Klinische proef ter evaluatie van de werkzaamheid van GR-MD-02 voor de behandeling van leverfibrose bij patiënten met NASH met vergevorderde fibrose (NASH-FX)

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen moeten binnen 12 maanden na randomisatie een leverbiopsie ondergaan die NASH met Brunt Stadium 3 fibrose aantoont. De proefpersoon is ten tijde van de screening ≥ 18 jaar en ≤ 75 jaar oud
• De proefpersoon is bereid en in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
• De proefpersoon is niet zwanger en moet vóór aanvang van het onderzoek een negatieve zwangerschapstest ondergaan. Postmenopauzale vrouwen moeten ten minste 12 maanden amenorroe zijn om als niet-vruchtbaar te worden beschouwd.
• Vruchtbare mannen en vrouwen die deelnemen aan heteroseksuele relaties moeten ermee instemmen effectieve anticonceptiemiddelen te gebruiken tijdens hun deelname aan deze studie en gedurende 90 dagen na stopzetting van de studiemedicatie.
• Zogende vrouwen moeten ermee instemmen om de borstvoeding te staken vóór de start van de studiebehandeling en zich te onthouden van borstvoeding tot 90 dagen na stopzetting van de studiemedicatie.
• Mannelijke proefpersonen moeten gedurende de hele studieperiode en gedurende een periode van 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel afzien van spermadonatie.

Uitsluitingscriteria:

• Een voorgeschiedenis van leverdecompensatie, waaronder elke episode van varicesbloeding, klinisch detecteerbare ascites of openlijke hepatische encefalopathie.
• Status na TIPS-procedure (Transjugular Intrahepatic Porto-systemic Shunt).
• Bewijs van andere vormen van chronische leverziekte, waaronder virale hepatitis B of C, primaire biliaire cirrose, primaire scleroserende cholangitis, de ziekte van Wilson, alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, alcoholische hepatitis, hemochromatose, leverkanker of voorgeschiedenis van galafleiding.
• Een van de volgende laboratoriumwaarden: Serum alanine aminotransferase (ALT) en aspartaat aminotransferase niveaus > 10X bovengrens van normaal, Serum creatinine ≥ 2,0 mg/dL, Aantal bloedplaatjes < 60.000/mm3, Serum albumine ≤ 2,8 g/dL, INR ≥ 1,7 , Directe bilirubine ≥ 2,0 mg/dL
• Een MELD-score ≥ 15 of Child-Pugh-Turcotte stadium B of C
• Bekende positiviteit voor infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
• Elke proefpersoon die binnen 8 weken na dag 1 een grote operatie heeft ondergaan, significant traumatisch letsel heeft gehad of een grote chirurgische ingreep verwachtte in de loop van het onderzoek.
• Gewichtsreductie operatie in de afgelopen 3 jaar.
• Elke proefpersoon met actueel, aanzienlijk alcoholgebruik of een voorgeschiedenis van aanzienlijk alcoholgebruik gedurende een periode van meer dan 3 opeenvolgende maanden binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening, wordt uitgesloten.
• Elke proefpersoon met een gelijktijdige infectie, inclusief diagnoses van koorts van onbekende oorsprong (FUO) (proefpersonen moeten koorts hebben bij aanvang van de therapie).
• Elke voorgeschiedenis van maligniteit, met uitzondering van de volgende adequaat behandelde niet-gemetastaseerde basaalcelhuidkanker; elk ander type huidkanker, behalve melanoom, dat adequaat is behandeld en niet is teruggekomen gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan inschrijving; en adequaat behandelde in situ baarmoederhalskanker die gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan inschrijving niet is teruggekeerd.
• Deelname aan een onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen (IND) in de 30 dagen vóór randomisatie
• Klinisch significante medische of psychiatrische aandoening beschouwd als een hoog risico voor deelname aan een onderzoeksstudie.
• Het niet geven van geïnformeerde toestemming
• Proefpersonen met een bekende allergie voor het onderzoeksgeneesmiddel of een van de hulpstoffen.
• Is een werknemer of familielid van de onderzoeker of het personeel van de onderzoekslocatie.
• Elke proefpersoon die geen MRI kan ondergaan, bijvoorbeeld vanwege implantaten van bepaalde metalen of elektronische apparaten, zoals bepaald door de hoofdonderzoeker.