Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hemofilian estäjien kliiniset tutkimukset (INHIBIT) -alusta (INHIBIT)

perjantai 16. elokuuta 2019 päivittänyt: Margaret Ragni

Vaiheen III INHIBIT-alusta: Ennaltaehkäisykoe, Eloctate vs. Emicitsumab Inhibitoreiden estämiseksi; Hävityskoe: Eloctate Immune Tolerance (ITI) Plus Emitsisumab vs. Eloctate ITI Alone inhibiittoreiden poistamiseksi vaikeassa hemofilia A:ssa

Tässä tutkimuksessa arvioidaan, onko Eloctate parempi kuin emitsitsumabi inhibiittoreiden vähentämisessä lapsilla, joilla on vaikea hemofilia, kun sitä annetaan ennen ensimmäistä verenvuotoa (ennaltaehkäisevä) ja sitä jatketaan viikoittain verenvuotojen ehkäisemiseksi (profylaksia). ja onko Eloctate immuunitoleranssin induktio (ITI) plus emitsitsumabi parempi kuin pelkkä Eloctate ITI estämään inhibiittoreiden muodostumista lapsilla ja aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, satunnaistettu Phase III Clinical Trials Platform (INHIBIT), jossa hemostaattisia aineita verrataan adaptiivisen suunnittelun avulla inhibiittoreiden ehkäisemiseksi ja hävittämiseksi potilailla, joilla on vaikea hemofilia A. Tämä mukautuva suunnittelu on tarpeen, koska satunnaistetut tutkimukset harvinaisissa sairauksissa ovat ei muuten ole mahdollista. INHIBIT-kokeilualusta sisältää yhden inhibiittoreiden ehkäisytutkimuksen ja yhden inhibiittoreiden hävittämiskokeen, jotka suoritetaan jopa 41:ssä Yhdysvaltain hemofilian hoitokeskuksessa (HTC), jotka ovat sidoksissa yliopistoihin. Inhibitor Prevention Trial on 48 viikkoa kestävä satunnaistettu vaiheen III tutkimus, johon otetaan mukaan 66 aiemmin hoitamatonta potilasta (alle 6-vuotiaat lapset), joilla on vaikea hemofilia A ja jotka satunnaistetaan ennaltaehkäisevään viikoittaiseen Eloctate vs. Emicitsumab -hoitoon inhibiittoreiden muodostumisen estämiseksi. anti-FVIII:na > 5,0 BU. Inhibitor Eradication Trial on 48 viikkoa kestävä satunnaistettu vaiheen III tutkimus, jossa 90 aiemmin hoidettua potilasta (PTP), joilla oli vaikea hemofilia A ja joilla on korkea vaste (anti-VIII > 5,0 B.U.), mukaan lukien koehenkilöt, joilla on inhibiittoreita ennaltaehkäisytutkimusten aikana ja aikuiset tai minkä ikäiset lapset, joilla on samat HTC:t, jotka eivät ole kestäviä tai eivät ole koskaan aiemmin siedettyjä, otetaan mukaan ja satunnaistetaan Eloctate ITI god plus viikoittaiseen Emicitsumab vs. Eloctate ITI -hoitoon inhibiittoreiden muodostumisen eliminoimiseksi, mikä määritellään anti-FVIII<0,6:ksi. B.U. Verenotto minimoidaan 6 aikapisteeseen, ennen, 4, 12, 24, 36 ja 48 viikkoa, ja validoidaan pienille määrille, 3,8 cc (¾ tl) kukin. Inhibit Trials Platformin katsotaan olevan suurempi kuin minimaalinen riski, koska tutkimuslääke annetaan ennen ensimmäistä verenvuotoa ja erityisiä inhibiittoritutkimuksia.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 kuukautta - 99 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Ennaltaehkäisykoe, osallistumiskriteerit:

  • Mieslapset >/= 4 kuukauden ikäiset.
  • Vaikea hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml)
  • Ei aikaisempaa hoitoa vaativaa verenvuotoa tai leikkausta (paitsi ympärileikkaus)
  • Ei aikaisempaa tekijä VIII -tuotetta (paitsi ympärileikkaus)
  • Halukkuus noudattaa viikoittaista profylaksia 48 viikon ajan
  • Vanhemman/hoitajan halukkuus pitää henkilökohtaista päiväkirjaa verenvuototiheydestä ja tekijähoidosta.
  • Halukkuus tehdä kuukausittaisia ​​käyntejä ja koagulaatiotestejä viikoilla 4, 12, 24, 36 ja 48 (opintojen lopussa)

Ennaltaehkäisykoe, poissulkemiskriteerit:

  • Hankittu hemofilia.
  • Mikä tahansa muu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A.
  • Aiempi hoito hyytymistekijällä, paitsi ympärileikkaus.
  • Tekijä VIII:n inhibiittorin läsnäolo.
  • Kokeellisen lääkkeen/lääkkeiden käyttö.
  • Leikkausta odotetaan seuraavan 48 viikon aikana.
  • Elinajanodote alle 5 vuotta.
  • Kyvyttömyys noudattaa opiskeluvaatimuksia.

Hävityskoe, sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet aikuiset tai lapset ilman ikärajoitusta.
  • Vaikea hemofilia A (FVIII <0,01 U/ml).
  • FVIII:n estäjä (anti-FVIII > 5,0 B.U.)
  • Halukkuus noudattaa tutkimuslääkkeitä jopa 48 viikkoa.
  • Halukkuus pitää henkilökohtaista päiväkirjaa vuotojen esiintymistiheydestä ja lääkehoidosta.
  • Halukkuus tehdä kuukausittaisia ​​käyntejä ja koagulaatiotestejä viikoilla 4, 12, 24, 36 ja 48 (opintojen lopussa).

Hävityskoe, poissulkemiskriteerit:

  • Hankittu hemofilia.
  • Mikä tahansa muu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A.
  • Emissitsumabin nykyinen käyttö, tai jos käytetty, yli 8 viikkoa edellisestä hoidosta.
  • Kokeellisen lääkkeen/lääkkeiden käyttö.
  • Leikkausta odotetaan seuraavan 48 viikon aikana.
  • Elinajanodote alle 5 vuotta.
  • Kyvyttömyys kopioida opintovaatimuksilla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Eloctate Prophylaxis
Ennaltaehkäisykoe, käsi A: rFVIIIFc:tä (Eloctate) 65 IU/kg viikossa annetaan suonensisäisenä infuusiona aiemmin hoitamattomille lapsille, joilla on vaikea hemofilia A, alkaen ennen ensimmäistä verenvuotoa ja jatkuen 48 viikon ajan.
Lääke: Eloctate Prophylaxis
Ennaltaehkäisykoe, käsi A: Eloktaattia (65 IU/kg) annetaan viikoittain suonensisäisenä infuusiona enintään 48 viikon ajan aiemmin hoitamattomille lapsille, joilla on vaikea hemofilia A, joka alkaa ennen ensimmäistä verenvuotoa.
Muut nimet:
  • rFVIIIFc-ennaltaehkäisy
KOKEELLISTA: Emissitsumabin ehkäisy
Ennaltaehkäisykoe, käsi B: Emitsitsumabia 1,5 mg/kg viikoittain (4 viikon induktion jälkeen 3 mg/kg viikoittain) annetaan ihonalaisena injektiona aiemmin hoitamattomille lapsille, joilla on vaikea hemofilia A, alkaen ennen ensimmäistä verenvuotoa ja jatketaan 48 vuoteen asti. viikkoa.
Lääke: Emissitsumabin ehkäisy
Ennaltaehkäisykoe, käsi B: Emitistsumabia (1,5 mg/kg) annetaan viikoittain ihonalaisena injektiona enintään 48 viikon ajan aiemmin hoitamattomille lapsille, joilla on vaikea hemofilia A.
Muut nimet:
  • Hemlibra profylaksi
KOKEELLISTA: Valitse ITI ja Emitsitsumabi
Hävityskoe, käsi A: Eloctatea 100 IU/kg joka toinen päivä annetaan suonensisäisenä infuusiona immuunitoleranssina plus 1,5 mg/kg emitistsumabia viikoittain ihonalaisena injektiona aiemmin hoidetuille lapsille ja aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A ja korkean tiitterin estäjiä ja jatketaan jopa 48 viikkoa.
Lääke: Valitse ITI ja Emitsitsumabi
Hävityskoe, käsi A: Eloctate (100 IU/kg) ITI joka toinen päivä suonensisäisenä infuusiona plus Emitsisumabi (1,5 mg/kg) viikoittain ihonalaisena injektiona annetaan jopa 48 viikon ajan immuunitoleranssina lapsille ja aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A- ja korkeatiitteri-inhibiittorit.
Muut nimet:
  • rFVIIIFc ITI plus Hemlibra
ACTIVE_COMPARATOR: Valitse ITI yksin
Hävityskoe, käsi B: Eloctate 100 IU/kg joka toinen päivä annetaan suonensisäisenä infuusiona pelkkänä immuunisietokykynä aiemmin hoidetuille lapsille ja aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A ja korkeatiitteri-inhibiittori, ja sitä jatketaan 48 viikon ajan.
Lääke: Valitse ITI
Hävityskoe, käsi A: Eloctate (100 IU/kg) ITI:tä joka toinen päivä suonensisäisenä infuusiona annetaan 48 viikon ajan immuunitoleranssina lapsille ja aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A ja korkeatiitteriiset estäjät.
Muut nimet:
  • rFVIIIFc ITI

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ennaltaehkäisykoe: Aika inhibiittorin muodostumiseen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Inhibiittorin muodostuminen määritellään anti-FVIII:ksi > / = 5,0 B.U. kromogeenisellä Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä, suoritettiin plasmalla, toistettiin vahvistusta varten.
Jopa 48 viikkoa
Hävityskoe: Aika inhibiittorin hävittämiseen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Inhibiittorin hävittäminen määritellään anti-FVIII-arvoksi < 0,6 B.U. kromogeenisellä Nijmegen Bethesda -määrityksellä, suoritettiin plasmalla, toistettiin vahvistusta varten.
Jopa 48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ennaltaehkäisy- ja hävityskokeet: verenvuototapahtumat, mukaan lukien hematooma, nivel, keskushermosto, muut
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Verenvuototapahtumien määrä
Jopa 48 viikkoa
Ennaltaehkäisy- ja hävityskokeet: Tekijä VIII:n alhainen aktiivisuus kromogeenisellä määrityksellä
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
FVIII-aktiivisuus
Jopa 48 viikkoa
Ennaltaehkäisy- ja hävityskokeet: HLA-tyyppi ja tekijä VIII -genotyyppi
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
HLA-haplotyyppi ja FVIII-mutaatio
Jopa 48 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ennaltaehkäisy- ja hävittämiskokeet: T-solujen Elispot-määritys
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
T-solujen reaktiivisuus FVIII:lle
Jopa 48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Margaret Ragni

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Lauantai 1. elokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Torstai 1. heinäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. heinäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 21. heinäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 20. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. elokuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRO14020038

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän kokeen biologinen näyte ja tietovarasto ovat NHLBI:n hyväksyntää odotettaessa saatavilla osoitteessa BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov kaikille tutkijoille, jotka tekevät virallisen hakemuspyynnön ja jotka NHLBI on virallisesti hyväksynyt.

IPD-jaon aikakehys

Vuoden sisällä kokeilun päättymisestä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pääsyn päättää NHLBI.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Eloctate Prophylaxis

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa