Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitgebreid toegangsprotocol voor Sebelipase Alfa voor patiënten met lysosomale zuurlipasedeficiëntie

6 juni 2016 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

EEN UITGEBREID TOEGANGSPROTOCOL VOOR SEBELIPASE ALFA VOOR PATIËNTEN MET LYSOSOMAALZUUR LIPASE DEFICIENTIE

Dit is een open-label, multicenter uitgebreid toegangsprotocol om patiënten met een bevestigde diagnose van lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie in de Verenigde Staten (VS) toegang te geven tot sebelipase alfa (recombinant lysosomale zure lipase [rhLAL]) tot commercieel product is beschikbaar.

Patiënten die deelnemen aan het uitgebreide toegangsprotocol zullen om de week intraveneuze infusies van 1 mg/kg sebelipase alfa krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Uitgebreide toegang

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt is ≥ 8 maanden oud bij aanvang van de behandeling met sebelipase alfa.
  2. Patiënt heeft een bevestigde diagnose van LAL-deficiëntie.
  3. Patiënt of de ouder of wettelijke voogd van de patiënt (indien van toepassing) stemt in met deelname aan het onderzoek. Als de patiënt minderjarig is, is hij/zij bereid toestemming te geven waar vereist volgens de lokale regelgeving, en indien hij daartoe in staat wordt geacht.
  4. Mannelijke en vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een zeer betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken (verwachte mislukkingsfrequentie minder dan 5% per jaar) vanaf het moment dat ze met de behandeling beginnen tot 4 weken na de laatste dosis sebelipase alfa.
  5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij aanvang van de behandeling met sebelipase alfa.

Uitsluitingscriteria:

  1. Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn.
  2. Patiënten die binnen 30 dagen (voor een klein molecuul) of 60 dagen (voor een biologisch geneesmiddel) na aanvang van de behandeling een onderzoeksproduct hebben gekregen en die naar de mening van de onderzoeker of sponsor een negatieve invloed kunnen hebben op de veiligheid van de patiënt.
  3. Patiënten die sebelipase alfa hebben gekregen als onderdeel van een momenteel lopende klinische studie.
  4. Patiënten met een bekende overgevoeligheid voor eieren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 februari 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 maart 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

3 maart 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 juni 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 november 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LAL-EA01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op sebelipase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren