Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidet adgangsprotokol for Sebelipase Alfa til patienter med lysosomal syrelipase-mangel

6. juni 2016 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

EN UDVIDET ADGANGSPROTOKOL FOR SEBELIPASE ALFA TIL PATIENTER MED LYSOSOMAL SYRE LIPASE-MANGEL

Dette er en åben-label, multicenter udvidet adgangsprotokol, der giver patienter med en bekræftet diagnose af Lysosomal Acid Lipase (LAL) mangel i USA (USA), adgang til sebelipase alfa (rekombinant lysosomal acid lipase [rhLAL]) indtil kommercielt produkt er tilgængelig.

Patienter, der er tilmeldt den udvidede adgangsprotokol, vil modtage 1 mg/kg intravenøse infusioner af sebelipase alfa hver anden uge.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er ≥ 8 måneder gammel ved påbegyndelse af behandling med sebelipase alfa.
  2. Patienten har en bekræftet diagnose LAL-mangel.
  3. Patientens eller patientens forælder eller værge (hvis relevant) giver samtykke til deltagelse i undersøgelsen. Hvis patienten er mindreårig, er han/hun villig til at give samtykke, hvor det kræves i henhold til lokale regler, og hvis det skønnes at være i stand til det.
  4. Mandlige og kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal anvende en yderst pålidelig præventionsmetode (forventet fejlrate mindre end 5 % pr. år) fra det tidspunkt, de påbegynder behandlingen til 4 uger efter den sidste dosis sebelipase alfa.
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved påbegyndelse af behandling med sebelipase alfa.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinder, der ammer eller er gravide.
  2. Patienter, der modtog et forsøgsprodukt inden for 30 dage (for et lille molekyle) eller 60 dage (for et biologisk lægemiddel) efter påbegyndelse af behandlingen, og som efter investigator eller sponsor kan have en negativ indvirkning på patientsikkerheden.
  3. Patienter, der har modtaget sebelipase alfa som en del af et klinisk forsøg, der i øjeblikket er aktivt.
  4. Patienter med kendt overfølsomhed over for æg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. marts 2015

Først opslået (Skøn)

3. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

8. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juni 2016

Sidst verificeret

1. november 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LAL-EA01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lysosomal Acid Lipase-mangel

Kliniske forsøg med sebelipase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner