Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол расширенного доступа к себелипазе альфа для пациентов с дефицитом лизосомальной кислой липазы

6 июня 2016 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

РАСШИРЕННЫЙ ПРОТОКОЛ ДОСТУПА К СЕБЕЛИПАЗЕ АЛЬФА ДЛЯ ПАЦИЕНТОВ С ДЕФИЦИТОМ ЛИЗОСОМАЛЬНОЙ КИСЛОТЫ ЛИПАЗЫ

Это открытый многоцентровый расширенный протокол доступа, который позволяет пациентам с подтвержденным диагнозом дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL) в Соединенных Штатах (США) получать себелипазу альфа (рекомбинантную лизосомальную кислую липазу [rhLAL]) до получения коммерческого продукта. доступен.

Пациенты, включенные в протокол расширенного доступа, будут получать 1 мг/кг внутривенных инфузий себелипазы альфа каждые две недели.

Обзор исследования

Статус

Больше недоступно

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Расширенный доступ

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст пациента ≥ 8 месяцев на момент начала лечения себеелипазой альфа.
  2. У пациента подтвержден диагноз дефицита ЛАЛ.
  3. Пациент, его родитель или законный опекун (если применимо) дает согласие на участие в исследовании. Если пациент несовершеннолетний, он/она готов дать согласие, если это требуется в соответствии с местным законодательством, и если он может это сделать.
  4. Пациенты мужского и женского пола детородного возраста должны использовать высоконадежный метод контроля рождаемости (ожидаемая частота неудач менее 5% в год) с момента начала лечения до 4 недель после приема последней дозы себелипазы альфа.
  5. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный сывороточный тест на беременность в начале лечения себеелипазой альфа.

Критерий исключения:

  1. Женщины, которые кормят грудью или беременны.
  2. Пациенты, получившие исследуемый продукт в течение 30 дней (для низкомолекулярных препаратов) или 60 дней (для биологических препаратов) после начала лечения, которые, по мнению исследователя или спонсора, могут негативно повлиять на безопасность пациента.
  3. Пациенты, которые получали себелипазу альфа в рамках клинических испытаний, которые в настоящее время активны.
  4. Пациенты с известной гиперчувствительностью к яйцам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 февраля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

8 июня 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июня 2016 г.

Последняя проверка

1 ноября 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LAL-EA01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться