Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Denosumab för glukokortikoidbehandlade barn med reumatiska sjukdomar

4 december 2019 uppdaterad av: Erik Imel, Indiana University

Denosumab för glukokortikoidbehandlade barn med reumatiska sjukdomar: en pilotstudie

Syftet med denna studie är att utvärdera denosumab som en ny behandling för benförlust hos barn som behandlas med glukokortikoider för reumatiska sjukdomar. Detta är en pilotfas 1/2, randomiserad öppen, 12-månaders klinisk prövning av denosumab för att utvärdera dess effekt på benresorptionsmarkörer och benmineraltäthet (BMD) hos barn med reumatiska sjukdomar, i åldern 4 till 16 år, rekryterade inom 1 månad efter start av en kronisk systemisk glukokortikoidbehandling. Primära resultat inkluderar undertryckande av benomsättningsmarkörer och säkerhetsbedömningar. Sekundära resultat inkluderar förändringar i bentäthet mätt med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA) och perifer kvantitativ datortomografi (pQCT) densitometri vid radien och tibia.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie är att utvärdera denosumab som en ny behandling för benförlust hos barn som behandlas med glukokortikoider för reumatiska sjukdomar. Barn med reumatiska sjukdomar löper risk för låg bentäthet och frakturer på grund av de inflammatoriska effekterna av den underliggande sjukdomen, och även från direkta effekter av glukokortikoider på skelettet. Detta är en pilotfas 1/2, randomiserad öppen, 12-månaders klinisk prövning av denosumab för att utvärdera dess effekt på benresorptionsmarkörer och BMD hos barn med reumatiska sjukdomar, i åldern 4 till 16 år, rekryterade inom 1 månad efter start av en kronisk systemisk glukokortikoidbehandling. Två olika sekventiella doser kommer att administreras till interventionsgruppen och utvärdering av säkerhet och effekt kommer att utföras vid studiebesök. Primära resultat inkluderar undertryckande av benomsättningsmarkörer och säkerhetsbedömningar. Sekundära resultat inkluderar förändringar i bentäthet mätt med dubbelenergiröntgenabsorptiometri (DXA) och perifer kvantitativ datortomografi (pQCT) densitometri vid radien och tibia.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder 4 till 16 år.
  2. Diagnos av något av följande av en reumatolog med standardkriterier: juvenil dermatomyosit, juvenil idiopatisk artrit, systemisk artrit, seronegativ eller seropositiv polyartrit, psoriasisartrit, systemisk lupus eller systemisk vaskulit.
  3. Inom 1 månad efter påbörjad glukokortikoider ≥0,5 mg/kg prednisonekvivalent dagligen, planerad för ≥ 6 månader.
  4. BMD av DXA med Z-poäng < 0,0 på screening vid ländrygg eller total body less head (TBLH).

Exklusions kriterier:

  1. Tidigare behandling med bisfosfonat eller annan benskörhetsmedicin.
  2. Metaboliska benstörningar förutom glukokortikoid-inducerad osteoporos; andra störningar som behandlas med systemiska glukokortikoider (inflammatorisk tarmsjukdom, svår lungsjukdom, nefrotiskt syndrom, etc.).
  3. Avsedd att behandla med en tumörnekrosfaktorhämmare eller Interleukin 6-receptorantagonist under de första 6 månaderna.
  4. Glomerulär filtrationshastighet < 30ml/min [pediatriskt uppskattad glomerulär filtrationshastighet = 0,413*(höjd/serumkreatinin)] 75
  5. Planerad ortopedisk eller annan större operation under studiens gång (vid tidpunkten för inskrivningen)
  6. Betydande karies, eller planer på att genomgå invasiva orala procedurer under de efterföljande 12 månaderna.
  7. Känd allergi mot latex (läkemedelsförpackningen innehåller en propp av naturgummi), fruktosintolerans eller annan denosumab kontraindikation.
  8. 25-hydroxivitamin D (25OHD) nivå < 32 ng/dl. Försökspersoner med 25OHD <32 ng/ml kan ges kolekalciferol och screenas på nytt.
  9. Hypokalcemi vid screening (totalt serumkalcium < 8,5 mg/dl efter korrigering för albuminnivå).
  10. Kroniskt respiratorberoende eller andra tillstånd som ökar risken för deltagande.
  11. Graviditet, eller vägran att använda acceptabelt preventivmedel eller avstå under protokollet (kvinna efter puberteten).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Denosumab
Dessa patienter kommer att få två på varandra följande doser av denosumab
Dessa försökspersoner kommer att få två doser av denosumab.
Andra namn:
  • Prolia
Inget ingripande: Ingen drogintervention
Dessa patienter får inte denosumab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i benomsättningsmarkör (N-telopeptid (NTX)/kreatininkvot).
Tidsram: 2 veckor, 1 månad, 2 månader, 3 månader efter varje dosdag.
2 veckor, 1 månad, 2 månader, 3 månader efter varje dosdag.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Varaktigheten av undertryckandet av NTX/kreatininförhållandet
Tidsram: upp till sex månader efter varje dosdag
upp till sex månader efter varje dosdag
Förändringarna i benspecifikt alkaliskt fosfor
Tidsram: Från baslinjen till 1 vecka, 1,3,6 månader efter varje dosdag
Från baslinjen till 1 vecka, 1,3,6 månader efter varje dosdag
Förändringar av BMD-ryggradens Z-poäng
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändringar av BMD Total body less head (TBLH) Z-poäng
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändringar av volymetrisk BMD på perifer kvantitativ datortomografi
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändringar av polärt styrka-töjningsindex vid tibia
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändringar av polär styrka-töjningsindex vid radie
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändringar i benstyrkaindex för kompression vid tibia.
Tidsram: 12 månader
12 månader
Förändringar i benstyrkaindex för kompression vid radie
Tidsram: 12 månader
12 månader
Relationerna mellan Interleukin 6 och baseline NTX/kreatinin-förhållande
Tidsram: baslinjebesök
baslinjebesök
Relationerna mellan Interleukin 6 och baseline DXA
Tidsram: baslinjebesök
baslinjebesök
Relationerna mellan Interleukin 6 och baseline pQCT-variabler.
Tidsram: baslinjebesök
baslinjebesök
Relationerna mellan receptoraktivator för nukleär faktor-kappa B-ligand (RANKL) och NTX/kreatinin-förhållandet vid baslinjen
Tidsram: baslinjebesök
baslinjebesök
Relationerna mellan receptoraktivator för nukleär faktor-kappa B-ligand (RANKL) och baslinje-BMD
Tidsram: baslinjebesök
baslinjebesök
Relationerna mellan receptoraktivator för nukleär faktor-kappa B-ligand (RANKL) och baslinjevolymetrisk BMD
Tidsram: baslinjebesök
baslinjebesök
Dosbegränsande toxicitet (DLT), inklusive hypokalcemi
Tidsram: 3 dagar, 1 vecka, 2, vecka, månad 3,4,5,6 efter varje dos; eller andra besök.
3 dagar, 1 vecka, 2, vecka, månad 3,4,5,6 efter varje dos; eller andra besök.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Erik Imel, MD, Indiana University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 augusti 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2021

Avslutad studie (Förväntat)

1 juni 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 april 2015

Första postat (Uppskatta)

16 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2019

Senast verifierad

1 december 2019

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera