Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsyprotokolla Sebelipase Alfalle potilaille, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos

maanantai 6. kesäkuuta 2016 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

LAAJENNETTU SEBELIPASE ALFA:N KÄYTTÖPROTOKOLLA POTILAATILLE, jolla on lysosomihapon lipaasipuutos

Tämä on avoin, monikeskuksen laajennettu pääsyprotokolla, joka mahdollistaa potilaiden, joilla on vahvistettu lysosomaalisen happolipaasin (LAL) puutosdiagnoosi Yhdysvalloissa (USA), pääsy sebelipaasialfaan (rekombinantti lysosomaalihappolipaasi [rhLAL]) kaupalliseen tuotteeseen saakka. on käytettävissä.

Laajennetun pääsyn protokollan piiriin kuuluvat potilaat saavat sebelipaasialfaa 1 mg/kg laskimoon joka toinen viikko.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas on ≥ 8 kuukauden ikäinen sebelipaasialfahoidon alkaessa.
  2. Potilaalla on vahvistettu LAL-puutosdiagnoosi.
  3. Potilaan tai potilaan vanhempi tai laillinen huoltaja (tarvittaessa) suostuu osallistumaan tutkimukseen. Jos potilas on alaikäinen, hän on valmis antamaan suostumuksensa paikallisten määräysten edellyttämällä tavalla ja jos hän katsoo pystyvänsä siihen.
  4. Hedelmällisessä iässä olevien mies- ja naispotilaiden on käytettävä erittäin luotettavaa ehkäisymenetelmää (odotettu epäonnistumisprosentti alle 5 % vuodessa) hoidon aloittamisesta neljään viikkoon viimeisen sebelipaasialfa-annoksen jälkeen.
  5. Hedelmällisessä iässä olevien naisten seerumin raskaustestin on oltava negatiivinen sebelipaasialfahoidon alussa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Imettävät tai raskaana olevat naiset.
  2. Potilaat, jotka ovat saaneet tutkimusvalmistetta 30 päivän (pienelle molekyylille) tai 60 päivän (biologiselle lääkkeelle) kuluessa hoidon aloittamisesta ja jotka voivat tutkijan tai sponsorin mielestä vaikuttaa negatiivisesti potilasturvallisuuteen.
  3. Potilaat, jotka ovat saaneet sebelipaasialfaa osana tällä hetkellä käynnissä olevaa kliinistä tutkimusta.
  4. Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä munille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 3. maaliskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 8. kesäkuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. kesäkuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LAL-EA01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset sebelipaasialfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa