Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidet tilgangsprotokoll for Sebelipase Alfa for pasienter med lysosomal syrelipase-mangel

6. juni 2016 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

EN UTVIDET TILGANGSPROTOKOLL FOR SEBELIPASE ALFA FOR PASIENTER MED LYSOSOMAL SYRELIPASE-MANGEL

Dette er en åpen, multisenter utvidet tilgangsprotokoll for å gi pasienter med en bekreftet diagnose Lysosomal Acid Lipase (LAL) mangel i USA (USA), tilgang til sebelipase alfa (rekombinant lysosomal acid lipase [rhLAL]) inntil kommersielt produkt er tilgjengelig.

Pasienter som er registrert i utvidet tilgangsprotokoll vil motta 1 mg/kg intravenøs infusjon av sebelipase alfa annenhver uke.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienten er ≥ 8 måneder gammel ved oppstart av behandling med sebelipase alfa.
  2. Pasienten har en bekreftet diagnose LAL-mangel.
  3. Pasientens eller pasientens forelder eller juridiske verge (hvis aktuelt) samtykker til deltakelse i studien. Hvis pasienten er under alder, er han/hun villig til å gi samtykke der det kreves i henhold til lokale forskrifter, og hvis det anses å være i stand til det.
  4. Mannlige og kvinnelige pasienter i fertil alder må bruke en svært pålitelig prevensjonsmetode (forventet sviktrate mindre enn 5 % per år) fra tidspunktet de starter behandlingen og til 4 uker etter siste dose sebelipase alfa.
  5. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved oppstart av behandling med sebelipase alfa.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinner som ammer eller er gravide.
  2. Pasienter som mottok et undersøkelsesprodukt innen 30 dager (for et lite molekyl) eller 60 dager (for et biologisk legemiddel) etter påbegynt behandling, og som etter utrederens eller sponsorens oppfatning kan påvirke pasientsikkerheten negativt.
  3. Pasienter som har fått sebelipase alfa som en del av en klinisk studie som for tiden er aktiv.
  4. Pasienter med kjent overfølsomhet for egg.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

3. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. juni 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2016

Sist bekreftet

1. november 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LAL-EA01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lysosomal Acid Lipase-mangel

Kliniske studier på sebelipase alfa

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere