Kliininen tutkimus GR-MD-02:n tehokkuuden arvioimiseksi maksafibroosin hoidossa potilailla, joilla on NASH ja pitkälle edennyt fibroosi (NASH-FX)

Sisällyttämiskriteerit:

• Koehenkilöillä on oltava maksabiopsia, joka osoittaa NASH:n ja Brunt Stage 3 -fibroosin 12 kuukauden kuluessa satunnaistamisesta. Tutkittava on ≥ 18-vuotias ja ≤ 75-vuotias seulonnan aikaan
• Tutkittava on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen
• Koehenkilö ei ole raskaana ja hänellä on oltava negatiivinen raskaustesti ennen tutkimuksen aloittamista. Postmenopausaalisilla naisilla on täytynyt olla amenorreaa vähintään 12 kuukautta, jotta he eivät voi tulla raskaaksi.
• Heteroseksuaalisiin suhteisiin osallistuvien hedelmällisten miesten ja naisten tulee suostua käyttämään tehokkaita ehkäisykeinoja koko osallistumisensa ajan tähän tutkimukseen ja 90 päivän ajan tutkimuslääkityksen lopettamisen jälkeen.
• Imettävien naisten on suostuttava lopettamaan imetys ennen tutkimushoidon aloittamista ja pidättäytymään imettämisestä 90 päivään tutkimuslääkityksen lopettamisen jälkeen.
• Miesten on pidättäydyttävä siittiöiden luovuttamisesta koko tutkimusjakson ajan ja 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

• Anamneesissa maksan vajaatoimintaa, mukaan lukien mikä tahansa suonikohjuvuoto, kliinisesti havaittava askites tai selvä hepaattinen enkefalopatia.
• Tila post TIPS (Transjugular Intrahepatic Porto-systemic Shunt) -menettely.
• Todisteita muista kroonisen maksasairauden muodoista, mukaan lukien virushepatiitti B tai C, primaarinen sappikirroosi, primaarinen sklerosoiva kolangiitti, Wilsonin tauti, alfa-1-antitrypsiinin puutos, alkoholihepatiitti, hemokromatoosi, maksasyövä tai aiempi sapen poikkeama.
• Mikä tahansa seuraavista laboratorioarvoista: Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasiarvot > 10X normaalin ylärajat, seerumin kreatiniini ≥ 2,0 mg/dl, verihiutalemäärä < 60 000/mm3, seerumin albumiini ≤ 2,8 g/dl, INR7. , Suora bilirubiini ≥ 2,0 mg/dl
• A MELD-pisteet ≥ 15 tai Child-Pugh-Turcotte vaihe B tai C
• Tunnettu positiivisuus ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiolle
• Jokainen koehenkilö, jolle tehtiin suuri leikkaus 8 viikon sisällä päivästä 1, merkittävä traumaattinen vamma tai ennakointi suuren kirurgisen toimenpiteen tarpeen tutkimuksen aikana.
• Painonpudotusleikkaus viimeisen 3 vuoden aikana.
• Kaikki tutkittavat, joilla on tällä hetkellä merkittävä alkoholinkäyttö tai alkoholia yli 3 peräkkäisen kuukauden ajan milloin tahansa vuoden aikana ennen seulontaa, suljetaan pois.
• Kaikki potilaat, joilla on samanaikainen infektio, mukaan lukien tuntemattoman alkuperän kuumediagnoosit (FUO) (potilaiden on oltava kuumeisia hoidon alussa).
• Mikä tahansa anamneesi pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta seuraavia asianmukaisesti hoidettuja ei-etastaattisia tyvisolusyöpää; mikä tahansa muu ihosyöpä, paitsi melanooma, jota on hoidettu asianmukaisesti ja joka ei ole uusiutunut vähintään 1 vuoteen ennen ilmoittautumista; ja riittävästi hoidettu in situ kohdunkaulan syöpä, joka ei ole uusiutunut vähintään 1 vuoteen ennen ilmoittautumista.
• Osallistuminen uusien lääkkeiden (IND) tutkimukseen 30 päivää ennen satunnaistamista
• Kliinisesti merkittävä lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, jota pidettiin suurena riskinä osallistua tutkimustutkimukseen.
• Tietoisen suostumuksen jättäminen
• Koehenkilöt, joiden tiedetään olevan allergisia tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen apuaineelle.
• Onko tutkijan tai tutkimuspaikan henkilöstön työntekijä tai perheenjäsen.
• Kaikki tutkimushenkilöt, joille ei voida tehdä magneettikuvausta esimerkiksi tiettyjen metalli- tai elektroniikkalaitteiden implanttien vuoksi, päätutkijan määrittelemällä tavalla.