Badanie kliniczne oceniające skuteczność GR-MD-02 w leczeniu zwłóknienia wątroby u pacjentów z NASH z zaawansowanym zwłóknieniem (NASH-FX)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci muszą mieć wykonaną biopsję wątroby wykazującą NASH ze zwłóknieniem 3. stopnia Brunta w ciągu 12 miesięcy od randomizacji. Uczestnik ma ≥ 18 lat i ≤ 75 lat w momencie badania przesiewowego
• Uczestnik jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody na piśmie
• Pacjentka nie jest w ciąży i przed rozpoczęciem badania musi mieć negatywny wynik testu ciążowego. Kobiety po menopauzie muszą nie mieć miesiączki przez co najmniej 12 miesięcy, aby można je było uznać za zdolne do zajścia w ciążę.
• Płodni mężczyźni i kobiety uczestniczący w związkach heteroseksualnych muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych środków antykoncepcji przez cały udział w tym badaniu i przez 90 dni po odstawieniu badanego leku.
• Kobiety w okresie laktacji muszą wyrazić zgodę na przerwanie karmienia piersią przed rozpoczęciem leczenia badanego leku i powstrzymać się od karmienia piersią do 90 dni po odstawieniu badanego leku.
• Mężczyźni muszą powstrzymać się od dawstwa nasienia przez cały okres badania i przez okres 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

• Dekompensacja czynności wątroby w wywiadzie, w tym jakikolwiek epizod krwawienia z żylaków, klinicznie wykrywalny wodobrzusze lub jawna encefalopatia wątrobowa.
• Stan po zabiegu TIPS (Transjugular Intrahepatic Porto-systemic Shunt).
• Dowody na inne postacie przewlekłej choroby wątroby, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, pierwotną marskość żółciową, pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych, chorobę Wilsona, niedobór alfa-1-antytrypsyny, alkoholowe zapalenie wątroby, hemochromatozę, raka wątroby lub odprowadzenie żółci w wywiadzie.
• Dowolna z następujących wartości laboratoryjnych: aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej w surowicy > 10 razy górna granica normy, stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 2,0 mg/dl, liczba płytek krwi < 60 000/mm3, stężenie albuminy w surowicy ≤ 2,8 g/dl, INR ≥ 1,7 , bilirubina bezpośrednia ≥ 2,0 mg/dl
• Wynik MELD ≥ 15 lub etap B lub C Child-Pugh-Turcotte
• Znany pozytywny wynik zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
• Każdy pacjent, który przeszedł poważną operację w ciągu 8 tygodni od Dnia 1, znaczące urazy lub przewidywał potrzebę poważnego zabiegu chirurgicznego w trakcie badania.
• Operacja redukcji masy ciała w ciągu ostatnich 3 lat.
• Każdy uczestnik, który obecnie spożywa znaczne ilości alkoholu lub w przeszłości spożywał znaczne ilości alkoholu przez okres dłuższy niż 3 kolejne miesiące w dowolnym czasie w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym, zostanie wykluczony.
• Każdy pacjent ze współistniejącą infekcją, w tym z rozpoznaniem gorączki nieznanego pochodzenia (FUO) (pacjenci muszą być bez gorączki na początku terapii).
• Jakakolwiek historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem następujących odpowiednio leczonych przypadków raka podstawnokomórkowego skóry bez przerzutów; jakikolwiek inny rodzaj raka skóry, z wyjątkiem czerniaka, który był odpowiednio leczony i nie miał nawrotu przez co najmniej 1 rok przed włączeniem; i odpowiednio leczony rak szyjki macicy in situ, który nie miał nawrotu przez co najmniej 1 rok przed włączeniem do badania.
• Udział w badaniu eksperymentalnym nowego leku (IND) w ciągu 30 dni przed randomizacją
• Klinicznie istotny stan medyczny lub psychiatryczny uważany za wysokie ryzyko udziału w badaniu naukowym.
• Brak wyrażenia świadomej zgody
• Osoby ze znaną alergią na badany lek lub którąkolwiek z jego substancji pomocniczych.
• Jest pracownikiem lub członkiem rodziny badacza lub personelu ośrodka badawczego.
• Każda osoba, która nie może zostać poddana rezonansowi magnetycznemu, np. z powodu pewnych implantów metalowych lub urządzeń elektronicznych, zgodnie z ustaleniami głównego badacza.