Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Platforma badań klinicznych inhibitorów hemofilii (INHIBIT). (INHIBIT)

16 sierpnia 2019 zaktualizowane przez: Margaret Ragni

Platforma III fazy INHIBIT: próba prewencyjna, Eloctate vs emicizumab w celu zapobiegania inhibitorom; Próba eradykacji: Eloctate Immune Tolerance (ITI) Plus Emicizumab vs vs Eloctate ITI sam w celu wyeliminowania inhibitorów w ciężkiej hemofilii A

To badanie oceni, czy Eloctate jest lepszy od emicizumabu pod względem redukcji inhibitorów u dzieci z ciężką hemofilią, jeśli jest podawany przed pierwszym krwawieniem (zapobiegawczo) i kontynuowany co tydzień w celu zapobiegania krwawieniom (profilaktyka); oraz czy indukcja tolerancji immunologicznej (ITI) Eloctate plus emicizumab jest lepsza niż sam Eloctate ITI w zwalczaniu tworzenia się inhibitorów u dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowa, randomizowana platforma badań klinicznych fazy III (INHIBIT), w której środki hemostatyczne będą porównywane przy użyciu projektu adaptacyjnego, aby zapobiegać i eliminować inhibitory u pacjentów z ciężką hemofilią typu A. Ten projekt adaptacyjny jest niezbędny, ponieważ badania z randomizacją dotyczące rzadkich chorób są inaczej nie jest to możliwe. Platforma próbna INHIBIT obejmuje jedną próbę zapobiegania inhibitorom i jedną próbę eliminacji inhibitorów, które zostaną przeprowadzone w maksymalnie 41 amerykańskich ośrodkach leczenia hemofilii (HTC) powiązanych z uniwersytetami. Inhibitor Prevention Trial to 48-tygodniowe randomizowane badanie III fazy, w którym 66 wcześniej nieleczonych pacjentów (dzieci < 6 lat) z ciężką postacią hemofilii A zostanie włączonych i losowo przydzielonych do grup otrzymujących cotygodniowe zapobiegawcze leczenie Eloctate vs. jako anty-FVIII > 5,0 BU. Inhibitor Eradication Trial to 48-tygodniowe randomizowane badanie III fazy, w którym wzięło udział 90 wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z ciężką hemofilią A i dobrze reagującymi inhibitorami (anty-VIII > 5,0 j.m.), w tym pacjentów, u których rozwinęły się inhibitory podczas badań prewencyjnych i dorośli lub dzieci w każdym wieku z tymi samymi HTC opornymi na leczenie lub nigdy wcześniej nie tolerowanymi zostaną włączeni i losowo przydzieleni do grupy Eloctate ITI god plus cotygodniowy emicizumab w porównaniu z samym Eloctate ITI w celu wyeliminowania tworzenia się inhibitora, zdefiniowanego jako anty-FVIII <0,6 BU Pobieranie krwi zostanie zminimalizowane do 6 punktów czasowych, przed, 4, 12, 24, 36 i 48 tygodni i zatwierdzone dla małych objętości, każda po 3,8 cm3 (¾ łyżeczki). Platforma Inhibit Trials jest uważana za ryzyko większe niż minimalne, ponieważ badany lek jest podawany przed pierwszym krwawieniem i uzyskiwane są specjalne badania inhibitora.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 99 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Próba prewencyjna, kryteria włączenia:

  • Dzieci płci męskiej >/= 4 miesiące.
  • Ciężka hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Brak wcześniejszego krwawienia lub operacji wymagającej leczenia (z wyjątkiem obrzezania)
  • Brak wcześniejszego produktu czynnika VIII (z wyjątkiem obrzezania)
  • Gotowość do przestrzegania cotygodniowej profilaktyki przez 48 tygodni
  • Gotowość rodzica/opiekuna do prowadzenia osobistego dzienniczka częstości krwawień i leczenia czynnikiem.
  • Gotowość do comiesięcznych wizyt i badań krzepnięcia w 4, 12, 24, 36 i 48 tygodniu (koniec badania)

Próba prewencyjna, kryteria wykluczenia:

  • Nabyta hemofilia.
  • Jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia A.
  • Wcześniejsze leczenie czynnikiem krzepnięcia, inne niż obrzezanie.
  • Obecność inhibitora czynnika VIII.
  • Stosowanie eksperymentalnego leku(ów).
  • Operacja przewidywana w ciągu najbliższych 48 tygodni.
  • Oczekiwana długość życia poniżej 5 lat.
  • Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki.

Próba eradykacji, kryteria włączenia:

  • Dorośli mężczyźni lub dzieci bez ograniczeń wiekowych.
  • Ciężka hemofilia A (FVIII <0,01 U/ml).
  • Obecność inhibitora FVIII (anty-FVIII > 5,0 j.m.)
  • Gotowość do przestrzegania badanych leków przez okres do 48 tygodni.
  • Chęć prowadzenia osobistego dziennika częstości krwawień i leczenia farmakologicznego.
  • Gotowość do comiesięcznych wizyt i badań krzepnięcia w 4, 12, 24, 36 i 48 tygodniu (koniec badania).

Próba eradykacji, kryteria wykluczenia:

  • Nabyta hemofilia.
  • Jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia inne niż hemofilia A.
  • Obecne stosowanie emicizumabu lub, jeśli był stosowany, > 8 tygodni od ostatniego leczenia.
  • Stosowanie eksperymentalnego leku(ów).
  • Operacja przewidywana w ciągu najbliższych 48 tygodni.
  • Oczekiwana długość życia poniżej 5 lat.
  • Niemożność kopiowania z wymaganiami dotyczącymi nauki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Profilaktyka wyrostka robaczkowego
Badanie profilaktyczne, ramię A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 j.m./kg tygodniowo będzie podawane we wlewie dożylnym wcześniej nieleczonym dzieciom z ciężką hemofilią A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem i kontynuując przez okres do 48 tygodni.
Lek: Profilaktyka wyrostka robaczkowego
Badanie profilaktyczne, ramię A: Eloctate (65 j.m./kg) będzie podawany co tydzień we wlewie dożylnym przez okres do 48 tygodni u wcześniej nieleczonych dzieci z ciężką postacią hemofilii A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc Profilaktyka
EKSPERYMENTALNY: Profilaktyka emicizumabem
Badanie prewencyjne, ramię B: emicizumab w dawce 1,5 mg/kg co tydzień (po 4-tygodniowej indukcji w dawce 3 mg/kg co tydzień) będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym wcześniej nieleczonym dzieciom z ciężką hemofilią A, rozpoczynając przed pierwszym krwawieniem i kontynuując do 48 tygodnie.
Lek: Profilaktyka emicizumabem
Badanie prewencyjne, ramię B: Emicizumab (1,5 mg/kg) będzie podawany co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym przez okres do 48 tygodni u wcześniej nieleczonych dzieci z ciężką postacią hemofilii A.
Inne nazwy:
  • Hemlibra Profilaktyka
EKSPERYMENTALNY: Eloctate ITI plus emicizumab
Próba eradykacji, ramię A: Eloctate 100 j.m./kg co drugi dzień będzie podawany we wlewie dożylnym jako tolerancja immunologiczna plus emicizumab w dawce 1,5 mg/kg co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym u wcześniej leczonych dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A i inhibitorami o wysokim mianie i kontynuacja do 48 tygodni.
Lek: Eloctate ITI plus emicizumab
Próba eradykacji, ramię A: Eloctate (100 j.m./kg) ITI co drugi dzień we wlewie dożylnym plus emicizumab (1,5 mg/kg) co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym będzie podawany przez okres do 48 tygodni jako tolerancja immunologiczna u dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A i inhibitory o wysokim mianie.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI samotnie
Próba eradykacji, ramię B: Eloctate 100 j.m./kg co drugi dzień będzie podawany we wlewie dożylnym jako jedyna tolerancja immunologiczna u wcześniej leczonych dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A i inhibitorami o wysokim mianie i kontynuowany przez okres do 48 tygodni.
Lek: Eloktacja ITI
Próba eradykacji, ramię A: Eloctate (100 j.m./kg) ITI co drugi dzień we wlewie dożylnym będzie podawany przez okres do 48 tygodni jako tolerancja immunologiczna u dzieci i dorosłych z ciężką postacią hemofilii A i inhibitorami o wysokim mianie.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc ITI

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Próba prewencyjna: czas do powstania inhibitora
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Tworzenie inhibitora definiuje się jako anty-FVIII >/= 5,0 B.U. za pomocą chromogennego testu Bethesda zmodyfikowanego Nijmegenem, przeprowadzonego na osoczu, powtórzonego w celu potwierdzenia.
Do 48 tygodni
Próba eradykacji: Czas do eradykacji inhibitora
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Eliminacja inhibitora jest zdefiniowana jako anty-FVIII < 0,6 j.m. za pomocą chromogennego testu Nijmegen Bethesda, przeprowadzonego na osoczu, powtórzonego w celu potwierdzenia.
Do 48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Próby zapobiegania i zwalczania: zdarzenia krwotoczne, w tym krwiak, staw, ośrodkowy układ nerwowy, inne
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Liczba przypadków krwawienia
Do 48 tygodni
Próby zapobiegania i zwalczania: minimalna aktywność czynnika VIII w teście chromogennym
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Aktywność FVIII
Do 48 tygodni
Próby zapobiegania i eliminacji: typ HLA i genotyp czynnika VIII
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Haplotyp HLA i mutacja FVIII
Do 48 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Próby zapobiegania i zwalczania: test Elispot komórek T
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Reaktywność limfocytów T na FVIII
Do 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Margaret Ragni

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

1 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

21 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

20 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO14020038

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Próbka biologiczna i repozytorium danych do tego badania będą dostępne do czasu zatwierdzenia przez NHLBI na stronie BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov dla każdego badacza lub badacza, który złoży formalny wniosek i zostanie formalnie zatwierdzony przez NHLBI.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu jednego roku od zakończenia okresu próbnego.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp zostanie określony przez NHLBI.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ciężka hemofilia A

Badania kliniczne na Profilaktyka wyrostka robaczkowego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj