Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový protokol pro sebelipázu Alfa pro pacienty s deficitem lysozomální kyselé lipázy

6. června 2016 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

ROZŠÍŘENÝ PŘÍSTUPOVÝ PROTOKOL PRO SEBELIPÁZU ALFA PRO PACIENTY S NEDOSTATKEM LYSOZOMÁLNÍ KYSELÉ LIPÁZY

Jedná se o otevřený, multicentrický rozšířený přístupový protokol, který umožňuje pacientům s potvrzenou diagnózou deficitu lysozomální kyselé lipázy (LAL) ve Spojených státech (USA), přístup k sebelipáze alfa (rekombinantní lysozomální kyselé lipáze [rhLAL]), dokud nebude produkt uveden na trh. je k dispozici.

Pacienti zařazení do protokolu rozšířeného přístupu budou dostávat 1 mg/kg intravenózní infuze sebelipázy alfa každý druhý týden.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Na začátku léčby sebelipázou alfa je pacientovi ≥ 8 měsíců.
  2. Pacient má potvrzenou diagnózu deficitu LAL.
  3. Pacient nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce (pokud existuje) souhlasí s účastí ve studii. Pokud je pacient nezletilý, je ochoten poskytnout souhlas, pokud to vyžadují místní předpisy, a pokud to bude považováno za schopného.
  4. Pacienti mužského i ženského pohlaví ve fertilním věku musí používat vysoce spolehlivou metodu antikoncepce (očekávaná míra selhání méně než 5 % ročně) od zahájení léčby až do 4 týdnů po poslední dávce sebelipázy alfa.
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru na začátku léčby sebelipázou alfa.

Kritéria vyloučení:

  1. Ženy, které jsou kojící nebo těhotné.
  2. Pacienti, kteří obdrželi hodnocený přípravek do 30 dnů (u malé molekuly) nebo 60 dnů (u biologického přípravku) od zahájení léčby a kteří podle názoru zkoušejícího nebo sponzora mohou negativně ovlivnit bezpečnost pacienta.
  3. Pacienti, kteří dostali sebelipázu alfa jako součást klinické studie, která je v současné době aktivní.
  4. Pacienti se známou přecitlivělostí na vejce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. února 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

3. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

8. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. června 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LAL-EA01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na sebelipáza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit