En udvidet adgangsprotokol for Sebelipase Alfa til patienter med lysosomal syrelipase-mangel

Inklusionskriterier:

1. Patienten er ≥ 8 måneder gammel ved påbegyndelse af behandling med sebelipase alfa.
2. Patienten har en bekræftet diagnose LAL-mangel.
3. Patientens eller patientens forælder eller værge (hvis relevant) giver samtykke til deltagelse i undersøgelsen. Hvis patienten er mindreårig, er han/hun villig til at give samtykke, hvor det kræves i henhold til lokale regler, og hvis det skønnes at være i stand til det.
4. Mandlige og kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal anvende en yderst pålidelig præventionsmetode (forventet fejlrate mindre end 5 % pr. år) fra det tidspunkt, de påbegynder behandlingen til 4 uger efter den sidste dosis sebelipase alfa.
5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved påbegyndelse af behandling med sebelipase alfa.

Ekskluderingskriterier:

1. Kvinder, der ammer eller er gravide.
2. Patienter, der modtog et forsøgsprodukt inden for 30 dage (for et lille molekyle) eller 60 dage (for et biologisk lægemiddel) efter påbegyndelse af behandlingen, og som efter investigator eller sponsor kan have en negativ indvirkning på patientsikkerheden.
3. Patienter, der har modtaget sebelipase alfa som en del af et klinisk forsøg, der i øjeblikket er aktivt.
4. Patienter med kendt overfølsomhed over for æg.