayo aleatorizado de fase III de 48 semanas en el que 66 pacientes no tratados previamente (PUP) (niños < 6 años) con hemofilia A grave se inscribirán y aleatorizarán a Eloctate semanal preventivo frente a Emicizumab para prevenir la formación de inhibidores, definida como anti-FVIII > 5,0 BU. El ensayo de erradicación de inhibidores es un ensayo aleatorizado de fase III de 48 semanas en el que participaron 90 pacientes tratados previamente (PTP) con hemofilia A grave e inhibidores de alta respuesta (anti-VIII >5,0 BU), incluidos sujetos que desarrollaron inhibidores durante los ensayos de prevención y adultos o niños de cualquier edad en los mismos HTC refractarios o nunca tolerados previamente, se inscribirán y aleatorizarán a Eloctate ITI dios más Emicizumab semanal frente a Eloctate ITI solo para erradicar la formación de inhibidores, definida como anti-FVIII<0.6 BU Las extracciones de sangre se minimizarán a 6 puntos de tiempo, pre, 4, 12, 24, 36 y 48 semanas, y se validarán para volúmenes pequeños, 3,8 cc (¾ de cucharadita) cada uno. La plataforma de ensayos Inhibit se considera mayor que el riesgo mínimo, ya que el fármaco del estudio se administra antes de la primera hemorragia y se obtienen estudios de inhibidores especiales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 meses a 99 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Ensayo de Prevención, Criterios de Inclusión:

  • Niños varones >/= 4 meses de edad.
  • Hemofilia A severa (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Sin sangrado previo o cirugía que requiera tratamiento (excepto circuncisión)
  • Ningún producto previo de factor VIII (excepto para la circuncisión)
  • Disposición a cumplir con la profilaxis semanal durante 48 semanas
  • Voluntad de los padres/cuidadores de llevar un diario personal de la frecuencia de las hemorragias y el tratamiento del factor.
  • Disponibilidad para realizar visitas mensuales y pruebas de coagulación en las semanas 4, 12, 24, 36 y 48 (final del estudio)

Ensayo de Prevención, Criterios de Exclusión:

  • Hemofilia adquirida.
  • Cualquier trastorno hemorrágico que no sea hemofilia A.
  • Tratamiento previo con factor de coagulación, distinto de la circuncisión.
  • Presencia de un inhibidor del factor VIII.
  • Uso de una(s) droga(s) experimental(es).
  • Cirugía prevista en las próximas 48 semanas.
  • Esperanza de vida inferior a 5 años.
  • Incapacidad para cumplir con los requisitos de estudio.

Ensayo de erradicación, Criterios de inclusión:

  • Hombres adultos o niños sin límite de edad.
  • Hemofilia A severa (FVIII <0,01 U/ml).
  • Presencia de un inhibidor de FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Voluntad de cumplir con los medicamentos del estudio hasta por 48 semanas.
  • Voluntad de llevar un diario personal de frecuencia de sangrado y tratamiento farmacológico.
  • Disponibilidad para realizar visitas mensuales y pruebas de coagulación en las semanas 4, 12, 24, 36 y 48 (final del estudio).

Ensayo de erradicación, Criterios de exclusión:

  • Hemofilia adquirida.
  • Cualquier trastorno hemorrágico que no sea hemofilia A.
  • Uso actual de Emicizumab, o si se usa, > 8 semanas desde el último tratamiento.
  • Uso de una(s) droga(s) experimental(es).
  • Cirugía prevista en las próximas 48 semanas.
  • Esperanza de vida inferior a 5 años.
  • Imposibilidad de copiar con requisitos de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Profilaxis con eloctate
Ensayo de prevención, Grupo A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 UI/kg por semana se administrará mediante infusión intravenosa en niños con hemofilia A grave que no hayan sido tratados previamente, comenzando antes del primer sangrado y continuando hasta por 48 semanas.
Droga: Profilaxis con eloctate
Ensayo de prevención, Grupo A: Eloctate (65 UI/kg) se administrará semanalmente mediante infusión intravenosa durante un máximo de 48 semanas en niños con hemofilia A grave que no hayan sido tratados previamente, comenzando antes del primer sangrado.
Otros nombres:
  • Profilaxis con rFVIIIFc
EXPERIMENTAL: Profilaxis con emicizumab
Ensayo de prevención, Grupo B: Emicizumab 1.5 mg/kg semanalmente (después de 4 semanas de inducción a 3 mg/kg semanales) se administrará mediante inyección subcutánea en niños con hemofilia A grave que no hayan recibido tratamiento previo, comenzando antes del primer sangrado y continuando hasta 48 semanas.
Droga: Profilaxis con emicizumab
Ensayo de prevención, Grupo B: Emicizumab (1,5 mg/kg) se administrará semanalmente mediante inyección subcutánea durante un máximo de 48 semanas en niños con hemofilia A grave no tratados previamente.
Otros nombres:
  • Profilaxis con Hemlibra
EXPERIMENTAL: Eloctate ITI más Emicizumab
Ensayo de erradicación, Grupo A: Se administrarán 100 UI/kg de Eloctate en días alternos por infusión intravenosa como inmunotolerancia más Emicizumab 1.5 mg/kg por semana por inyección subcutánea en niños y adultos previamente tratados con hemofilia A grave e inhibidores de alto título y continuaron hasta por 48 semanas.
Droga: Eloctate ITI más Emicizumab
Ensayo de erradicación, Grupo A: Eloctate (100 UI/kg) ITI en días alternos mediante infusión intravenosa más Emicizumab (1,5 mg/kg) semanalmente mediante inyección subcutánea se administrará durante un máximo de 48 semanas como inmunotolerancia en niños y adultos con hemofilia grave A e inhibidores de alto título.
Otros nombres:
  • rFVIIIFc ITI más Hemlibra
COMPARADOR_ACTIVO: Eloctate ITI solo
Ensayo de erradicación, Grupo B: Eloctate 100 UI/kg en días alternos se administrará mediante infusión intravenosa como inmunotolerancia sola en niños y adultos previamente tratados con hemofilia A grave e inhibidores de alto título y se continuará hasta por 48 semanas.
Droga: Eloctate ITI
Ensayo de erradicación, brazo A: Eloctate (100 UI/kg) ITI cada dos días mediante infusión intravenosa se administrará durante un máximo de 48 semanas como inmunotolerancia en niños y adultos con hemofilia A grave e inhibidores de alto título.
Otros nombres:
  • rFVIIIFc ITI

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ensayo de prevención: tiempo para la formación de inhibidores
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
La formación de inhibidores se define como anti-FVIII >/= 5,0 B.U. mediante ensayo de Bethesda modificado con Nijmegen cromogénico, realizado en plasma, repetido para confirmación.
Hasta 48 semanas
Ensayo de erradicación: Tiempo hasta la erradicación del inhibidor
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
La erradicación del inhibidor se define como anti-FVIII < 0,6 B.U. por ensayo cromogénico Nijmegen Bethesda, realizado en plasma, repetido para confirmación.
Hasta 48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ensayos de prevención y erradicación: eventos de sangrado que incluyen hematoma, articulación, sistema nervioso central, otros
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Número de eventos de sangrado
Hasta 48 semanas
Ensayos de prevención y erradicación: actividad mínima del factor VIII mediante ensayo cromogénico
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Actividad de FVIII
Hasta 48 semanas
Ensayos de prevención y erradicación: tipo HLA y genotipo del factor VIII
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Haplotipo HLA y mutación FVIII
Hasta 48 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ensayos de prevención y erradicación: Ensayo Elispot de células T
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Reactividad de las células T al FVIII
Hasta 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Margaret Ragni

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ANTICIPADO)

1 de agosto de 2020

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de julio de 2027

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

21 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

20 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de agosto de 2019

Última verificación

1 de agosto de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PRO14020038

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Una muestra biológica y un depósito de datos para este ensayo estarán disponibles, en espera de la aprobación del NHLBI, en BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, para cualquier investigador o investigador que realice una solicitud formal y esté aprobado formalmente por el NHLBI.

Marco de tiempo para compartir IPD

Dentro de un año de la finalización del ensayo.

Criterios de acceso compartido de IPD

El NHLBI determinará el acceso.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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