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Denosumab per bambini trattati con glucocorticoidi con disturbi reumatici

4 dicembre 2019 aggiornato da: Erik Imel, Indiana University

Denosumab per bambini trattati con glucocorticoidi con disturbi reumatici: uno studio pilota

Lo scopo di questo studio è valutare denosumab come un nuovo trattamento per la perdita ossea nei bambini trattati con glucocorticoidi per disturbi reumatici. Si tratta di uno studio clinico pilota di fase 1/2, randomizzato in aperto, della durata di 12 mesi di denosumab per valutarne l'effetto sui marcatori di riassorbimento osseo e sulla densità minerale ossea (BMD) in bambini con disturbi reumatici, di età compresa tra 4 e 16 anni, reclutati all'interno 1 mese dall'inizio di un regime sistemico cronico di glucocorticoidi. Gli esiti primari includono la soppressione dei marcatori del turnover osseo e le valutazioni di sicurezza. Gli esiti secondari includono i cambiamenti nella densità ossea misurati mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) e densitometria con tomografia computerizzata quantitativa periferica (pQCT) al radio e alla tibia.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è valutare denosumab come un nuovo trattamento per la perdita ossea nei bambini trattati con glucocorticoidi per disturbi reumatici. I bambini con disturbi reumatici sono a rischio di bassa densità ossea e fratture a causa degli effetti infiammatori della malattia di base e anche degli effetti diretti dei glucocorticoidi sull'osso. Si tratta di uno studio clinico pilota di fase 1/2, randomizzato in aperto, della durata di 12 mesi di denosumab per valutarne l'effetto sui marcatori di riassorbimento osseo e sulla densità minerale ossea in bambini con disturbi reumatici, di età compresa tra 4 e 16 anni, reclutati entro 1 mese dall'inizio di un regime cronico di glucocorticoidi sistemici. Due diverse dosi sequenziali saranno somministrate al gruppo di intervento e la valutazione per la sicurezza e l'efficacia sarà condotta durante le visite di studio. Gli esiti primari includono la soppressione dei marcatori del turnover osseo e le valutazioni di sicurezza. Gli esiti secondari includono i cambiamenti nella densità ossea misurati mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) e densitometria con tomografia computerizzata quantitativa periferica (pQCT) al radio e alla tibia.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University school of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età dai 4 ai 16 anni.
  2. Diagnosi di uno dei seguenti da parte di un reumatologo utilizzando criteri standard: dermatomiosite giovanile, artrite idiopatica giovanile, artrite sistemica, poliartrite sieronegativa o sieropositiva, artrite psoriasica, lupus sistemico o vasculite sistemica.
  3. Entro 1 mese dall'inizio della somministrazione giornaliera di glucocorticoidi ≥0,5 mg/kg di prednisone equivalente, pianificata per ≥ 6 mesi.
  4. BMD mediante DXA con Z-score <0,0 allo screening della colonna lombare o total bodyless head (TBLH).

Criteri di esclusione:

  1. Precedente trattamento con un bifosfonato o altri farmaci per l'osteoporosi.
  2. Disturbi del metabolismo osseo oltre all'osteoporosi indotta da glucocorticoidi; altri disturbi trattati con glucocorticoidi sistemici (malattia infiammatoria intestinale, malattia polmonare grave, sindrome nefrosica, ecc.).
  3. Intenzione di trattare con un inibitore del fattore di necrosi tumorale o un antagonista del recettore dell'interleuchina 6 durante i primi 6 mesi.
  4. Velocità di filtrazione glomerulare < 30 ml/min [velocità di filtrazione glomerulare stimata pediatrica = 0,413*(altezza/creatinina sierica)] 75
  5. Chirurgia ortopedica pianificata o altro intervento importante durante il corso dello studio (al momento dell'arruolamento)
  6. Carie dentale significativa o prevede di sottoporsi a procedure orali invasive nei successivi 12 mesi.
  7. Allergia nota al lattice (la confezione del farmaco include un tappo di gomma naturale), intolleranza al fruttosio o altra controindicazione di denosumab.
  8. Livello di 25-idrossivitamina D (25OHD) < 32 ng/dl. Ai soggetti con 25OHD <32 ng/ml può essere somministrato colecalciferolo e ricontrollati.
  9. Ipocalcemia allo screening (calcemia totale < 8,5 mg/dl dopo correzione per il livello di albumina).
  10. Dipendenza cronica dal ventilatore o altre condizioni che aumentano il rischio di partecipazione.
  11. Gravidanza o rifiuto di usare contraccettivi accettabili o astenersi durante il protocollo (donne post-puberali).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Denosumab
Questi soggetti riceveranno due dosi sequenziali di denosumab
Droga: denosumab
Questi soggetti riceveranno due dosi di denosumab.
Altri nomi:
  • Prolia
Nessun intervento: Nessun intervento farmacologico
Questi soggetti non ricevono denosumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nel marcatore del turnover osseo (rapporto N-telopeptide (NTX)/creatinina).
Lasso di tempo: 2 settimane, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi dopo ogni giorno di dose.
2 settimane, 1 mese, 2 mesi, 3 mesi dopo ogni giorno di dose.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La durata della soppressione del rapporto NTX/creatinina
Lasso di tempo: fino a sei mesi dopo ogni giorno di dose
fino a sei mesi dopo ogni giorno di dose
I cambiamenti nel fosforo alcalino specifico dell'osso
Lasso di tempo: Dal basale a 1 settimana, 1,3,6 mesi dopo ogni dose giornaliera
Dal basale a 1 settimana, 1,3,6 mesi dopo ogni dose giornaliera
Cambiamenti dei punteggi Z della colonna vertebrale BMD
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazioni dei punteggi Z della BMD Total body less head (TBLH).
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Cambiamenti della densità minerale ossea volumetrica sulla tomografia computerizzata quantitativa periferica
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Cambiamenti dell'indice di forza-deformazione polare alla tibia
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazioni dell'indice di forza-deformazione polare al raggio
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Cambiamenti nell'indice di forza ossea per compressione alla tibia.
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Cambiamenti nell'indice di forza ossea per compressione al raggio
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Le relazioni tra interleuchina 6 e rapporto NTX/creatinina al basale
Lasso di tempo: visita di base
visita di base
Le relazioni tra interleuchina 6 e DXA basale
Lasso di tempo: visita di base
visita di base
Le relazioni dell'interleuchina 6 con le variabili pQCT al basale.
Lasso di tempo: visita di base
visita di base
Le relazioni dell'attivatore del recettore del ligando del fattore nucleare-kappa B (RANKL) rispetto al rapporto NTX/creatinina al basale
Lasso di tempo: visita di base
visita di base
Le relazioni dell'attivatore del recettore del ligando del fattore nucleare-kappa B (RANKL) rispetto alla BMD basale
Lasso di tempo: visita di base
visita di base
Le relazioni tra l'attivatore del recettore del ligando del fattore nucleare-kappa B (RANKL) e la BMD volumetrica al basale
Lasso di tempo: visita di base
visita di base
Tossicità limitanti la dose (DLT), inclusa l'ipocalcemia
Lasso di tempo: 3 giorni, 1 settimana, 2, settimana, mese 3,4,5,6 dopo ciascuna dose; o qualsiasi altra visita.
3 giorni, 1 settimana, 2, settimana, mese 3,4,5,6 dopo ciascuna dose; o qualsiasi altra visita.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Indiana University

Investigatori

  • Investigatore principale: Erik Imel, MD, Indiana University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 agosto 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

16 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 dicembre 2019

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1504269855

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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