- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02376751
Un protocolo de acceso ampliado para sebelipasa alfa para pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal
PROTOCOLO DE ACCESO AMPLIADO A SEBELIPASA ALFA PARA PACIENTES CON DEFICIENCIA DE LIPASA ÁCIDA LISOSÓMICA
Este es un protocolo de acceso ampliado, multicéntrico y de etiqueta abierta para permitir a los pacientes con un diagnóstico confirmado de deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL) en los Estados Unidos (EE. UU.), acceso a sebelipasa alfa (lipasa ácida lisosomal recombinante [rhLAL]) está disponible.
Los pacientes inscritos en el protocolo de acceso ampliado recibirán infusiones intravenosas de 1 mg/kg de sebelipasa alfa cada dos semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente tiene ≥ 8 meses de edad al comienzo del tratamiento con sebelipasa alfa.
- El paciente tiene un diagnóstico confirmado de deficiencia de LAL.
- El paciente o el padre o tutor legal del paciente (si corresponde) da su consentimiento para participar en el estudio. Si el paciente es menor de edad, está dispuesto a dar su consentimiento cuando así lo exijan las reglamentaciones locales, y si se considera capaz de hacerlo.
- Los pacientes masculinos y femeninos en edad fértil deben usar un método anticonceptivo altamente confiable (tasa de falla esperada inferior al 5% por año) desde el momento en que comienzan el tratamiento hasta 4 semanas después de la última dosis de sebelipasa alfa.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa al comienzo del tratamiento con sebelipasa alfa.
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están amamantando o embarazadas.
- Pacientes que recibieron un producto en investigación dentro de los 30 días (para una molécula pequeña) o 60 días (para un producto biológico) de comenzar el tratamiento y que, en opinión del investigador o patrocinador, puede afectar negativamente la seguridad del paciente.
- Pacientes que hayan recibido sebelipasa alfa como parte de un ensayo clínico actualmente activo.
- Pacientes con hipersensibilidad conocida a los huevos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol
- Enfermedad de Wolman
Otros números de identificación del estudio
- LAL-EA01
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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