Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Platform for hæmofilihæmmere til kliniske forsøg (INHIBIT). (INHIBIT)

16. august 2019 opdateret af: Margaret Ragni

Fase III INHIBIT-platform: Forebyggelsesforsøg, Eloctate vs Emicizumab for at forhindre inhibitorer; Udryddelsesforsøg: Eloctate Immune Tolerance (ITI) Plus Emicizumab vs Eloctate ITI Alene for at udrydde hæmmere ved svær hæmofili A

Denne undersøgelse vil vurdere, om Eloctate er bedre end Emicizumab med hensyn til at reducere inhibitorer hos børn med svær hæmofili, når det gives før den første blødning (forebyggende) og fortsættes ugentligt for at forhindre blødninger (profylakse); og om Eloctate immuntoleranceinduktion (ITI) plus emicizumab er overlegen i forhold til Eloctate ITI alene til at udrydde inhibitordannelse hos børn og voksne med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, randomiseret Phase III Clinical Trials Platform (INHIBIT), hvor hæmostatiske midler vil blive sammenlignet ved hjælp af adaptivt design for at forebygge og udrydde inhibitorer hos patienter med svær hæmofili A. Dette adaptive design er nødvendigt, da randomiserede forsøg i sjældne sygdomme er ellers ikke muligt. INHIBIT-forsøgsplatformen inkluderer et forsøg med inhibitorforebyggelse og et forsøg med hæmningsudryddelse, der vil blive udført på op til 41 amerikanske hæmofilibehandlingscentre (HTC'er), der er tilknyttet universiteter. Inhibitor Prevention Trial er et 48-ugers randomiseret fase III-forsøg, hvor 66 tidligere ubehandlede patienter (PUP'er) (børn < 6 år) med svær hæmofili A vil blive indskrevet og randomiseret til forebyggende ugentlig Eloctate vs. Emicizumab for at forhindre dannelse af inhibitorer, defineret som anti-FVIII > 5,0 BU. Inhibitor Eradication Trial er et 48-ugers randomiseret fase III-forsøg, hvor 90 tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svær hæmofili A og højt reagerende hæmmere (anti-VIII >5,0 B.U.), herunder forsøgspersoner, der udvikler hæmmere under forebyggelsesforsøg og voksne eller børn i en hvilken som helst alder på den samme HTCs modstandsdygtige over for eller aldrig tidligere tolereret, vil blive tilmeldt og randomiseret til Eloctate ITI god plus ugentlig Emicizumab vs. Eloctate ITI alene for at udrydde inhibitordannelse, defineret som anti-FVIII <0,6 B.U. Blodudtagninger vil blive minimeret til 6 tidspunkter, før, 4, 12, 24, 36 og 48 uger, og valideret for små mængder, 3,8 cc (¾ tsk) hver. Inhibit Trials Platformen anses for at være større end minimal risiko, da undersøgelseslægemidlet gives før den første blødning og undersøgelser af specielle hæmmere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 99 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Forebyggelsesforsøg, inklusionskriterier:

  • Mandlige børn >/= 4 måneder gamle.
  • Svær hæmofili A (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Ingen tidligere blødning eller operation, der kræver behandling (undtagen omskæring)
  • Intet tidligere faktor VIII-produkt (undtagen til omskæring)
  • Vilje til at overholde ugentlig profylakse i 48 uger
  • Forældres/plejers vilje til at føre personlig dagbog over blødningshyppighed og faktorbehandling.
  • Vilje til at aflægge månedlige besøg og koagulationstest i uge 4, 12, 24, 36 og 48 (slut af studiet)

Forebyggende forsøg, udelukkelseskriterier:

  • Erhvervet hæmofili.
  • Enhver anden blødningsforstyrrelse end hæmofili A.
  • Behandling med koagulationsfaktor tidligere, bortset fra omskæring.
  • Tilstedeværelse af en inhibitor til faktor VIII.
  • Brug af et eller flere eksperimentelle lægemidler.
  • Operation forventes inden for de næste 48 uger.
  • Forventet levetid mindre end 5 år.
  • Manglende evne til at overholde studiekrav.

Udryddelsesforsøg, inklusionskriterier:

  • Mandlige voksne eller børn uden aldersbegrænsning.
  • Alvorlig hæmofili A (FVIII <0,01 U/ml).
  • Tilstedeværelse af en inhibitor mod FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Vilje til at overholde undersøgelsesmedicin i op til 48 uger.
  • Vilje til at føre personlig dagbog over blødningshyppighed og lægemiddelbehandling.
  • Vilje til at aflægge månedlige besøg og koagulationstest i uge 4, 12, 24, 36 og 48 (studiets afslutning).

Udryddelsesforsøg, udelukkelseskriterier:

  • Erhvervet hæmofili.
  • Enhver anden blødningsforstyrrelse end hæmofili A.
  • Nuværende brug af Emicizumab, eller hvis brugt, > 8 uger siden sidste behandling.
  • Brug af et eller flere eksperimentelle lægemidler.
  • Operation forventes inden for de næste 48 uger.
  • Forventet levetid mindre end 5 år.
  • Manglende evne til at kopiere med studiekrav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Eloctate profylakse
Forebyggelsesforsøg, arm A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 IE/kg ugentligt vil blive administreret ved intravenøs infusion til tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning og fortsætter i op til 48 uger.
Medicin: Eloctate profylakse
Forebyggelsesforsøg, arm A: Eloctate (65 IE/kg) vil blive administreret ugentligt ved intravenøs infusion i op til 48 uger til tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning.
Andre navne:
  • rFVIIIFc profylakse
EKSPERIMENTEL: Emicizumab profylakse
Forebyggelsesforsøg, arm B: Emicizumab 1,5 mg/kg ugentlig (efter 4 ugers induktion med 3 mg/kg ugentlig) vil blive administreret ved subkutan injektion hos tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A, der begynder før den første blødning og fortsætter i op til 48 uger.
Medicin: Emicizumab profylakse
Forebyggelsesforsøg, arm B: Emicizumab (1,5 mg/kg) vil blive administreret ugentligt ved subkutan injektion i op til 48 uger hos tidligere ubehandlede børn med svær hæmofili A.
Andre navne:
  • Hemlibra profylakse
EKSPERIMENTEL: Eloctate ITI plus Emicizumab
Udryddelsesforsøg, arm A: Eloctate 100 IE/kg hver anden dag vil blive administreret ved intravenøs infusion som immuntolerance plus Emicizumab 1,5 mg/kg ugentlig ved subkutan injektion i tidligere behandlede børn og voksne med svær hæmofili A og høj-titer-hæmmere og fortsat i op til 48 uger.
Medicin: Eloctate ITI plus Emicizumab
Eradikationsforsøg, arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI hver anden dag ved intravenøs infusion plus Emicizumab (1,5 mg/kg) ugentlig ved subkutan injektion vil blive administreret i op til 48 uger som immuntolerance hos børn og voksne med svær hæmofili A og høj-titer hæmmere.
Andre navne:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI Alone
Udryddelsesforsøg, arm B: Eloctate 100 IE/kg hver anden dag vil blive administreret ved intravenøs infusion som immuntolerance alene til tidligere behandlede børn og voksne med svær hæmofili A og høj-titer-hæmmere og fortsættes i op til 48 uger.
Medicin: Udvælg ITI
Eradikationsforsøg, arm A: Eloctate (100 IE/kg) ITI hver anden dag ved intravenøs infusion vil blive administreret i op til 48 uger som immuntolerance hos børn og voksne med svær hæmofili A og højtiter-hæmmere.
Andre navne:
  • rFVIIIFc ITI

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forebyggelsesforsøg: Tid til inhibitordannelse
Tidsramme: Op til 48 uger
Inhibitordannelse er defineret som anti-FVIII > / = 5,0 B.U. ved kromogent Nijmegen-modificeret Bethesda-assay, udført på plasma, gentaget til bekræftelse.
Op til 48 uger
Udryddelsesforsøg: Tid til udryddelse af hæmmer
Tidsramme: Op til 48 uger
Hæmmereadikation er defineret som anti-FVIII < 0,6 B.U. ved kromogent Nijmegen Bethesda-assay, udført på plasma, gentaget til bekræftelse.
Op til 48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forebyggelse og udryddelsesforsøg: Blødningshændelser, herunder hæmatom, led, centralnervesystem, andet
Tidsramme: Op til 48 uger
Antal blødningshændelser
Op til 48 uger
Forebyggelses- og udryddelsesforsøg: Faktor VIII-dalaktivitet ved kromogent assay
Tidsramme: Op til 48 uger
FVIII aktivitet
Op til 48 uger
Forebyggelse og udryddelsesforsøg: HLA-type og faktor VIII-genotype
Tidsramme: Op til 48 uger
HLA-haplotype og FVIII-mutation
Op til 48 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forebyggelses- og udryddelsesforsøg: T-celle Elispot-assay
Tidsramme: Op til 48 uger
T-cellereaktivitet over for FVIII
Op til 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Margaret Ragni

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

1. august 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. juli 2027

Studieafslutning (FORVENTET)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juli 2014

Først opslået (SKØN)

21. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. august 2019

Sidst verificeret

1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO14020038

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

En biologisk prøve og et datalager for dette forsøg vil være tilgængeligt, indtil NHLBI godkendelse, på BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, for enhver forsker eller efterforsker, der fremsætter en formel ansøgningsanmodning og formelt er godkendt af NHLBI.

IPD-delingstidsramme

Inden for et år efter prøvens afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgang vil blive bestemt af NHLBI.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner