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Plataforma de Ensaios Clínicos de Inibidores de Hemofilia (INHIBIT) (INHIBIT)

16 de agosto de 2019 atualizado por: Margaret Ragni

Plataforma INHIBIT Fase III: Ensaio de Prevenção, Eloctate vs Emicizumab para Prevenir Inibidores; Ensaio de erradicação: Eloctate Immune Tolerance (ITI) mais Emicizumab vs vs Eloctate ITI sozinho para erradicar inibidores na hemofilia A grave

Este estudo avaliará se o Eloctate é superior ao Emicizumabe na redução de inibidores em crianças com hemofilia grave quando administrado antes do primeiro sangramento (preventivo) e continuado semanalmente para prevenir sangramentos (profilaxia); e se a indução de tolerância imunológica (ITI) com Eloctate mais emicizumabe é superior a Eloctate ITI isoladamente na erradicação da formação de inibidores em crianças e adultos com hemofilia A grave.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Esta é uma Plataforma de Ensaios Clínicos Multicêntricos e Randomizados de Fase III (INHIBIT) na qual os agentes hemostáticos serão comparados usando um projeto adaptativo para prevenir e erradicar inibidores em pacientes com hemofilia A grave. Este projeto adaptativo é necessário porque os estudos randomizados em doenças raras são caso contrário não é possível. A Plataforma de Ensaios INHIBIT inclui um Ensaio de Prevenção de Inibidores e um Ensaio de Erradicação de Inibidores que serão conduzidos em até 41 centros de tratamento de hemofilia (HTCs) dos EUA afiliados a universidades. O Inhibitor Prevention Trial é um estudo randomizado de fase III de 48 semanas no qual 66 pacientes não tratados anteriormente (PUPs) (crianças < 6 anos) com hemofilia A grave serão inscritos e randomizados para Eloctate semanal preventivo vs. Emicizumab para prevenir a formação de inibidores, definido como anti-FVIII > 5,0 BU. O Inhibitor Eradication Trial é um estudo randomizado de fase III de 48 semanas no qual 90 pacientes previamente tratados (PTPs) com hemofilia A grave e inibidores de alta resposta (anti-VIII > 5,0 B.U.), incluindo indivíduos que desenvolveram inibidores durante os Estudos de Prevenção e adultos ou crianças de qualquer idade com os mesmos HTCs refratários ou nunca previamente tolerados, serão inscritos e randomizados para Eloctate ITI god mais Emicizumabe semanal vs. Eloctate ITI sozinho para erradicar a formação de inibidores, definido como anti-FVIII <0,6 BU As coletas de sangue serão minimizadas para 6 pontos de tempo, pré, 4, 12, 24, 36 e 48 semanas, e validadas para pequenos volumes, 3,8 cc (¾ colher de chá) cada. A Inhibit Trials Platform é considerada um risco maior do que o mínimo, pois o medicamento do estudo é administrado antes do primeiro sangramento e estudos de inibidores especiais são obtidos.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 meses a 99 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Ensaio de Prevenção, Critérios de Inclusão:

  • Crianças do sexo masculino >/= 4 meses de idade.
  • Hemofilia A grave (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Nenhum sangramento anterior ou cirurgia que exija tratamento (exceto circuncisão)
  • Nenhum produto de fator VIII anterior (exceto para circuncisão)
  • Disponibilidade para cumprir a profilaxia semanal durante 48 semanas
  • Vontade dos pais/responsáveis ​​de manter um diário pessoal de freqüência de sangramento e tratamento de fator.
  • Disposição para fazer visitas mensais e testes de coagulação nas semanas 4, 12, 24, 36 e 48 (final do estudo)

Ensaio de Prevenção, Critérios de Exclusão:

  • Hemofilia adquirida.
  • Qualquer distúrbio hemorrágico que não seja a hemofilia A.
  • Tratamento prévio com fator de coagulação, exceto circuncisão.
  • Presença de um inibidor do fator VIII.
  • Uso de droga(s) experimental(is).
  • Cirurgia prevista para as próximas 48 semanas.
  • Esperança de vida inferior a 5 anos.
  • Incapacidade de cumprir os requisitos do estudo.

Ensaio de Erradicação, Critérios de Inclusão:

  • Adultos do sexo masculino ou crianças sem limite de idade.
  • Hemofilia A grave (FVIII <0,01 U/ml).
  • Presença de um inibidor do FVIII (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Disposição para cumprir os medicamentos do estudo por até 48 semanas.
  • Disposição para manter um diário pessoal de freqüência de sangramento e tratamento medicamentoso.
  • Disposição para fazer visitas mensais e testes de coagulação nas semanas 4, 12, 24, 36 e 48 (final do estudo).

Ensaio de Erradicação, Critérios de Exclusão:

  • Hemofilia adquirida.
  • Qualquer distúrbio hemorrágico que não seja a hemofilia A.
  • Uso atual de Emicizumabe, ou se usado, > 8 semanas desde o último tratamento.
  • Uso de droga(s) experimental(is).
  • Cirurgia prevista para as próximas 48 semanas.
  • Esperança de vida inferior a 5 anos.
  • Incapacidade de copiar com requisitos de estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Profilaxia com Eloctato
Ensaio de Prevenção, Braço A: rFVIIIFc (Eloctate) 65 UI/kg semanalmente será administrado por infusão intravenosa em crianças não tratadas anteriormente com hemofilia A grave, começando antes do primeiro sangramento e continuando por até 48 semanas.
Medicamento: Profilaxia com Eloctato
Ensaio de Prevenção, Braço A: Eloctate (65 UI/kg) será administrado semanalmente por infusão intravenosa por até 48 semanas em crianças não tratadas anteriormente com hemofilia A grave, começando antes do primeiro sangramento.
Outros nomes:
  • Profilaxia de rFVIIIFc
EXPERIMENTAL: Profilaxia com Emicizumabe
Ensaio de Prevenção, Braço B: Emicizumabe 1,5 mg/kg semanalmente (após 4 semanas de indução a 3 mg/kg semanalmente) será administrado por injeção subcutânea em crianças não tratadas anteriormente com hemofilia A grave, começando antes do primeiro sangramento e continuando por até 48 semanas.
Medicamento: Profilaxia com Emicizumabe
Ensaio de Prevenção, Braço B: Emicizumabe (1,5 mg/kg) será administrado semanalmente por injeção subcutânea por até 48 semanas em crianças não tratadas anteriormente com hemofilia A grave.
Outros nomes:
  • Hemcibra Profilaxia
EXPERIMENTAL: Eloctate ITI mais Emicizumabe
Ensaio de Erradicação, Braço A: Eloctate 100 UI/kg em dias alternados será administrado por infusão intravenosa como tolerância imunológica mais Emicizumabe 1,5 mg/kg semanalmente por injeção subcutânea em crianças e adultos previamente tratados com hemofilia A grave e inibidores de alto título e continuados por até 48 semanas.
Medicamento: Eloctate ITI mais Emicizumabe
Ensaio de Erradicação, Braço A: Eloctate (100 UI/kg) ITI em dias alternados por infusão intravenosa mais Emicizumabe (1,5 mg/kg) semanalmente por injeção subcutânea será administrado por até 48 semanas como tolerância imunológica em crianças e adultos com hemofilia grave A e inibidores de alto título.
Outros nomes:
  • rFVIIIFc ITI mais Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI sozinho
Ensaio de Erradicação, Braço B: Eloctate 100 UI/kg em dias alternados será administrado por infusão intravenosa apenas como tolerância imunológica em crianças e adultos previamente tratados com hemofilia A grave e inibidores de alto título e continuado por até 48 semanas.
Medicamento: Eloctate ITI
Ensaio de Erradicação, Braço A: Eloctato (100 UI/kg) ITI em dias alternados por infusão intravenosa será administrado por até 48 semanas como tolerância imunológica em crianças e adultos com hemofilia A grave e inibidores de alto título.
Outros nomes:
  • rFVIIIFc ITI

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ensaio de Prevenção: Tempo para a formação do inibidor
Prazo: Até 48 semanas
A formação do inibidor é definida como anti-FVIII >/= 5,0 B.U. por ensaio de Bethesda modificado por Nijmegen cromogênico, realizado em plasma, repetido para confirmação.
Até 48 semanas
Ensaio de Erradicação: Tempo para a erradicação do inibidor
Prazo: Até 48 semanas
A erradicação do inibidor é definida como anti-FVIII < 0,6 B.U. pelo ensaio cromogênico de Nijmegen Bethesda, realizado no plasma, repetido para confirmação.
Até 48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ensaios de Prevenção e Erradicação: Eventos hemorrágicos, incluindo hematoma, articulação, sistema nervoso central, outros
Prazo: Até 48 semanas
Número de eventos hemorrágicos
Até 48 semanas
Ensaios de Prevenção e Erradicação: Fator VIII através da atividade por ensaio cromogênico
Prazo: Até 48 semanas
Atividade do FVIII
Até 48 semanas
Ensaios de prevenção e erradicação: tipo de HLA e genótipo do fator VIII
Prazo: Até 48 semanas
Haplótipo HLA e mutação FVIII
Até 48 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ensaios de Prevenção e Erradicação: Ensaio Elispot de Células T
Prazo: Até 48 semanas
Reatividade de células T ao FVIII
Até 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Margaret Ragni

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (ANTECIPADO)

1 de agosto de 2020

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de julho de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

21 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

20 de agosto de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de agosto de 2019

Última verificação

1 de agosto de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PRO14020038

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Uma amostra biológica e um repositório de dados para este estudo estarão disponíveis, dependendo da aprovação do NHLBI, em BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov, para qualquer pesquisa ou investigador que fizer uma solicitação formal de inscrição e for formalmente aprovado pelo NHLBI.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Dentro de um ano após a conclusão do teste.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O acesso será determinado pelo NHLBI.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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