Un protocolo de acceso ampliado para sebelipasa alfa para pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal

Criterios de inclusión:

1. El paciente tiene ≥ 8 meses de edad al comienzo del tratamiento con sebelipasa alfa.
2. El paciente tiene un diagnóstico confirmado de deficiencia de LAL.
3. El paciente o el padre o tutor legal del paciente (si corresponde) da su consentimiento para participar en el estudio. Si el paciente es menor de edad, está dispuesto a dar su consentimiento cuando así lo exijan las reglamentaciones locales, y si se considera capaz de hacerlo.
4. Los pacientes masculinos y femeninos en edad fértil deben usar un método anticonceptivo altamente confiable (tasa de falla esperada inferior al 5% por año) desde el momento en que comienzan el tratamiento hasta 4 semanas después de la última dosis de sebelipasa alfa.
5. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa al comienzo del tratamiento con sebelipasa alfa.

Criterio de exclusión:

1. Mujeres que están amamantando o embarazadas.
2. Pacientes que recibieron un producto en investigación dentro de los 30 días (para una molécula pequeña) o 60 días (para un producto biológico) de comenzar el tratamiento y que, en opinión del investigador o patrocinador, puede afectar negativamente la seguridad del paciente.
3. Pacientes que hayan recibido sebelipasa alfa como parte de un ensayo clínico actualmente activo.
4. Pacientes con hipersensibilidad conocida a los huevos.