用于溶酶体酸性脂肪酶缺乏症患者的 Sebelipase Alfa 扩展访问协议

纳入标准：

1. 患者在开始使用 sebelipase alfa 进行治疗时年龄≥ 8 个月。
2. 患者确诊为 LAL 缺乏症。
3. 患者或患者的父母或法定监护人（如果适用）同意参与研究。 如果患者未成年，他/她愿意根据当地法规的要求提供同意，如果被认为能够这样做的话。
4. 具有生育潜力的男性和女性患者必须使用高度可靠的节育方法（预期失败率每年低于 5%），从他们开始治疗到最后一剂 sebelipase alfa 后 4 周。
5. 有生育能力的女性在开始用 sebelipase alfa 治疗时必须具有阴性血清妊娠试验。

排除标准：

1. 正在哺乳或怀孕的妇女。
2. 在开始治疗后 30 天（对于小分子）或 60 天（对于生物制剂）内接受研究产品的患者，研究者或申办者认为这可能对患者安全产生负面影响。
3. 作为当前进行中的临床试验的一部分，已接受 sebelipase alfa 治疗的患者。
4. 已知对鸡蛋过敏的患者。