Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kibővített hozzáférési protokoll a Sebelipase Alfához lizoszómasav-lipáz-hiányban szenvedő betegek számára

2016. június 6. frissítette: Alexion Pharmaceuticals

BŐVÍTETT HOZZÁFÉRÉSI PROTOKOLL A SEBELIPASE ALFAHOZ LIZOSZOMÁLIS SAV-LIPÁZHIÁNYOS BETEGEKNEK

Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú kiterjesztett hozzáférési protokoll, amely lehetővé teszi a lizoszómális sav lipáz (LAL) hiányának megerősített diagnózisával rendelkező betegek számára az alfa-sebelipáz (rekombináns lizoszómasav lipáz [rhLAL]) elérését a kereskedelmi termék megjelenéséig. elérhető.

A kiterjesztett hozzáférési protokollba bevont betegek minden második héten 1 mg/ttkg intravénás alfa-sebelipáz infúziót kapnak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Nem áll rendelkezésre

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A beteg ≥ 8 hónapos életkora az alfa-sebelipáz-kezelés megkezdésekor.
  2. A páciensnél LAL-hiányt diagnosztizáltak.
  3. A beteg vagy a beteg szülője vagy törvényes gyámja (ha van ilyen) hozzájárul a vizsgálatban való részvételhez. Ha a beteg kiskorú, akkor hajlandó beleegyezését adni, ha a helyi szabályozás előírja, és ha képesnek találja ezt megtenni.
  4. A fogamzóképes korú férfi- és nőbetegeknek rendkívül megbízható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk (a várható sikertelenség aránya kevesebb, mint évi 5%) a kezelés megkezdésétől az alfa-sebelipáz utolsó adagját követő 4 hétig.
  5. A fogamzóképes nőknek negatív szérum terhességi teszttel kell rendelkezniük az alfa-sebelipáz kezelés megkezdésekor.

Kizárási kritériumok:

  1. Szoptató vagy terhes nők.
  2. Azok a betegek, akik a kezelés megkezdését követő 30 napon belül (kis molekula esetén) vagy 60 napon belül (biológiai gyógyszer esetében) kaptak vizsgálati készítményt, és ami a vizsgáló vagy a szponzor véleménye szerint negatívan befolyásolhatja a betegbiztonságot.
  3. Olyan betegek, akik alfa-sebelipázt kaptak egy jelenleg aktív klinikai vizsgálat részeként.
  4. Tojással szemben ismert túlérzékenységben szenvedő betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. február 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 2.

Első közzététel (Becslés)

2015. március 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. június 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. június 6.

Utolsó ellenőrzés

2015. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LAL-EA01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a alfa-sebelipáz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel