- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT02376751
Laajennettu pääsyprotokolla Sebelipase Alfalle potilaille, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos
LAAJENNETTU SEBELIPASE ALFA:N KÄYTTÖPROTOKOLLA POTILAATILLE, jolla on lysosomihapon lipaasipuutos
Tämä on avoin, monikeskuksen laajennettu pääsyprotokolla, joka mahdollistaa potilaiden, joilla on vahvistettu lysosomaalisen happolipaasin (LAL) puutosdiagnoosi Yhdysvalloissa (USA), pääsy sebelipaasialfaan (rekombinantti lysosomaalihappolipaasi [rhLAL]) kaupalliseen tuotteeseen saakka. on käytettävissä.
Laajennetun pääsyn protokollan piiriin kuuluvat potilaat saavat sebelipaasialfaa 1 mg/kg laskimoon joka toinen viikko.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on ≥ 8 kuukauden ikäinen sebelipaasialfahoidon alkaessa.
- Potilaalla on vahvistettu LAL-puutosdiagnoosi.
- Potilaan tai potilaan vanhempi tai laillinen huoltaja (tarvittaessa) suostuu osallistumaan tutkimukseen. Jos potilas on alaikäinen, hän on valmis antamaan suostumuksensa paikallisten määräysten edellyttämällä tavalla ja jos hän katsoo pystyvänsä siihen.
- Hedelmällisessä iässä olevien mies- ja naispotilaiden on käytettävä erittäin luotettavaa ehkäisymenetelmää (odotettu epäonnistumisprosentti alle 5 % vuodessa) hoidon aloittamisesta neljään viikkoon viimeisen sebelipaasialfa-annoksen jälkeen.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten seerumin raskaustestin on oltava negatiivinen sebelipaasialfahoidon alussa.
Poissulkemiskriteerit:
- Imettävät tai raskaana olevat naiset.
- Potilaat, jotka ovat saaneet tutkimusvalmistetta 30 päivän (pienelle molekyylille) tai 60 päivän (biologiselle lääkkeelle) kuluessa hoidon aloittamisesta ja jotka voivat tutkijan tai sponsorin mielestä vaikuttaa negatiivisesti potilasturvallisuuteen.
- Potilaat, jotka ovat saaneet sebelipaasialfaa osana tällä hetkellä käynnissä olevaa kliinistä tutkimusta.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä munille.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LAL-EA01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset sebelipaasialfa
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.TuntematonHyvänlaatuinen, pahanlaatuinen ja pahanlaatuinen gynekologinen sairaus, joka rajoittuu lantioonItalia
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityTuntematon
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityRekrytointiMaksan vajaatoimintaKiina
-
Peking University Third HospitalRekrytointiKilpirauhasen silmäsairausKiina
-
University of EdinburghRekrytointiAortan ahtauma | Karsinoidioireyhtymä | Kemoterapian aiheuttama systolinen toimintahäiriöYhdistynyt kuningaskunta
-
Institute of Liver and Biliary Sciences, IndiaValmisAkuutti maksan vajaatoiminta | Akuutti krooninen maksan vajaatoimintaIntia
-
UMC UtrechtEi vielä rekrytointiaMetastaattinen paksusuolen syöpä | Metastaattinen syöpä maksaan
-
Sichuan Provincial People's HospitalRekrytointiAldosteronia tuottava adenoomaKiina
-
SOFAR S.p.A.ValmisKohdun sairaudet | Adnexaaliset sairaudetItalia