Klinická studie k hodnocení účinnosti GR-MD-02 při léčbě jaterní fibrózy u pacientů s NASH s pokročilou fibrózou (NASH-FX)

Kritéria pro zařazení:

• Subjekty musí mít jaterní biopsii prokazující NASH s fibrózou Bruntova stádia 3 do 12 měsíců od randomizace. Subjekt je v době screeningu ve věku ≥ 18 let a ≤ 75 let
• Subjekt je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas
• Subjekt není těhotný a před zahájením studie musí mít negativní těhotenský test. Ženy po menopauze musí mít amenoreu alespoň 12 měsíců, aby mohly být považovány za ženy, které nemohou otěhotnět.
• Plodní muži a ženy účastnící se heterosexuálních vztahů musí souhlasit s používáním účinných prostředků antikoncepce po celou dobu své účasti v této studii a po dobu 90 dnů po přerušení studijní medikace.
• Kojící samice musí souhlasit s přerušením kojení před začátkem studijní léčby a zdržet se kojení do 90 dnů po přerušení studované medikace.
• Muži se musí zdržet dárcovství spermií po celou dobu studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.

Kritéria vyloučení:

• Dekompenzace jater v anamnéze včetně jakékoli epizody krvácení z varixů, klinicky detekovatelný ascites nebo zjevná jaterní encefalopatie.
• Stav po postupu TIPS (transjugulární intrahepatický porto-systémový zkrat).
• Důkazy o jiných formách chronického onemocnění jater včetně virové hepatitidy B nebo C, primární biliární cirhózy, primární sklerotizující cholangitidy, Wilsonovy choroby, deficitu alfa-1 antitrypsinu, alkoholické hepatitidy, hemochromatózy, rakoviny jater nebo odklonu žlučových cest v anamnéze.
• Kterákoli z následujících laboratorních hodnot: Hladiny alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy v séru > 10X horní hranice normy, Sérový kreatinin ≥ 2,0 mg/dl, Počet krevních destiček < 60 000/mm3, Sérový albumin ≤ 2,8 g/dl, 1NR.7 ≥ , Přímý bilirubin ≥ 2,0 mg/dl
• Skóre MELD ≥ 15 nebo Child-Pugh-Turcotte stadium B nebo C
• Známá pozitivita infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
• Jakýkoli subjekt, který měl během studie velký chirurgický zákrok do 8 týdnů ode dne 1, významné traumatické poranění nebo očekávání potřeby velkého chirurgického zákroku.
• Operace redukce hmotnosti za poslední 3 roky.
• Vyloučen bude každý subjekt se současnou významnou konzumací alkoholu nebo s anamnézou významné konzumace alkoholu po dobu delší než 3 po sobě jdoucí měsíce kdykoli během 1 roku před screeningem.
• Jakýkoli subjekt se souběžnou infekcí včetně diagnóz horečky neznámého původu (FUO) (subjekty musí být na začátku terapie afebrilní).
• Jakákoli malignita v anamnéze, s výjimkou následující adekvátně léčené nemetastatické bazocelulární rakoviny kůže; jakýkoli jiný typ rakoviny kůže, kromě melanomu, který byl adekvátně léčen a neopakoval se alespoň 1 rok před zařazením; a adekvátně léčenou in situ rakovinu děložního čípku, která se neopakovala alespoň 1 rok před zařazením.
• Účast ve výzkumné studii nového léku (IND) během 30 dnů před randomizací
• Klinicky významný zdravotní nebo psychiatrický stav považovaný za vysoké riziko pro účast ve výzkumné studii.
• Neposkytnutí informovaného souhlasu
• Subjekty se známou alergií na studované léčivo nebo kteroukoli z jeho pomocných látek.
• Je zaměstnancem nebo rodinným příslušníkem zkoušejícího nebo personálu místa studie.
• Jakýkoli subjekt, který nemůže podstoupit MRI, např. kvůli implantátům určitých kovových nebo elektronických zařízení, jak určí hlavní zkoušející.