Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Platform voor klinische proeven met hemofilieremmers (INHIBIT). (INHIBIT)

16 augustus 2019 bijgewerkt door: Margaret Ragni

Fase III INHIBIT-platform: preventieonderzoek, Eloctate vs Emicizumab om remmers te voorkomen; Uitroeiingsonderzoek: Eloctate Immune Tolerance (ITI) plus Emicizumab vs vs Eloctate ITI alleen om remmers bij ernstige hemofilie A uit te roeien

Deze studie zal evalueren of Eloctate superieur is aan Emicizumab bij het verminderen van remmers bij kinderen met ernstige hemofilie wanneer het wordt gegeven vóór de eerste bloeding (preventief) en wekelijks wordt voortgezet om bloedingen te voorkomen (profylaxe); en of Eloctate immuuntolerantie-inductie (ITI) plus emicizumab superieur is aan Eloctate ITI alleen bij het uitroeien van remmervorming bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, gerandomiseerd Phase III Clinical Trials Platform (INHIBIT) waarin hemostatische middelen zullen worden vergeleken met behulp van een adaptief ontwerp om remmers bij patiënten met ernstige hemofilie A te voorkomen en uit te roeien. Dit adaptieve ontwerp is nodig omdat gerandomiseerde onderzoeken naar zeldzame ziekten anders niet mogelijk. Het INHIBIT Trial Platform omvat één Inhibitor Prevention Trial en één Inhibitor Eradication Trial die zullen worden uitgevoerd in maximaal 41 Amerikaanse hemofiliebehandelcentra (HTC's) die zijn aangesloten bij universiteiten. De Inhibitor Prevention Trial is een 48 weken durend gerandomiseerd fase III-onderzoek waarin 66 niet eerder behandelde patiënten (PUP's) (kinderen <6 jaar) met ernstige hemofilie A zullen worden opgenomen en gerandomiseerd naar preventief wekelijks Eloctate vs. Emicizumab om vorming van remmers te voorkomen, gedefinieerd als anti-FVIII > 5.0 BU. De Inhibitor Eradication Trial is een gerandomiseerde fase III-studie van 48 weken waarin 90 eerder behandelde patiënten (PTP's) met ernstige hemofilie A en sterk reagerende remmers (anti-VIII >5,0 B.E.), inclusief proefpersonen die remmers ontwikkelden tijdens de Preventiestudies en volwassenen of kinderen van elke leeftijd op dezelfde HTC's die ongevoelig zijn voor of nooit eerder werden getolereerd, zullen worden ingeschreven en gerandomiseerd naar Eloctate ITI god plus wekelijks Emicizumab vs. Eloctate ITI alleen om de vorming van remmers, gedefinieerd als anti-FVIII <0,6 uit te roeien BU Bloedafnames worden geminimaliseerd tot 6 tijdstippen, pre, 4, 12, 24, 36 en 48 weken, en gevalideerd voor kleine volumes, elk 3,8 cc (¾ theelepel). Het Inhibit Trials Platform wordt beschouwd als een groter dan minimaal risico, aangezien het studiegeneesmiddel wordt gegeven vóór de eerste bloeding en er speciale onderzoeken met remmers worden verkregen.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 maanden tot 99 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Preventieonderzoek, opnamecriteria:

  • Mannelijke kinderen >/= 4 maanden oud.
  • Ernstige hemofilie A (FVIII < 0,01 E/ml)
  • Geen eerdere bloeding of operatie waarvoor behandeling nodig is (behalve besnijdenis)
  • Geen eerder factor VIII-product (behalve besnijdenis)
  • Bereidheid om te voldoen aan wekelijkse profylaxe gedurende 48 weken
  • Bereidheid van ouder/verzorger om een ​​persoonlijk dagboek bij te houden van bloedingsfrequentie en factorbehandeling.
  • Bereidheid tot maandelijkse bezoeken en stollingstesten in week 4, 12, 24, 36 en 48 (einde studie)

Preventieproef, uitsluitingscriteria:

  • Verworven hemofilie.
  • Elke andere bloedingsstoornis dan hemofilie A.
  • Eerdere behandeling met stollingsfactor, anders dan besnijdenis.
  • Aanwezigheid van een remmer van factor VIII.
  • Gebruik van (een) experimentele drug(s).
  • Chirurgie verwacht in de komende 48 weken.
  • Levensverwachting minder dan 5 jaar.
  • Onvermogen om te voldoen aan studie-eisen.

Uitroeiingsproef, opnamecriteria:

  • Mannelijke volwassenen of kinderen zonder leeftijdsbeperking.
  • Ernstige hemofilie A (FVIII <0,01 E/ml).
  • Aanwezigheid van een remmer van FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.E.)
  • Bereidheid om gedurende maximaal 48 weken aan studiegeneesmiddelen te voldoen.
  • Bereidheid om een ​​persoonlijk dagboek bij te houden van bloedingsfrequentie en medicamenteuze behandeling.
  • Bereidheid tot maandelijkse bezoeken en stollingstesten in week 4, 12, 24, 36 en 48 (einde studie).

Uitroeiingsproef, uitsluitingscriteria:

  • Verworven hemofilie.
  • Elke andere bloedingsstoornis dan hemofilie A.
  • Huidig ​​gebruik van Emicizumab, of indien gebruikt, > 8 weken sinds de laatste behandeling.
  • Gebruik van (een) experimentele drug(s).
  • Chirurgie verwacht in de komende 48 weken.
  • Levensverwachting minder dan 5 jaar.
  • Onvermogen om te kopiëren met studievereisten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Eloctate profylaxe
Preventiestudie, Arm A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 IE/kg wekelijks zal worden toegediend via intraveneuze infusie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A, beginnend vóór de eerste bloeding en voortgezet gedurende maximaal 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate profylaxe
Preventieonderzoek, arm A: Eloctaat (65 IE/kg) zal gedurende maximaal 48 weken wekelijks worden toegediend via intraveneuze infusie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A, beginnend vóór de eerste bloeding.
Andere namen:
  • rFVIIIFc profylaxe
EXPERIMENTEEL: Emicizumab profylaxe
Preventieonderzoek, Arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg per week (na 4 weken durende inductie met 3 mg/kg per week) zal worden toegediend door middel van subcutane injectie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A, beginnend vóór de eerste bloeding en voortgezet tot 48 jaar. weken.
Geneesmiddel: Emicizumab profylaxe
Preventieonderzoek, arm B: Emicizumab (1,5 mg/kg) zal gedurende maximaal 48 weken wekelijks worden toegediend via subcutane injectie bij niet eerder behandelde kinderen met ernstige hemofilie A.
Andere namen:
  • Hemlibra profylaxe
EXPERIMENTEEL: Eloctate ITI plus Emicizumab
Uitroeiingsonderzoek, Arm A: Eloctate 100 IE/kg om de andere dag zal worden toegediend via intraveneuze infusie als immuuntolerantie plus Emicizumab 1,5 mg/kg wekelijks door subcutane injectie bij eerder behandelde kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en remmers met een hoge titer en voortgezet voor maximaal 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate ITI plus Emicizumab
Uitroeiingsonderzoek, Arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI om de andere dag door intraveneuze infusie plus Emicizumab (1,5 mg/kg) wekelijks door subcutane injectie zal tot 48 weken worden toegediend als immuuntolerantie bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en remmers met een hoge titer.
Andere namen:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI alleen
Eradication Trial, Arm B: Eloctate 100 IE/kg om de andere dag zal worden toegediend via intraveneuze infusie als immunotolerantie alleen bij eerder behandelde kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en remmers met een hoge titer en wordt voortgezet gedurende maximaal 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate ITI
Eradication Trial, Arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI om de andere dag door middel van intraveneuze infusie zal gedurende maximaal 48 weken worden toegediend als immuuntolerantie bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en remmers met een hoge titer.
Andere namen:
  • rFVIIIFc ITI

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Preventieproef: tijd tot vorming van remmers
Tijdsspanne: Tot 48 weken
De vorming van remmers wordt gedefinieerd als anti-FVIII > / = 5,0 B.E. door chromogene Nijmegen-gemodificeerde Bethesda-assay, uitgevoerd op plasma, herhaald ter bevestiging.
Tot 48 weken
Uitroeiingsproef: tijd tot uitroeiing van remmers
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Uitroeiing van remmers wordt gedefinieerd als anti-FVIII < 0,6 B.E. door chromogene Nijmegen Bethesda-assay, uitgevoerd op plasma, herhaald ter bevestiging.
Tot 48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Preventie- en uitroeiingsproeven: bloedingen, waaronder hematoom, gewricht, centraal zenuwstelsel, andere
Tijdsspanne: Tot 48 weken
Aantal bloedingen
Tot 48 weken
Preventie- en uitroeiingsproeven: dalactiviteit van factor VIII door middel van chromogene assay
Tijdsspanne: Tot 48 weken
FVIII activiteit
Tot 48 weken
Preventie- en uitroeiingsonderzoeken: HLA-type en factor VIII-genotype
Tijdsspanne: Tot 48 weken
HLA-haplotype en FVIII-mutatie
Tot 48 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Preventie- en uitroeiingsproeven: T-cel Elispot-assay
Tijdsspanne: Tot 48 weken
T-celreactiviteit voor FVIII
Tot 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Margaret Ragni

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

1 augustus 2020

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2027

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

21 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

20 augustus 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 augustus 2019

Laatst geverifieerd

1 augustus 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRO14020038

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Een biologisch monster en een gegevensopslagplaats voor deze proef zullen, in afwachting van NHLBI-goedkeuring, beschikbaar zijn op BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, voor elk onderzoek of onderzoeker die een formeel aanvraagverzoek indient en formeel is goedgekeurd door NHLBI.

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen een jaar na afronding van de proef.

IPD-toegangscriteria voor delen

De toegang wordt bepaald door NHLBI.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren