Klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten av GR-MD-02 för behandling av leverfibros hos patienter med NASH med avancerad fibros (NASH-FX)

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner måste ha leverbiopsi som visar NASH med Brunt Steg 3-fibros inom 12 månader efter randomisering. Försökspersonen är ≥ 18 år och ≤ 75 år vid tidpunkten för screening
• Försökspersonen är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke
• Försökspersonen är inte gravid och måste ha ett negativt graviditetstest innan studien påbörjas. Postmenopausala kvinnor måste ha varit amenorroiska i minst 12 månader för att anses vara icke-fertila.
• Fertila män och kvinnor som deltar i heterosexuella relationer måste gå med på att använda effektiva preventivmedel under hela sitt deltagande i denna studie och i 90 dagar efter avslutad studiemedicinering.
• Ammande kvinnor måste gå med på att avbryta amningen innan studiebehandlingen påbörjas och avstå från amning fram till 90 dagar efter avslutad studiemedicinering.
• Manliga försökspersoner måste avstå från spermiedonation under hela studieperioden och under en period av 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

• En historia av leverdekompensation inklusive varje episod av variceal blödning, kliniskt detekterbar ascites eller öppen leverencefalopati.
• Status efter TIPS (Transjugular Intrahepatic Porto-systemic Shunt) procedur.
• Bevis på andra former av kronisk leversjukdom inklusive viral hepatit B eller C, primär biliär cirros, primär skleroserande kolangit, Wilsons sjukdom, alfa-1-antitrypsinbrist, alkoholisk hepatit, hemokromatos, levercancer eller historia av gallvägsavledning.
• Något av följande laboratorievärden: Serumalaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferasnivåer > 10X övre normala gränser, Serumkreatinin ≥ 2,0 mg/dL, Trombocytantal < 60 000/mm3, Serumalbumin ≤ 2,8 g/7dL, INR. , Direkt bilirubin ≥ 2,0 mg/dL
• En MELD-poäng ≥ 15 eller Child-Pugh-Turcotte Steg B eller C
• Känd positivitet för infektion med humant immunbristvirus (HIV).
• Alla försökspersoner som genomgick en större operation inom 8 veckor efter dag 1, betydande traumatisk skada eller förväntan om behov av större kirurgiskt ingrepp under studiens gång.
• Viktminskningsoperation under de senaste 3 åren.
• Varje försöksperson med aktuell, betydande alkoholkonsumtion eller en historia av betydande alkoholkonsumtion under en period av mer än 3 månader i följd när som helst inom 1 år före screening kommer att exkluderas.
• Alla försökspersoner med samtidig infektion, inklusive diagnoser av feber av okänt ursprung (FUO) (patienter måste vara afebrila i början av behandlingen).
• Eventuell malignitet i anamnesen, förutom följande adekvat behandlade icke-metastaserande basalcellshudcancer; någon annan typ av hudcancer, förutom melanom, som har behandlats adekvat och inte har återkommit under minst 1 år före inskrivningen; och adekvat behandlad in situ livmoderhalscancer som inte har återkommit på minst 1 år före inskrivningen.
• Deltagande i en ny IND-studie under 30 dagar före randomisering
• Kliniskt signifikant medicinskt eller psykiatriskt tillstånd anses vara en hög risk för deltagande i en undersökningsstudie.
• Underlåtenhet att ge informerat samtycke
• Försökspersoner med känd allergi mot studieläkemedlet eller något av dess hjälpämnen.
• Är anställd eller familjemedlem till utredaren eller personalen på studieplatsen.
• Varje försöksperson som inte kan genomgå en MRT, t.ex. på grund av vissa implantat av metall eller elektroniska enheter, enligt huvudutredarens beslut.