Un protocole d'accès étendu pour Sebelipase Alfa pour les patients présentant un déficit en lipase acide lysosomale

Critère d'intégration:

1. Le patient est âgé de ≥ 8 mois au début du traitement par la sébélipase alfa.
2. Le patient a un diagnostic confirmé de déficit en LAL.
3. Le patient ou le parent ou le tuteur légal du patient (le cas échéant) consent à participer à l'étude. Si le patient est mineur, il est disposé à donner son consentement si la réglementation locale l'exige, et s'il est jugé capable de le faire.
4. Les patients masculins et féminins en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception très fiable (taux d'échec attendu inférieur à 5 % par an) à partir du moment où ils commencent le traitement jusqu'à 4 semaines après la dernière dose de sébélipase alfa.
5. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif au début du traitement par la sébélipase alfa.

Critère d'exclusion:

1. Femmes qui allaitent ou enceintes.
2. Patients ayant reçu un produit expérimental dans les 30 jours (pour une petite molécule) ou 60 jours (pour un produit biologique) après le début du traitement, et qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, peut avoir un impact négatif sur la sécurité du patient.
3. Patients ayant reçu de la sébélipase alfa dans le cadre d'un essai clinique en cours.
4. Patients présentant une hypersensibilité connue aux œufs.