Piattaforma di studi clinici sugli inibitori dell'emofilia (INHIBIT). (INHIBIT)

Si tratta di una piattaforma multicentrica e randomizzata di studi clinici di fase III (INHIBIT) in cui gli agenti emostatici verranno confrontati utilizzando un design adattivo per prevenire ed eradicare gli inibitori nei pazienti con emofilia A grave. Questo design adattivo è necessario poiché gli studi randomizzati nelle malattie rare sono altrimenti non possibile. La piattaforma di sperimentazione INHIBIT include una sperimentazione sulla prevenzione degli inibitori e una sperimentazione sull'eradicazione degli inibitori che saranno condotte presso un massimo di 41 centri di trattamento dell'emofilia (HTC) statunitensi affiliati alle università. L'Inhibitor Prevention Trial è uno studio randomizzato di fase III della durata di 48 settimane in cui 66 pazienti precedentemente non trattati (PUP) (bambini < 6 anni) con emofilia A grave saranno arruolati e randomizzati a una terapia preventiva settimanale con Eloctate vs. Emicizumab per prevenire la formazione di inibitori, definito come anti-FVIII > 5,0 BU. L'Inhibitor Eradication Trial è uno studio di fase III randomizzato di 48 settimane in cui 90 pazienti precedentemente trattati (PTP) con emofilia A grave e inibitori ad alta risposta (anti-VIII >5,0 B.U.), compresi i soggetti che hanno sviluppato inibitori durante gli studi di prevenzione e adulti o bambini di qualsiasi età con gli stessi HTC refrattari o mai tollerati in precedenza, saranno arruolati e randomizzati a Eloctate ITI god più Emicizumab settimanale vs. Eloctate ITI da solo per eradicare la formazione di inibitori, definiti come anti-FVIII <0,6 BU I prelievi di sangue saranno ridotti al minimo a 6 punti temporali, pre, 4, 12, 24, 36 e 48 settimane e convalidati per piccoli volumi, 3,8 cc (¾ cucchiaino) ciascuno. La piattaforma Inhibit Trials è considerata a rischio maggiore del minimo poiché il farmaco in studio viene somministrato prima del primo sanguinamento e vengono ottenuti studi sugli inibitori speciali.