Ett utökat åtkomstprotokoll för Sebelipase Alfa för patienter med brist på lysosomalt surt lipas

Inklusionskriterier:

1. Patienten är ≥ 8 månader gammal när behandlingen med sebelipas alfa påbörjas.
2. Patienten har en bekräftad diagnos LAL-brist.
3. Patientens eller patientens förälder eller vårdnadshavare (om tillämpligt) samtycker till deltagande i studien. Om patienten är underårig är han/hon villig att ge samtycke där det krävs enligt lokala bestämmelser och om han/hon bedöms kunna göra det.
4. Manliga och kvinnliga patienter i fertil ålder måste använda en mycket tillförlitlig preventivmetod (förväntad misslyckandefrekvens mindre än 5 % per år) från det att de påbörjar behandlingen till 4 veckor efter den sista dosen av sebelipas alfa.
5. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid påbörjande av behandling med sebelipas alfa.

Exklusions kriterier:

1. Kvinnor som ammar eller är gravida.
2. Patienter som fått en prövningsprodukt inom 30 dagar (för en liten molekyl) eller 60 dagar (för en biologisk substans) efter att behandlingen påbörjats och som enligt utredaren eller sponsorn kan påverka patientsäkerheten negativt.
3. Patienter som har fått sebelipas alfa som en del av en klinisk prövning som för närvarande är aktiv.
4. Patienter med känd överkänslighet mot ägg.