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Un protocollo di accesso esteso per la sebelipasi alfa per i pazienti con deficit di lipasi acida lisosomiale

6 giugno 2016 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

UN PROTOCOLLO DI ACCESSO AMPLIATO PER LA SEBELIPASI ALFA PER I PAZIENTI CON DEFICIT DI LIPASI ACIDO LISOSOMICO

Si tratta di un protocollo di accesso esteso multicentrico in aperto per consentire ai pazienti con diagnosi confermata di deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL) negli Stati Uniti (USA), l'accesso alla sebelipasi alfa (lipasi acida lisosomiale ricombinante [rhLAL]) fino al rilascio del prodotto commerciale è disponibile.

I pazienti arruolati nel protocollo di accesso allargato riceveranno infusioni endovenose di 1 mg/kg di sebelipasi alfa a settimane alterne.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha ≥ 8 mesi di età all'inizio del trattamento con sebelipasi alfa.
  2. Il paziente ha una diagnosi confermata di deficit di LAL.
  3. Il paziente o il genitore o il tutore legale del paziente (se applicabile) acconsente alla partecipazione allo studio. Se il paziente è minorenne, è disposto a fornire il consenso ove richiesto dalle normative locali e se ritenuto in grado di farlo.
  4. I pazienti di sesso maschile e femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente affidabile (tasso di fallimento atteso inferiore al 5% all'anno) dal momento in cui iniziano il trattamento fino a 4 settimane dopo l'ultima dose di sebelipasi alfa.
  5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo all'inizio del trattamento con sebelipasi alfa.

Criteri di esclusione:

  1. Donne che allattano o sono incinte.
  2. Pazienti che hanno ricevuto un prodotto sperimentale entro 30 giorni (per una piccola molecola) o 60 giorni (per un biologico) dall'inizio del trattamento e che, a parere dello sperimentatore o dello sponsor, possono avere un impatto negativo sulla sicurezza del paziente.
  3. Pazienti che hanno ricevuto sebelipasi alfa nell'ambito di uno studio clinico attualmente attivo.
  4. Pazienti con nota ipersensibilità alle uova.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

3 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 giugno 2016

Ultimo verificato

1 novembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LAL-EA01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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