리소좀 산성 리파아제 결핍 환자를 위한 세벨리파아제 알파에 대한 확장 액세스 프로토콜

포함 기준:

1. 환자는 세벨리파제 알파로 치료를 시작할 때 8개월 이상입니다.
2. 환자는 LAL 결핍 진단을 받았습니다.
3. 환자 또는 환자의 부모 또는 법적 보호자(해당되는 경우)는 연구 참여에 동의합니다. 환자가 미성년자인 경우 현지 규정에 따라 필요한 경우 그리고 그렇게 할 수 있다고 판단되는 경우 기꺼이 동의합니다.
4. 가임기 남성 및 여성 환자는 치료를 시작한 시점부터 세벨리파제 알파를 마지막으로 투여한 후 4주 동안 매우 신뢰할 수 있는 피임 방법(예상 실패율은 연간 5% 미만)을 사용해야 합니다.
5. 가임 여성은 세벨리파제 알파 치료 시작 시 혈청 임신 검사에서 음성이어야 합니다.

제외 기준:

1. 수유 중이거나 임신 중인 여성.
2. 치료를 시작한 지 30일(소분자) 또는 60일(생물학적 제제) 이내에 조사 제품을 받았고 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 환자의 안전에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 환자.
3. 현재 진행 중인 임상 시험의 일부로 세벨리파제 알파를 투여받은 환자.
4. 계란에 대해 알려진 과민증이 있는 환자.