Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony protokół dostępu dla sebelipazy alfa dla pacjentów z niedoborem lipazy lizosomalnej

6 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

ROZSZERZONY PROTOKÓŁ DOSTĘPU DLA SEBELIPAZY ALFA DLA PACJENTÓW Z NIEDOBOREM KWAŚNEJ LIPAZY LIZOSOMALNEJ

Jest to otwarty, wieloośrodkowy protokół rozszerzonego dostępu umożliwiający pacjentom z potwierdzonym rozpoznaniem niedoboru lipazy lizosomalnej (LAL) w Stanach Zjednoczonych (USA), dostęp do sebelipazy alfa (rekombinowanej kwaśnej lipazy lizosomalnej [rhLAL]) jest dostępny.

Pacjenci włączeni do protokołu rozszerzonego dostępu będą otrzymywać infuzje dożylne sebelipazy alfa w dawce 1 mg/kg mc. co drugi tydzień.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. W chwili rozpoczęcia leczenia sebelipazą alfa pacjent ma ≥ 8 miesięcy.
  2. Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie niedoboru LAL.
  3. Pacjent lub jego rodzic lub opiekun prawny (jeśli dotyczy) wyraża zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent jest niepełnoletni, jest skłonny wyrazić zgodę, jeśli jest to wymagane przez lokalne przepisy i jeśli zostanie to uznane za możliwe.
  4. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce niezawodną metodę antykoncepcji (przewidywany odsetek niepowodzeń mniejszy niż 5% rocznie) od momentu rozpoczęcia leczenia do 4 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki sebelipazy alfa.
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy na początku leczenia sebelipazą alfa.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobiety karmiące lub w ciąży.
  2. Pacjenci, którzy otrzymali badany produkt w ciągu 30 dni (dla małej cząsteczki) lub 60 dni (dla leku biologicznego) od rozpoczęcia leczenia, a który w opinii badacza lub Sponsora może negatywnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjentów.
  3. Pacjenci, którzy otrzymywali sebelipazę alfa w ramach trwającego obecnie badania klinicznego.
  4. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na jaja.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

8 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LAL-EA01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj