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Um Protocolo de Acesso Expandido para Sebelipase Alfa para Pacientes com Deficiência de Ácido Lisossomal Lipase

6 de junho de 2016 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

UM PROTOCOLO DE ACESSO EXPANDIDO PARA SEBELIPASE ALFA PARA PACIENTES COM DEFICIÊNCIA DE LIPASE DE ÁCIDO LISOSSÔMICO

Este é um protocolo aberto e multicêntrico de acesso expandido para permitir que pacientes com diagnóstico confirmado de Deficiência de Lipase Ácida Lisossomal (LAL) nos Estados Unidos (EUA), tenham acesso a sebelipase alfa (lipase ácida lisossomal recombinante [rhLAL]) até o produto comercial está disponível.

Os pacientes inscritos no protocolo de acesso expandido receberão infusões intravenosas de 1 mg/kg de sebelipase alfa a cada duas semanas.

Visão geral do estudo

Status

Não está mais disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Acesso expandido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O doente tem ≥ 8 meses de idade no início do tratamento com sebelipase alfa.
  2. O paciente tem um diagnóstico confirmado de Deficiência de LAL.
  3. O paciente ou o pai ou responsável legal do paciente (se aplicável) consente a participação no estudo. Se o paciente for menor de idade, ele/ela está disposto a fornecer consentimento quando exigido pelos regulamentos locais e se for considerado capaz de fazê-lo.
  4. Pacientes do sexo masculino e feminino com potencial para engravidar devem usar um método de controle de natalidade altamente confiável (taxa de falha esperada inferior a 5% ao ano) desde o início do tratamento até 4 semanas após a última dose de sebelipase alfa.
  5. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo no início do tratamento com sebelipase alfa.

Critério de exclusão:

  1. Mulheres que estão amamentando ou grávidas.
  2. Pacientes que receberam um produto experimental dentro de 30 dias (para uma molécula pequena) ou 60 dias (para um biológico) do início do tratamento e que, na opinião do investigador ou patrocinador, pode impactar negativamente a segurança do paciente.
  3. Doentes que receberam sebelipase alfa como parte de um ensaio clínico atualmente ativo.
  4. Doentes com hipersensibilidade conhecida aos ovos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Alexion Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de fevereiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

3 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

8 de junho de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de junho de 2016

Última verificação

1 de novembro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LAL-EA01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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