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혈우병 억제제 임상시험(INHIBIT) 플랫폼 (INHIBIT)

2019년 8월 16일 업데이트: Margaret Ragni

III상 INHIBIT 플랫폼: 예방 시험, 억제제를 예방하기 위한 Eloctate 대 Emicizumab; 박멸 시험: Eloctate Immune Tolerance(ITI) + Emicizumab vs Eloctate ITI 단독으로 중증 혈우병 A에서 억제제 박멸

이 연구는 중증 혈우병이 있는 소아에서 첫 번째 출혈 전에 투여했을 때(선제적) 출혈을 예방하기 위해 매주 계속(예방)했을 때 Eloctate가 Emicizumab보다 우수한지 평가할 것입니다. 그리고 Eloctate 면역 관용 유도(ITI) + emicizumab이 중증 A형 혈우병이 있는 소아 및 성인의 억제제 형성을 근절하는 데 Eloctate ITI 단독보다 우월한지 여부.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 중증 A형 혈우병 환자의 억제제를 예방하고 박멸하기 위해 적응 설계를 사용하여 지혈제를 비교하는 다기관 무작위 제3상 임상 시험 플랫폼(INHIBIT)입니다. 그렇지 않으면 불가능합니다. INHIBIT 임상시험 플랫폼에는 대학 산하 미국 혈우병 치료센터(HTC) 최대 41개에서 실시할 억제제 예방 임상시험 1건과 억제제 박멸 임상시험 1건이 포함된다. 억제제 예방 시험은 이전에 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 환자(PUP)(6세 미만) 66명을 등록하고 억제제 형성을 예방하기 위해 선제적 주간 Eloctate 대 Emicizumab에 무작위 배정되는 48주 무작위 3상 시험입니다. 안티-FVIII > 5.0 BU. Inhibitor Eradication Trial은 예방 시험 및 같은 HTC에 불응하거나 이전에 내약성이 없었던 모든 연령의 성인 또는 어린이가 Eloctate ITI god + 주간 Emicizumab 대 Eloctate ITI 단독에 등록 및 무작위 배정되어 항-FVIII<0.6으로 정의되는 억제제 형성을 근절합니다. B.U. 채혈은 4주, 12주, 24주, 36주 및 48주 전의 6개 시점으로 최소화되고 각각 3.8cc(¾ tsp)의 소량으로 검증됩니다. Inhibit Trials 플랫폼은 첫 번째 출혈 전에 연구 약물이 제공되고 특수 억제제 연구가 확보되기 때문에 최소 위험보다 큰 것으로 간주됩니다.

연구 유형

중재적

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4개월 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

예방 시험, 포함 기준:

  • 남자 어린이 >/= 4개월.
  • 중증 혈우병 A(FVIII < 0.01 U/ml)
  • 이전 출혈이나 치료가 필요한 수술이 없음(포경수술 제외)
  • 이전 인자 VIII 제품 없음(포경수술 제외)
  • 48주 동안 매주 예방 조치를 준수할 의향
  • 출혈 빈도 및 요인 치료에 대한 개인 일지를 작성하려는 부모/간병인의 의지.
  • 4주, 12주, 24주, 36주 및 48주(연구 종료)에 매월 방문 및 응고 검사를 할 의향

예방 시험, 제외 기준:

  • 후천성 혈우병.
  • 혈우병 A 이외의 모든 출혈 장애.
  • 이전에 포경수술 이외의 응고 인자 치료.
  • 인자 VIII에 대한 억제제의 존재.
  • 실험 약물 사용.
  • 다음 48주에 수술이 예상됩니다.
  • 기대 수명은 5년 미만입니다.
  • 연구 요구 사항을 준수할 수 없습니다.

박멸 시험, 포함 기준:

  • 연령 제한이 없는 남성 성인 또는 어린이.
  • 중증 혈우병 A(FVIII <0.01 U/ml).
  • FVIII에 대한 억제제의 존재(항-FVIII > 5.0 B.U.)
  • 최대 48주 동안 연구 약물을 준수할 의향.
  • 출혈 빈도 및 약물 치료에 대한 개인 일기를 기꺼이 기록합니다.
  • 4주, 12주, 24주, 36주 및 48주(연구 종료)에 매월 방문 및 응고 검사를 할 의향.

박멸 시험, 제외 기준:

  • 후천성 혈우병.
  • 혈우병 A 이외의 모든 출혈 장애.
  • 현재 Emicizumab을 사용 중이거나 사용하는 경우 마지막 치료 이후 > 8주.
  • 실험 약물 사용.
  • 다음 48주에 수술이 예상됩니다.
  • 기대 수명은 5년 미만입니다.
  • 연구 요구 사항을 복사할 수 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 엘록테이트 예방
예방 시험, A군: rFVIIIFc(Eloctate) 65 IU/kg을 매주 정맥 주입하여 이전에 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 소아에게 첫 번째 출혈 전에 시작하여 최대 48주 동안 지속합니다.
의약품: 엘록테이트 예방
예방 시험, A군: Eloctate(65 IU/kg)는 이전에 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 소아에게 첫 번째 출혈 전에 시작하여 최대 48주 동안 매주 정맥 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • rFVIIIFc 예방
실험적: 에미시주맙 예방
예방 시험, B군: Emicizumab 매주 1.5mg/kg(매주 3mg/kg에서 4주 유도 후)은 이전에 치료를 받지 않은 중증 혈우병 A 소아에게 첫 번째 출혈 전에 시작하여 최대 48일 동안 계속되는 피하 주사로 투여됩니다. 주.
의약품: 에미시주맙 예방
예방 시험, B군: 에미시주맙(1.5mg/kg)은 이전에 치료를 받지 않은 중증 A형 혈우병 소아에게 최대 48주 동안 매주 피하 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 헴리브라 예방
실험적: 엘록테이트 ITI 플러스 에미시주맙
박멸 시험, A군: 이전에 치료받은 중증 혈우병 A 및 고역가 억제제를 앓는 성인 및 어린이에게 면역 관용으로 엘록테이트 100IU/kg을 격일로 정맥주사하고, 매주 에미시주맙 1.5mg/kg을 피하주사하고 계속 투여합니다. 최대 48주 동안.
의약품: 엘록테이트 ITI 플러스 에미시주맙
박멸 시험, A군: Eloctate(100 IU/kg) ITI 격일 정맥주사 플러스 Emicizumab(1.5 mg/kg) 매주 피하주사로 최대 48주 동안 어린이 및 중증 혈우병 성인의 면역관용 A 및 고역가 억제제.
다른 이름들:
  • rFVIIIFc ITI 플러스 헴리브라
ACTIVE_COMPARATOR: Eloctate ITI 단독
근절 시험, B군: Eloctate 100 IU/kg은 이전에 치료받은 중증 혈우병 A 및 고역가 억제제가 있는 어린이 및 성인에게 단독 면역 관용으로 격일로 정맥 주입으로 투여되며 최대 48주 동안 계속됩니다.
의약품: 엘록테이트 ITI
박멸 시험, A군: Eloctate(100 IU/kg) ITI는 중증 혈우병 A 및 고역가 억제제가 있는 어린이 및 성인의 면역 관용으로 최대 48주 동안 격일로 정맥 내 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • rFVIIIFc ITI

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
예방 시험: 억제제 형성 시간
기간: 최대 48주
억제제 형성은 항-FVIII > / = 5.0 B.U로 정의됩니다. 확인을 위해 반복되는 혈장에서 수행되는 색원체 Nijmegen 수정 베데스다 검정에 의해.
최대 48주
박멸 시험: 억제제 박멸까지의 시간
기간: 최대 48주
억제제 박멸은 항-FVIII < 0.6 B.U로 정의됩니다. 확인을 위해 반복되는 혈장에서 수행되는 발색성 Nijmegen Bethesda 분석에 의해.
최대 48주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
예방 및 박멸 시험: 혈종, 관절, 중추신경계, 기타
기간: 최대 48주
출혈 사건의 수
최대 48주
예방 및 박멸 시험: 발색 분석에 의한 인자 VIII 최저 활성
기간: 최대 48주
FVIII 활동
최대 48주
예방 및 박멸 시험: HLA 유형 및 인자 VIII 유전자형
기간: 최대 48주
HLA 일배체형 및 FVIII 돌연변이
최대 48주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
예방 및 박멸 시험: T 세포 Elispot 분석
기간: 최대 48주
FVIII에 대한 T 세포 반응성
최대 48주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Margaret Ragni

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2020년 8월 1일

기본 완료 (예상)

2027년 7월 1일

연구 완료 (예상)

2027년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 7월 18일

처음 게시됨 (추정)

2014년 7월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 8월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 8월 16일

마지막으로 확인됨

2019년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PRO14020038

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

NHLBI의 승인이 있을 때까지 BioLINCC https://biolincc.nhlbi.nih.gov에서 공식 신청을 요청하고 NHLBI의 공식 승인을 받은 모든 연구 또는 조사자는 이 시험을 위한 생물학적 표본 및 데이터 저장소를 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 기간

평가판 완료 후 1년 이내.

IPD 공유 액세스 기준

액세스 권한은 NHLBI에서 결정합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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