En utvidet tilgangsprotokoll for Sebelipase Alfa for pasienter med lysosomal syrelipase-mangel

Inklusjonskriterier:

1. Pasienten er ≥ 8 måneder gammel ved oppstart av behandling med sebelipase alfa.
2. Pasienten har en bekreftet diagnose LAL-mangel.
3. Pasientens eller pasientens forelder eller juridiske verge (hvis aktuelt) samtykker til deltakelse i studien. Hvis pasienten er under alder, er han/hun villig til å gi samtykke der det kreves i henhold til lokale forskrifter, og hvis det anses å være i stand til det.
4. Mannlige og kvinnelige pasienter i fertil alder må bruke en svært pålitelig prevensjonsmetode (forventet sviktrate mindre enn 5 % per år) fra tidspunktet de starter behandlingen og til 4 uker etter siste dose sebelipase alfa.
5. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved oppstart av behandling med sebelipase alfa.

Ekskluderingskriterier:

1. Kvinner som ammer eller er gravide.
2. Pasienter som mottok et undersøkelsesprodukt innen 30 dager (for et lite molekyl) eller 60 dager (for et biologisk legemiddel) etter påbegynt behandling, og som etter utrederens eller sponsorens oppfatning kan påvirke pasientsikkerheten negativt.
3. Pasienter som har fått sebelipase alfa som en del av en klinisk studie som for tiden er aktiv.
4. Pasienter med kjent overfølsomhet for egg.